優(yōu)先審批與罕見病醫(yī)療器械臨床評價

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2023-04-2111:19《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》與創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批程序并行運行，申請人可以根據(jù)產(chǎn)品具體情況選擇合適的程序進行申請。已經(jīng)按照《醫(yī)療器械應(yīng)急審批程序》、《創(chuàng)新醫(yī)療器械特備審批程序》進行審批的注冊申請項目，不執(zhí)行本程序。

優(yōu)先審批的條件

符合下列條件之一的境內(nèi)第三類和進口第二類、第三類醫(yī)療器械注冊申請實施優(yōu)先審批：

（一）符合下列情形之一的醫(yī)療器械：

1、診斷或治療罕見病，且具有明顯的臨床優(yōu)勢；

2、診斷或治療惡性腫瘤，且具有明顯的臨床優(yōu)勢；

3、診斷或治療老年人特有疾病和多發(fā)疾病，且目前尚無有效診斷或者治療手段；

4、專用于兒童，且具有明顯的臨床優(yōu)勢；

5、臨床急需，且在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準注冊的醫(yī)療器械；

（二）列入國家科技重大專項或者國家重點研發(fā)計劃的醫(yī)療器械；（申報注冊時需要提交該產(chǎn)品列入國家科技重大專項或者國家重點研發(fā)計劃的相關(guān)證明文件）

（三）其他應(yīng)當(dāng)優(yōu)先審批的醫(yī)療器械。（對于其他應(yīng)當(dāng)優(yōu)先審批的醫(yī)療器械，由國家藥監(jiān)局廣泛聽取意見，并組織專家論證后再確定是否予以優(yōu)先審批）

優(yōu)先審批流程

優(yōu)先審批的優(yōu)勢

1、器審中心對于優(yōu)先審核的項目，按照接收時間單獨排序，優(yōu)先進行技術(shù)審評。

2、省藥監(jiān)局優(yōu)先進行體系核查

3、專項交流

優(yōu)先審批申請資料編寫

《優(yōu)先審批申請表》

產(chǎn)品名稱

申請人

受理號（受理后由受理部門填寫）聯(lián)系人

聯(lián)系方式

優(yōu)先審批理由

明確說明產(chǎn)品適用于《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》中規(guī)定的何種情形，簡述優(yōu)先審批的理由。

注：說明該項目優(yōu)先審批的理由，相關(guān)依據(jù)可作為附件一并提交。備注

申請人簽章

簽章是指：企業(yè)蓋章、或其法定代表人、負責(zé)人簽名加蓋企業(yè)蓋章。

進口器械簽章：原文資料均應(yīng)由申請人簽章，中文資料由代理人簽章。（原文資料的簽章：申請人的法定代表人或者負責(zé)人簽名，或者簽名加蓋組織機構(gòu)印章，并提交由申請人所在地公證機構(gòu)出具的公證件；）

提交中文資料，原文為外文的，翻譯為中文，提交外文原件。

年

月

日

注：境內(nèi)申請人由申請人簽章，境外申請人由申請人或者其代理人簽章。

（一）符合《醫(yī)療器械優(yōu)先審批程序》情形的，應(yīng)當(dāng)提交一下資料：

1、診斷或者治療罕見疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢：

（1）該產(chǎn)品的適應(yīng)癥的發(fā)病率數(shù)據(jù)及相關(guān)支持性資料；

（2）證明該適應(yīng)癥屬于罕見病的支持性資料；

（3）該適應(yīng)癥的臨床治療現(xiàn)狀綜述；

（4）該產(chǎn)品較現(xiàn)有產(chǎn)品或治療手段具有明顯臨床優(yōu)勢說明及相關(guān)支持性資料。

2、診斷或治療惡性腫瘤，且具有明顯臨床優(yōu)勢：

（1）該產(chǎn)品適應(yīng)癥屬于惡性腫瘤的支持性資料；

（2）該適應(yīng)癥的臨床治療現(xiàn)狀綜述；

（3）該產(chǎn)品較現(xiàn)有的產(chǎn)品或治療手段具有明顯臨床優(yōu)勢說明及相關(guān)支持性資料。

3、診斷或治療老年人特有和多發(fā)疾病，且目前尚無有效診斷或者治療手段：

（1）干產(chǎn)品適應(yīng)癥屬于老年人特有和多發(fā)疾病的支持性資料；

（2）該適應(yīng)癥的臨床治療現(xiàn)狀綜述；

（3）目前尚無有效診斷或治療手段的說明及相關(guān)支持性資料。

4、專用于兒童，且具有明顯的臨床優(yōu)勢：

（1）該產(chǎn)品適應(yīng)癥屬于兒童疾病的支持性資料

（2）該適應(yīng)癥的臨床治療現(xiàn)狀綜述

（3）證明該產(chǎn)品專用于診斷或者治療兒童疾病，較現(xiàn)有產(chǎn)品和治療手段具有明顯臨床優(yōu)勢說明及相關(guān)支持性資料；

5、臨床急需，且在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準注冊的醫(yī)療器械：

（1）該產(chǎn)品的適應(yīng)癥的臨床治療現(xiàn)狀綜述，說明臨床急需的理由；

（2）該產(chǎn)品和同類產(chǎn)品在境外批準和臨床使用情況；

（3）提供檢索情況說明，證明目前國內(nèi)無相關(guān)同品種產(chǎn)品獲批注冊，且目前尚無同等替代診斷或治療方法。

6、所提交資料真實性的自我保證聲明：

境內(nèi)產(chǎn)品境內(nèi)申請人出具；進口產(chǎn)品由產(chǎn)品申請人和代理人分別出具。

7、該產(chǎn)品列入國家科技重大專項或者國家重點研發(fā)計劃的醫(yī)療器械說明，及相關(guān)支持性資料。

罕見病防治醫(yī)療器械的注冊指導(dǎo)原則

一、適用范圍：

本指導(dǎo)原則所指的罕見病，是指國家衛(wèi)生健康委員會、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥監(jiān)總局、國家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合公布的罕見病目錄中所包含的疾病。

二、罕見病免于進行臨床試驗的原則

1、針對用于罕見病治療的醫(yī)療器械，其臨床前經(jīng)過充分的研究或有其他證據(jù)能夠確定患者使用該器械的受益顯著大于風(fēng)險，企業(yè)在與技術(shù)審評部門溝通的前提下，根據(jù)技術(shù)審評部門的意見，可免于進行臨床試驗。

2、針對已有的同類產(chǎn)品上市的醫(yī)療器械（不包含體外診斷試劑），可采用同品種對比的方式對其臨床應(yīng)用的安全性和有效性進行評價。

3、這怒地境外已上市的用于罕見病防治的醫(yī)療器械，其境外的臨床試驗數(shù)據(jù)如滿足《接受醫(yī)療器械境外臨床試驗數(shù)據(jù)技術(shù)指導(dǎo)原則》，可在注冊時作為臨床試驗資料申報，如技術(shù)審評過程中審評部門認為產(chǎn)品上市前無需再補充境內(nèi)臨床試驗的，可免于進行臨床試驗。

三、什么情況下需要做臨床試驗

用于罕見病防治的醫(yī)療器械，如其臨床前的研究不能證明該產(chǎn)品臨床應(yīng)用患者受益受益顯著大于風(fēng)險，應(yīng)進行臨床試驗。

1、臨床前的研究資料包括哪些

（1）針對申報產(chǎn)品所防治的罕見病提供詳細的研究背景資料，包括疾病的發(fā)病原因、臨床癥狀、流行病學(xué)特征及該罕見病相關(guān)診斷及有效的治療方法，明確現(xiàn)有方法臨床應(yīng)用的優(yōu)缺點。該研究資料可以是申請人的科學(xué)研究結(jié)果或相關(guān)文獻資料的總結(jié)。

（2）充分闡述申報產(chǎn)品的作用機理，明確申報產(chǎn)品使用時潛在的風(fēng)險，并進行充分的臨床前評估，產(chǎn)品在臨床前研究應(yīng)該能夠確認產(chǎn)品風(fēng)險在可接受范圍內(nèi)。

（3）提供申報產(chǎn)品詳細的研究資料，在產(chǎn)品性能研究過程中建議采用模擬試驗，以驗證產(chǎn)品在模擬條件下使用的性能，同時論證模擬參數(shù)的合理性。如有必要應(yīng)開展相應(yīng)的細胞試驗及動物試驗。產(chǎn)品研究資料應(yīng)能夠證明產(chǎn)品的可能有效性。產(chǎn)品的研究資料應(yīng)能夠證明產(chǎn)品的可能有效性。

（4）提供申報產(chǎn)品與現(xiàn)有診斷或治療方法（如有）和已上市同類產(chǎn)品（如有）充分的比較研究資料，并明確申報產(chǎn)品優(yōu)勢與患者受益情況。

三、臨床試驗機構(gòu)規(guī)定

申請人應(yīng)根據(jù)疾病流行病學(xué)特征、發(fā)病原因、發(fā)病年齡及相關(guān)診療手段等選擇多家醫(yī)療器械臨床試驗機構(gòu)進行臨床試驗。所選臨床試驗機構(gòu)應(yīng)在該疾病診斷或治療方面具有明顯優(yōu)勢。

四、臨床試驗的要求

1、臨床試驗應(yīng)重點關(guān)注受試者的受益情況，同時，對產(chǎn)品臨床應(yīng)用安全性進行評估，所需罕見病病例數(shù)量可酌情減少。

2、用于罕見病診斷的醫(yī)療器械其適用人群除罕見病患者還包括疑似罕見病患者、正常人等人群，應(yīng)考慮此部分人群的風(fēng)險受益，并進行充分的臨床驗證。

3、用于治療罕見病的醫(yī)療器械

針對目前尚無有效治療手段的罕見病，申報產(chǎn)品在臨床試驗中應(yīng)明確治療效果的判定標(biāo)準及制定依據(jù)；針對目前已有有效治療手段的罕見病，申報產(chǎn)品在臨床試驗過程中可采用與已有治療手段對比研究，已有治療手段的有效性和患者風(fēng)險受益比可匯總自臨床歷史研究數(shù)據(jù)。

4、用于診斷罕見病的醫(yī)療器械

（1）用于罕見病診斷或輔助診斷的產(chǎn)品，臨床試驗主要評價指標(biāo)為臨床靈敏度、臨床特異性等，臨床試驗中選擇對比方法可為該疾病公認的診斷標(biāo)準或已上市的同類產(chǎn)品，必要時應(yīng)對診斷結(jié)果進行跟蹤隨訪。

（2）用于罕見病篩查的產(chǎn)品，應(yīng)依據(jù)產(chǎn)品設(shè)定合理的臨床評價和指標(biāo)。臨床試驗中用于確認篩查結(jié)果的方法應(yīng)為臨床公認診斷標(biāo)準。如有必要，篩查結(jié)果應(yīng)有跟蹤隨訪或其他方法確認。

五、臨床試驗病例

1、用于治療罕見病的醫(yī)療器械

病例數(shù)可不滿足統(tǒng)計學(xué)要求，但研究者應(yīng)明確病例數(shù)確定的合理依據(jù)。

2、用于診斷罕見病的醫(yī)療器械

（1）針對適用范圍為罕見病診斷或輔助診斷的產(chǎn)品，臨床試驗應(yīng)根據(jù)產(chǎn)品臨床特異性確定臨床試驗中需要入組的陰性病例數(shù)量，陰性病例應(yīng)重點考慮對該疾病診斷可能存在干擾的病例。

同時，臨床試驗應(yīng)依據(jù)疾病流行病學(xué)特征、臨床試驗機構(gòu)條件等因素確定陽性病例數(shù)量。陽性病例可包含部分已確診的病例，進行回顧性研究。陽性病例數(shù)可不滿足統(tǒng)計學(xué)的要求，但研究者應(yīng)明確陽性病例數(shù)量確定的合理依據(jù)。

（2）針對適用范圍為罕見病篩查的產(chǎn)品，臨床試驗入組人群應(yīng)為該產(chǎn)品目標(biāo)適用人群，如正常人群或高風(fēng)險人群，臨床試驗方案應(yīng)依據(jù)疾病率確定受試者的數(shù)量，應(yīng)保證臨床試驗過程中至少有真陽性病例篩出。此外，臨床試驗可包含部分已確診的病例，進行回顧性研究，已補充評價產(chǎn)品臨床檢測性能。

六、批準上市（可附帶條件批準上市）

1、限定可合法使用該產(chǎn)品的醫(yī)療機構(gòu)范圍；

2、明確該產(chǎn)品