腫瘤治療藥物產(chǎn)業(yè)調(diào)研分析

腫瘤治療藥物產(chǎn)業(yè)調(diào)研分析

加強國際藥政合作，深入?yún)⑴c國際監(jiān)管協(xié)調(diào)機制，在國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)組織（ICH）相關(guān)指南的制定過程中發(fā)揮重要作用，積極推動加入國際藥品檢查合作計劃（PIC/S），促進國內(nèi)外法規(guī)接軌、標(biāo)準(zhǔn)互認(rèn)和質(zhì)量互信。通過推動與重點區(qū)域的藥品監(jiān)管合作與互認(rèn)，為醫(yī)藥產(chǎn)品更便捷走向國際市場創(chuàng)造條件。加強與國際草藥監(jiān)管合作組織（IRCH）的交流合作，發(fā)揮中藥標(biāo)準(zhǔn)全球引領(lǐng)作用。推動國內(nèi)外行業(yè)組織在貿(mào)易促進、信息交流、行業(yè)自律、應(yīng)對摩擦等方面加強交流合作，搭建醫(yī)藥國際合作公共服務(wù)平臺。對標(biāo)國際先進水平，強化資源要素支撐，推動產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)和科研單位加強協(xié)作，開展關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品攻關(guān)，補齊產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵短板。深入開展重點產(chǎn)品和工藝一條龍應(yīng)用示范，完善采購、首臺（套）、首批次等政策，為關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品擴大應(yīng)用創(chuàng)造良好環(huán)境。發(fā)展目標(biāo)到2025年，主要經(jīng)濟指標(biāo)實現(xiàn)中高速增長，前沿領(lǐng)域創(chuàng)新成果突出，創(chuàng)新驅(qū)動力增強，產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化水平明顯提高，藥械供應(yīng)保障體系進一步健全，國際化全面向高端邁進。（一）規(guī)模效益穩(wěn)步增長營業(yè)收入、利潤總額年均增速保持在8%以上，增加值占全部工業(yè)的比重提高到5%左右；行業(yè)龍頭企業(yè)集中度進一步提高。（二）創(chuàng)新驅(qū)動轉(zhuǎn)型成效顯現(xiàn)全行業(yè)研發(fā)投入年均增長10%以上；到2025年，創(chuàng)新產(chǎn)品新增銷售占全行業(yè)營業(yè)收入增量的比重進一步增加。（三）產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈穩(wěn)定可控醫(yī)藥制造規(guī)?；w系化優(yōu)勢進一步鞏固，一批產(chǎn)業(yè)化關(guān)鍵共性技術(shù)取得突破，重點領(lǐng)域補短板取得積極成效，培育形成一批在細分領(lǐng)域具有產(chǎn)業(yè)生態(tài)主導(dǎo)帶動能力的重點企業(yè)。（四）供應(yīng)保障能力持續(xù)增強重大疾病防治藥品、疫苗、防護物資和診療設(shè)備供應(yīng)充足，醫(yī)藥儲備體系得到健全；基本藥物、小品種藥、易短缺藥品供應(yīng)穩(wěn)定，一批臨床急需的兒童藥、罕見病藥保障能力增強。（五）制造水平系統(tǒng)提升醫(yī)療器械全生命周期質(zhì)量管理得到加強，通過一致性評價的仿制藥數(shù)量進一步增加；企業(yè)綠色化、數(shù)字化、智能化發(fā)展水平明顯提高，安全技術(shù)和管理水平有效提升，生產(chǎn)安全風(fēng)險管控能力顯著增強。（六）國際化發(fā)展全面提速醫(yī)藥出口額保持增長；中成藥走出去取得突破；培育一批世界知名品牌；形成一批研發(fā)生產(chǎn)全球化布局、國際銷售比重高的大型制藥公司。展望2035年，我國醫(yī)藥工業(yè)實力將實現(xiàn)整體躍升；創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展格局全面形成，原創(chuàng)新藥和領(lǐng)跑產(chǎn)品增多，成為世界醫(yī)藥創(chuàng)新重要源頭；產(chǎn)業(yè)競爭優(yōu)勢突出，產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)升級，在全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中占據(jù)重要地位；產(chǎn)品種類多、質(zhì)量優(yōu)，實現(xiàn)更高水平滿足人民群眾健康需求，為全面建成健康中國提供堅實保障。醫(yī)藥行業(yè)面臨的機遇與挑戰(zhàn)（一）醫(yī)藥行業(yè)面臨的機遇1、我國醫(yī)療衛(wèi)生總支出的不斷提升2020年中國衛(wèi)生總費用預(yù)計達72，306．4億元，人均衛(wèi)生總費用5，146元，而2015年中國衛(wèi)生總費用為40，587．7億元，人均衛(wèi)生總費用2，952元，2015年到2020年中國衛(wèi)生總費用年復(fù)合增長率為12．2%。2020年我國衛(wèi)生總費用占GDP百分比為7．1%，這一比例在2015年為6．0%，增速加快。美國2020年衛(wèi)生費用占GDP比重約18%，是我國衛(wèi)生費用占GDP比值的2．5倍，對比歐美等發(fā)達國家，我國衛(wèi)生費用占GDP比重依然有較大上升空間。預(yù)計隨著醫(yī)療升級需求的增長，我國衛(wèi)生費用占GDP比重將繼續(xù)按照當(dāng)前的發(fā)展趨勢進一步提升。我國將繼續(xù)推進醫(yī)療改革，加大對醫(yī)藥衛(wèi)生行業(yè)的財政支出比例，醫(yī)藥行業(yè)面臨巨大的機遇。2、國家鼓勵創(chuàng)新藥CFDA于2013年2月22日出臺《國家食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于深化藥品審評審批改革進一步鼓勵藥物創(chuàng)新的意見》，將對重大疾病具有更好治療作用、具有自主知識產(chǎn)權(quán)和列入國家科技計劃重大專項的創(chuàng)新藥物注冊申請，給予加快審評；通過調(diào)整創(chuàng)新藥物臨床試驗申請的審評策略，推動創(chuàng)新藥物加快取得臨床驗證結(jié)果。CFDA于2017年12月28日出臺《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》，對于未在中國境內(nèi)外銷售的創(chuàng)新藥注冊申請、列入國家科技重大專項、國家重點研發(fā)計劃的新藥注冊申請等給與優(yōu)先審評審批。政策鼓勵藥品創(chuàng)新，防治惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥列入了優(yōu)先審評審批范圍，為國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)提供了利好，激勵和保障創(chuàng)新藥研發(fā)。3、醫(yī)藥行業(yè)靶點發(fā)現(xiàn)和技術(shù)提升近年來，全球創(chuàng)新靶點數(shù)量持續(xù)增長。新靶點的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)是生物創(chuàng)新藥開發(fā)的核心，新靶點將豐富創(chuàng)新生物藥產(chǎn)品管線，同時給藥企以巨大的發(fā)展空間。創(chuàng)新藥物如小分子酪氨酸激酶、融合蛋白、單克隆抗體等具有靶向性、特異性的特點，能夠有針對性地結(jié)合指定靶向分子，在治療過去缺乏有效治療方法的多種疾病方面均有良好的臨床效果。隨著研發(fā)的不斷深入，將會有更多新型靶點或新作用機制的創(chuàng)新藥物造福病患，這將極大地刺激創(chuàng)新藥物的臨床需求，并推動市場增長。4、醫(yī)藥行業(yè)支持資本投入創(chuàng)新企業(yè)2021年3月國家出臺十四五規(guī)劃，提出一系列具體創(chuàng)新目標(biāo)：全社會研發(fā)經(jīng)費投入年均增長7%以上、基礎(chǔ)研究經(jīng)費投入占比提高到8%以上、戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)增加值占GDP的比重超過17%等。此外，2021年4月，國家發(fā)改委發(fā)布《創(chuàng)業(yè)投資主體劃型辦法（征求意見稿）》，提出充分發(fā)揮創(chuàng)業(yè)投資對創(chuàng)業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)造的支持作用，增加經(jīng)濟內(nèi)生動力，服務(wù)經(jīng)濟高質(zhì)量發(fā)展。資本的助力是生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的重要推手，促進優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展。（二）醫(yī)藥行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)1、醫(yī)藥行業(yè)新藥研發(fā)難度更大，失敗風(fēng)險高創(chuàng)新藥的研發(fā)包括藥物靶點的確認(rèn)、藥物結(jié)構(gòu)設(shè)計、藥物篩選以及臨床研究等流程，技術(shù)要求高，研發(fā)所需時間較長，研發(fā)投入資金大，為行業(yè)帶來了較大挑戰(zhàn)。由于新藥研發(fā)是一個長周期的過程，從理論研究到新靶點的出現(xiàn)和選擇，到臨床試驗，再到最后走向市場需要幾年甚至更長時間，存在較高的失敗風(fēng)險。2、醫(yī)藥行業(yè)國產(chǎn)藥物創(chuàng)新力和競爭力待提高我國醫(yī)藥行業(yè)起步較晚，企業(yè)對新藥研發(fā)的投入和創(chuàng)新能力較弱，我國的生物制藥企業(yè)對創(chuàng)新研發(fā)重要性認(rèn)識仍待提高，對高端人才及產(chǎn)品研發(fā)資金投入不足。在一些生物技術(shù)應(yīng)用的熱點領(lǐng)域，理論基礎(chǔ)研究積累相對薄弱，對應(yīng)用基礎(chǔ)研究布局不足，新靶點、新機制和新方法等基礎(chǔ)研究成果缺乏；同時也缺乏新藥成果導(dǎo)向的串聯(lián)基礎(chǔ)研究與應(yīng)用基礎(chǔ)研究。基礎(chǔ)生物科學(xué)的研究水平以及研發(fā)成果轉(zhuǎn)化都有待提高。3、醫(yī)藥行業(yè)部分藥物面臨降價壓力為規(guī)范市場價格秩序和控制藥品價格，國家發(fā)改委多次降低了政府定價藥品的零售價格。近年來，隨著國家醫(yī)保藥物談判、藥品價格改革、帶量采購等一系列藥品價格調(diào)控政策的出臺，納入醫(yī)保范圍的競品數(shù)量增多，藥品市場整體價格水平呈下降趨勢。醫(yī)?？刭M，兩票制、藥占比等行業(yè)政策也給予醫(yī)藥行業(yè)較大壓力，在一定程度上影響了我國醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)的盈利能力。4、醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥物可及性待提高新藥受制于藥物可及性和醫(yī)保方面的政策，許多藥物在獲得批準(zhǔn)后仍只能覆蓋潛在病患的一小部分，病人用不到、用不起的問題仍較為突出。在提高創(chuàng)新藥品可及性的角度上，基本醫(yī)療保險藥品目錄的動態(tài)調(diào)整機制、醫(yī)保目錄談判、集中帶量采購等改革措施，將促進藥品保障升級換代，更好的惠及百姓，但這需要一定的時間持續(xù)改革和發(fā)展，以實現(xiàn)更大范圍的覆蓋?；驹瓌t（一）堅持生命至上將保障人民群眾健康作為根本目標(biāo)，優(yōu)化供給結(jié)構(gòu)，提高供給質(zhì)量，完善供應(yīng)保障體系，提升藥品可及性，使行業(yè)發(fā)展成果更好服務(wù)健康中國建設(shè)、更多惠及全體人民群眾。（二）堅持創(chuàng)新引領(lǐng)把創(chuàng)新作為推動醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的核心任務(wù)，加快實施創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略，構(gòu)建開放創(chuàng)新生態(tài)，提高創(chuàng)新質(zhì)量和效率，加快創(chuàng)新成果產(chǎn)業(yè)化，為醫(yī)藥工業(yè)持續(xù)健康發(fā)展打造新引擎。（三）堅持系統(tǒng)推進加強全局性謀劃和戰(zhàn)略性布局，統(tǒng)籌推進產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈現(xiàn)代化、綠色安全、區(qū)域發(fā)展，兼顧保持穩(wěn)定增長和提高發(fā)展質(zhì)量，促進產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)、各細分領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展。（四）堅持開放合作立足國內(nèi)市場規(guī)模優(yōu)勢，充分吸引全球資源要素集聚，大力開拓全球市場，加強國際技術(shù)交流合作，以更高水平參與國際產(chǎn)業(yè)分工協(xié)作，實現(xiàn)高質(zhì)量引進來和高水平走出去。創(chuàng)造國際競爭新優(yōu)勢堅持開放發(fā)展、合作共贏，積極應(yīng)對全球醫(yī)藥創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈重塑的新形勢，深化產(chǎn)業(yè)國際合作，加快培育競爭新優(yōu)勢，更高水平融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)和產(chǎn)業(yè)體系。（一）吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新要素向國內(nèi)集聚立足國內(nèi)醫(yī)藥大市場，吸引全球創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械率先在我國注冊，整體縮短創(chuàng)新產(chǎn)品國內(nèi)外上市時間差。支持國內(nèi)臨床研究機構(gòu)積極參與和組織國際多中心臨床研究，提升臨床研究國際化水平。鼓勵跨國公司在華設(shè)立研發(fā)中心和創(chuàng)新藥生產(chǎn)基地。引導(dǎo)國內(nèi)企業(yè)通過合作開發(fā)、技術(shù)許可等方式引進國外先進技術(shù)，提高創(chuàng)新效率，縮小與國際先進水平的差距。發(fā)揮海南自由貿(mào)易港政策優(yōu)勢，為國外已上市國內(nèi)未上市的臨床急需特許藥械提供便利。（二）推動國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)更高水平進入國際市場支持企業(yè)開展創(chuàng)新藥國內(nèi)外同步注冊，開展面向發(fā)達國家市場的全球多中心臨床研究，在更廣闊的空間實現(xiàn)創(chuàng)新藥價值。把握生物類似藥國際市場機遇，鼓勵疫苗生產(chǎn)企業(yè)開展國際認(rèn)證，按照國際疫苗采購要求生產(chǎn)、出口疫苗。增加在發(fā)達國家仿制藥注冊數(shù)量，提高首仿藥、復(fù)雜制劑等高附加值產(chǎn)品比重。加快產(chǎn)業(yè)鏈全球布局，鼓勵企業(yè)提高國際市場運營能力，加強與共建一帶一路國家投資合作，積極開拓新興醫(yī)藥市場。（三）夯實國際醫(yī)藥合作基礎(chǔ)加強國際藥政合作，深入?yún)⑴c國際監(jiān)管協(xié)調(diào)機制，在國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)組織（ICH）相關(guān)指南的制定過程中發(fā)揮重要作用，積極推動加入國際藥品檢查合作計劃（PIC/S），促進國內(nèi)外法規(guī)接軌、標(biāo)準(zhǔn)互認(rèn)和質(zhì)量互信。通過推動與重點區(qū)域的藥品監(jiān)管合作與互認(rèn)，為醫(yī)藥產(chǎn)品更便捷走向國際市場創(chuàng)造條件。加強與國際草藥監(jiān)管合作組織（IRCH）的交流合作，發(fā)揮中藥標(biāo)準(zhǔn)全球引領(lǐng)作用。推動國內(nèi)外行業(yè)組織在貿(mào)易促進、信息交流、行業(yè)自律、應(yīng)對摩擦等方面加強交流合作，搭建醫(yī)藥國際合作公共服務(wù)平臺。消化系統(tǒng)疾病及治療藥物市場分析消化性潰瘍是指在各種致病因子的作用下，黏膜發(fā)生炎性反應(yīng)與壞死、脫落、形成潰瘍。病變可發(fā)生于食管、胃或十二指腸，其中以胃、十二指腸最常見。幽門螺旋桿菌感染和阿司匹林等非甾體類抗炎藥物的廣泛應(yīng)用是引起消化性潰瘍最常見的損傷因素。隨著環(huán)境因素、吸煙及飲食等因素近年來消化性潰瘍的發(fā)病人數(shù)不斷攀升。中國消化性潰瘍患病人數(shù)從2015年的7，034萬人預(yù)計增長至2030年的7，322萬人。消化性潰瘍的治療藥物包括H2受體阻斷劑、質(zhì)子泵抑制劑（PPI）、鉀離子競爭性酸阻斷劑（P-CAB）等，其中質(zhì)子泵抑制劑（PPI）以其良好的臨床效果成為近幾年發(fā)展最快、應(yīng)用最廣的抑制胃酸分泌藥物，是消化性胃潰瘍首選藥物，其治療效果可達到潰瘍愈合率大于90%，目前質(zhì)子泵抑制劑在消化性潰瘍的臨床應(yīng)用占比超過90%。質(zhì)子泵抑制劑（PPI）廣泛用于治療急、慢性消化系統(tǒng)酸相關(guān)性疾病。國內(nèi)有六種PPI，藥代動力學(xué)和藥效學(xué)略有不同，其中第一代PPI包括奧美拉唑、泮托拉唑和蘭索拉唑，均明顯存在一定的局限性，例如起效慢、抑酸時間短、個體差異大、療效不穩(wěn)定、以CYP2C19為主要代謝參與酶，藥物代謝性相互作用發(fā)生率高等。第二代PPI以雷貝拉唑為代表，藥物代謝過程基本不受CYP450酶CYP2C19多態(tài)性的影響，所以藥效發(fā)揮無明顯個體差異，可以為患者提供更確切、更平穩(wěn)的療效，與其他藥物之間無相互影響，不良反應(yīng)少。且可在不同程度上克服第一代產(chǎn)品的缺陷，擁有更多臨床優(yōu)點，如臨床抑酸效果好，抑酸作用起效快，半衰期相對較長，24小時持續(xù)抑酸，晝夜均可維持較高的抑酸水平等。因此，第二代PPI藥物的臨床應(yīng)用更為廣泛。目前國內(nèi)的蘭索拉唑、泮托拉唑、奧美拉唑、艾司奧美拉唑、雷貝拉唑，均為2009年首次納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》。創(chuàng)新藥艾普拉唑腸溶片于2017年初被調(diào)入國家醫(yī)保乙類。蘭索拉唑、泮托拉唑、奧美拉唑和艾司奧美拉唑均已被納入藥品集采目錄。此外，奧美拉唑鎂腸溶片自2020年起多種規(guī)格陸續(xù)被納入甲類OTC（雙跨品種）。由于疫情導(dǎo)致的線下購藥行為受限等原因，2020年之后口服質(zhì)子泵抑制劑的整體銷售額有所下滑；其中二代藥物憑借更好的療效、更小的個體差異和更低的藥物相互作用等優(yōu)勢，2021年二代藥物的銷售額相對2020年有所上漲。2021年國內(nèi)口服質(zhì)子泵抑制劑銷售額排名前三名的藥物分別是雷貝拉唑、艾司奧美拉唑和艾普拉唑，均是二代藥物。截至2022年底，已有二款一代PPI口服抑制劑泮托拉唑和奧美拉唑，以及一款二代艾司奧美拉唑進入集采。預(yù)計集采會對PPI一代藥物造成較大的負(fù)面影響，二代藥物市場規(guī)模的整體影響較小。隨著2020年起PPI口服抑制劑相繼進入集采，一代PPI的市場規(guī)模從2020年的約46．0億元下降至2021年的約37．8億元，二代PPI的市場規(guī)模從2020年的約89．2億元增長至2021年的約91．6億元。未來隨著新型的二代PPI藥物，醫(yī)生會更傾向于使用藥效更好，藥物相互作用小，安全性更高的PPI藥物，二代藥物的市場份額將會不斷擴大。預(yù)計未來隨著疫情得到控制以及新品種藥物的，中國口服質(zhì)子泵抑制劑市場規(guī)模將恢復(fù)增長態(tài)勢，預(yù)計至2030年，中國口服質(zhì)子泵抑制劑市場規(guī)模將達到173．8億元。其中，十二指腸潰瘍和反流性食管炎適應(yīng)癥的市場規(guī)模從2021年的約84．1億元預(yù)計增長至2030年的約113．0億元，其他適應(yīng)癥的市場規(guī)模從2021年的約45．3億元預(yù)計增長至2030年的約60．8億元。非酒精性脂肪性肝炎疾病及治療藥物市場分析非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是由肝臟中脂肪堆積引起的肝臟炎癥和損傷，為一種常見的慢性肝病。由于人們生活水平的提高及生活方式、習(xí)慣的改變，我國NASH的發(fā)病率正逐步上升，中國NASH患者數(shù)量在2021-2030年繼續(xù)維持增長態(tài)勢，預(yù)計將在2030年達到4，329萬人。由于NASH致病因素多，包括肥胖、II型糖尿病及血脂異常與代謝綜合征等；形成機理復(fù)雜，與脂肪酸累積、胰島素抵抗、免疫信號異常、炎癥細胞和細胞凋亡等均相關(guān)，不同作用機制的藥物針對NASH不同的病因或不同的疾病階段，預(yù)計未來的治療方案將為不同類型的藥物聯(lián)合治療。目前有關(guān)NASH的臨床試驗的重點主要集中在代謝、炎癥以及纖維化三個環(huán)節(jié)，其中代謝環(huán)節(jié)在NASH的發(fā)病機制中起到相對關(guān)鍵的作用。截至2022年10月，國內(nèi)沒有針對NASH的藥物，有24款針對NASH藥物的在研管線，其中11個藥品屬于脂質(zhì)代謝類。脂代謝類藥物中以FXR激動劑最為熱門，共有7款臨床階段的在研管線。（一）FXR受體激動劑藥物市場分析類法尼醇X受體（FXR）是一種核激素受體。FXR在調(diào)節(jié)脂質(zhì)和葡萄糖代謝，炎癥及纖維化過程中具有關(guān)鍵作用，是其代謝和信號的重要調(diào)節(jié)者。FXR受體激動劑可以促進膽汁酸結(jié)合、轉(zhuǎn)運和排泄來減少膽汁酸的量，還可以通過抑制脂肪的攝取和合成，促進脂肪的分解來減少肝臟內(nèi)脂肪的含量，同時也可以抑制糖異生、促進糖原儲存、降低肝臟糖含量，進而改善肝臟脂肪變性、炎癥和纖維化等NASH相關(guān)癥狀。FXR受體激動劑臨床上可以用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）和原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）。截至2022年10月31日，全球范圍內(nèi)僅有奧貝膽酸一款FXR激動劑獲批，適應(yīng)癥為原發(fā)性膽汁性膽管炎；中國尚未有獲批的FXR激動劑，有8款FXR靶點的藥物產(chǎn)品進入臨床階段。（二）KHK抑制劑市場分析果糖激酶（KHK）是果糖代謝途徑的關(guān)鍵酶，可催化果糖轉(zhuǎn)化成1-磷酸果糖，1-磷酸果糖會促進體內(nèi)尿酸增多，減少脂肪氧化且提高內(nèi)酯合成酶活性，促進脂質(zhì)合成。果糖有50%-70%在肝臟中代謝，而肝臟主要通過KHK來代謝果糖，肝臟細胞內(nèi)尿酸濃度的上升將導(dǎo)致甘油三酯累積，引起肝臟發(fā)炎甚至肝臟衰竭。KHK抑制劑可以抑制KHK活性，減少1-磷酸果糖和尿酸生成，并減少肝臟中甘油三酯及脂質(zhì)的含量，減少肝細胞中脂肪的儲存量，從而改善肝臟脂肪變性和炎癥等NASH相關(guān)癥狀。目前尚無KHK抑制劑藥物獲批，處于臨床階段的KHK抑制劑僅有輝瑞和禮來的產(chǎn)品，分別在FDA處于臨床II期和I期。增強供應(yīng)保障能力鞏固抗擊新冠肺炎疫情斗爭重大戰(zhàn)略成果，充分總結(jié)應(yīng)急醫(yī)療物資供應(yīng)保障經(jīng)驗，完善供應(yīng)保障體系，將應(yīng)急保障與常態(tài)保障相結(jié)合，強化重點產(chǎn)品保障能力，提高保障質(zhì)量和水平，滿足國家公共衛(wèi)生應(yīng)急和人民群眾健康需求。（一）筑牢應(yīng)急保障基礎(chǔ)加強醫(yī)藥儲備體系建設(shè)。完善國家醫(yī)藥儲備管理制度，健全地方分級負(fù)責(zé)、統(tǒng)一調(diào)配、運轉(zhuǎn)高效的國家醫(yī)藥儲備體系。統(tǒng)籌整合儲備資源，科學(xué)調(diào)整儲備品類、規(guī)模和結(jié)構(gòu)，健全完善國家公共衛(wèi)生專項儲備。結(jié)合各類醫(yī)療物資不同特點，增加產(chǎn)能儲備、技術(shù)儲備等多種儲備形式，加快國家醫(yī)藥儲備信息管理系統(tǒng)建設(shè)，提高醫(yī)藥儲備管理水平和應(yīng)急保障能力。引導(dǎo)重點企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)等保持一定規(guī)模應(yīng)急儲備。強化應(yīng)急產(chǎn)品技術(shù)布局。根據(jù)應(yīng)對新發(fā)、突發(fā)傳染病等重大公共衛(wèi)生事件需要，開展前瞻技術(shù)布局，建設(shè)疫苗、藥品、診斷試劑、防護物資、醫(yī)療器械應(yīng)急研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化技術(shù)平臺，篩選和開發(fā)候選產(chǎn)品，形成良好技術(shù)儲備。完善應(yīng)急審評審批、檢驗檢測、監(jiān)督檢查機制，提升應(yīng)急狀態(tài)下對新型藥品、醫(yī)療器械的快速評價和檢驗技術(shù)能力。提升應(yīng)急生產(chǎn)動員能力。完善應(yīng)急生產(chǎn)動員法規(guī)體系，明確應(yīng)急狀態(tài)下標(biāo)準(zhǔn)銜接、生產(chǎn)組織、供應(yīng)調(diào)度等工作機制。加強重點醫(yī)療物資保障調(diào)度平臺建設(shè)，制定重點監(jiān)測產(chǎn)品清單并實施動態(tài)管理，對產(chǎn)能、庫存和供應(yīng)鏈等情況開展監(jiān)測。優(yōu)化重要應(yīng)急物資產(chǎn)能布局，支持建立必要產(chǎn)能備份，提高應(yīng)急轉(zhuǎn)產(chǎn)能力。（二）提高常態(tài)保障水平增強易短缺藥供應(yīng)保障能力。以基本藥物、兒童藥品、急搶救藥品等為重點，完善易短缺藥采購支付政策，對符合條件的品種及時納入掛網(wǎng)采購，調(diào)動企業(yè)生產(chǎn)積極性。動態(tài)調(diào)整國家短缺藥品清單和臨床必需易短缺藥品重點監(jiān)測清單，加強易短缺藥生產(chǎn)及供應(yīng)鏈監(jiān)測預(yù)警，建立易短缺藥品供需對接平臺。支持發(fā)展藥品供應(yīng)保障聯(lián)合體，擴大小品種藥（短缺藥）集中生產(chǎn)基地品種覆蓋，深化供應(yīng)鏈協(xié)作，推動重點品種原料藥與制劑一體化發(fā)展。加強臨床急需品種開發(fā)引進。以臨床需求為導(dǎo)向，持續(xù)更新《鼓勵仿制藥品目錄》并完善相關(guān)配套政策，促進臨床急需、專利到期藥物的仿制開發(fā)。健全兒童用藥臨床評價體系，發(fā)揮兒童藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化聯(lián)盟作用，加快開發(fā)符合兒童生理特征的新品種、適宜劑型和規(guī)格，支持企業(yè)利用符合GMP要求的生產(chǎn)條件承接兒科院內(nèi)制劑生產(chǎn)。動態(tài)調(diào)整《罕見病目錄》，從審評審批、專利期延長等方面研究制定罕見病藥物開發(fā)激勵政策，落實稅費優(yōu)惠政策，鼓勵企業(yè)加快相關(guān)品種開發(fā)。促進臨床急需的境外上市新藥在國內(nèi)注冊，更好滿足臨床診療需求。（三）完善疫苗供應(yīng)體系提高疫苗應(yīng)急研發(fā)生產(chǎn)能力。針對潛在傳染病風(fēng)險，加快建立核酸疫苗等新型疫苗技術(shù)平臺，滿足應(yīng)急研發(fā)和生產(chǎn)需求。鼓勵企業(yè)和科研院所、疾控機構(gòu)聯(lián)合建設(shè)疫苗應(yīng)急研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化公共服務(wù)平臺，提升安全性評價、臨床研究、中試生產(chǎn)等各環(huán)節(jié)保障能力。鼓勵疫苗生產(chǎn)企業(yè)和關(guān)鍵原輔料、耗材、設(shè)備企業(yè)加強協(xié)作，針對應(yīng)急狀態(tài)下可能出現(xiàn)的峰值需求，提高供應(yīng)鏈應(yīng)急適配能力。（四）加強疫苗供應(yīng)保障完善疫苗生產(chǎn)使用監(jiān)測機制，實現(xiàn)生產(chǎn)供應(yīng)異常情況提前預(yù)警。推動傳統(tǒng)疫苗升級換代，提高疫苗接種的安全性和順應(yīng)性。強化疫苗供需協(xié)調(diào)機制，加強重點疫苗品種供需對接。針對國內(nèi)供應(yīng)不足、群眾需求迫切的新型疫苗，推動企業(yè)加快相關(guān)產(chǎn)品開發(fā)，實現(xiàn)產(chǎn)品盡快上市供應(yīng)。醫(yī)藥工業(yè)邁向新發(fā)展階段經(jīng)過五年發(fā)展，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)更加堅實，發(fā)展動力更加強勁。十四五期間，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展環(huán)境和發(fā)展條件面臨深刻變化，將進入加快創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展、推動產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化、更高水平融入全球產(chǎn)業(yè)體系的高質(zhì)量發(fā)展新階段。提升財政金融支持水平落實研發(fā)費用加計扣除和抗癌藥品、罕見病藥品增值稅簡易征收等扶持政策。引導(dǎo)金融機構(gòu)創(chuàng)新金融產(chǎn)品，優(yōu)化供應(yīng)鏈金融服務(wù)，支持符合條件的企業(yè)發(fā)行公司信用類債券，引導(dǎo)早期投資支持醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新，拓寬醫(yī)藥企業(yè)融資渠道。鼓勵社會資本發(fā)展專業(yè)化的醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)投資基金和股權(quán)投資基金，為企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供融資支持。醫(yī)藥行業(yè)整體發(fā)展情況及未來發(fā)展趨勢醫(yī)藥行業(yè)是指生物藥、化學(xué)藥、中醫(yī)藥等醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游參與者為醫(yī)藥原材料生產(chǎn)商；產(chǎn)業(yè)鏈中游環(huán)節(jié)主體為醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)；產(chǎn)業(yè)鏈下游涉及醫(yī)藥的銷售終端，包括公立醫(yī)療機構(gòu)、健康服務(wù)機構(gòu)及零售藥店等，最后達到終端消費者。醫(yī)藥企業(yè)自產(chǎn)業(yè)鏈上游企業(yè)采購原材料進行生產(chǎn)和研發(fā)；經(jīng)過研發(fā)和生產(chǎn)之后，銷售給產(chǎn)業(yè)鏈下游的醫(yī)藥終端。醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)，創(chuàng)新藥的研發(fā)更是醫(yī)藥行業(yè)高速發(fā)展的驅(qū)動因素。醫(yī)藥行業(yè)關(guān)系到國計民生，一般不具有行業(yè)周期性。我國醫(yī)藥行業(yè)處于行業(yè)發(fā)展的成熟期。醫(yī)藥行業(yè)具有較高的準(zhǔn)入壁壘、技術(shù)壁壘、資金壁壘以及人才壁壘。準(zhǔn)入壁壘：藥品安全事關(guān)國計民生，國家在醫(yī)藥行業(yè)的準(zhǔn)入、生產(chǎn)、經(jīng)營、銷售等方面制定了一系列的法律、法規(guī)，以加強對醫(yī)藥行業(yè)的規(guī)范和監(jiān)管。技術(shù)壁壘：研發(fā)能力是醫(yī)藥制造企業(yè)的核心競爭能力，對企業(yè)的發(fā)展起著決定性的作用。醫(yī)藥制造行業(yè)具有跨專業(yè)應(yīng)用、多技術(shù)融合、技術(shù)更新快等特點，是醫(yī)藥制造企業(yè)生存發(fā)展的關(guān)鍵。醫(yī)藥企業(yè)若想在市場競爭中保持優(yōu)勢并實現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展，必須具備雄厚的技術(shù)實力和豐富的經(jīng)驗儲備。對于新進入企業(yè)而言，一般難以在短期內(nèi)掌握相關(guān)的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝。行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘。資金壁壘：醫(yī)藥產(chǎn)品具有產(chǎn)品研發(fā)周期長、資金投入高、失敗風(fēng)險大等特點，同時藥品研發(fā)及生產(chǎn)專用設(shè)施復(fù)雜、價值昂貴。另外，為滿足各國監(jiān)管部門和客戶的要求，企業(yè)還需要在安全、環(huán)保、廠房建設(shè)等方面持續(xù)、大量的投入資金。因此，對于新進入企業(yè)而言，面臨較高的資金壁壘。人才壁壘：醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)需要較高的技術(shù)水平，且醫(yī)藥行業(yè)人才需具備例如醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、化學(xué)、藥學(xué)等多學(xué)科交叉融合背景，因此對于相關(guān)的人才要求較高。（一）醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模及成長性近年來，隨著人口老齡化以及全球各國對于醫(yī)療的重視，全球醫(yī)藥市場穩(wěn)步增長。2021年化學(xué)藥和生物藥的市場規(guī)模分別為10，670億美元和3，260億美元，從收入構(gòu)成來看，化學(xué)藥仍是全球醫(yī)藥市場最主要的組成部分，約占76．6%；生物藥增長迅速，2021年到2030年，生物藥年均復(fù)合增長率達7．9%。人口老齡化和醫(yī)療衛(wèi)生支出總額的上升是驅(qū)動中國醫(yī)藥市場發(fā)展的關(guān)鍵，2021年中國醫(yī)藥市場規(guī)模為1．7萬億元，未來將以5．8%的年復(fù)合增長率于2030年達到2．9萬億元。在我國，化學(xué)藥占我國2021年藥品市場的54．5%；生物藥起步較晚，但由于其更好的安全性、有效性和依從性滿足了化學(xué)藥和中藥未能滿足的臨床需求，生物藥市場規(guī)模的增速遠快于中國整體醫(yī)藥市場與其他細分市場，預(yù)計2021年-2030年年復(fù)合增長率達14．4%。從藥品治療領(lǐng)域來看，2021年全球總體藥物市場以抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑為主，2021年抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑市場規(guī)模為2，950億美元，約占整體藥品市場的21．2%。消化道和代謝、全身抗感染、疼痛神經(jīng)病學(xué)藥物的市場規(guī)模也相對較大，2021年的市場份額分別為14．9%、12．2%和9．3%。（二）化學(xué)藥物概況及發(fā)展趨勢作為傳統(tǒng)的藥物形式，化學(xué)藥物一直是藥物研究的重要組成部分，有著不可替代的地位。近四年來，NMPA批準(zhǔn)的1類創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量呈現(xiàn)波動上升趨勢，于2018-2021年分別批準(zhǔn)的1類化學(xué)創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量為6個、8個、14個、24個，同期FDA批準(zhǔn)的化藥新分子實體數(shù)量分別為42個、38個、40個、36個。相對大分子抗體藥物等生物藥，小分子化學(xué)藥物具有以下優(yōu)勢：①大部分小分子藥物可以口服，給藥方便，因此患者依從性好；②小分子藥物能更好地作用于細胞內(nèi)甚至細胞核內(nèi)靶點；③部分小分子藥物能通過血腦屏障，可用于腦部疾病治療；④小分子藥物對儲存環(huán)境的敏感性相對較低，儲存運輸方便；⑤制備工藝相對于抗體藥物較為簡單，生產(chǎn)成本較低。小分子藥物根據(jù)靶點種類不同，可分為酶的抑制劑，受體的激動劑、拮抗劑和離子通道阻滯劑等。目前小分子藥物發(fā)現(xiàn)已進入基于靶點的藥物設(shè)計的時代，隨著對細胞及靶點研究的逐漸深入，新型靶點以及作用機制的發(fā)現(xiàn)會激發(fā)更多小分子藥物的產(chǎn)生，如小分子誘導(dǎo)的蛋白降解技術(shù)，可利用細胞自身的蛋白質(zhì)降解機制來降解那些不具成藥的靶點，有望解決成藥性難題；小分子藥物與新型療法的結(jié)合，如與免疫療法結(jié)合等，也將使小分子藥物煥發(fā)新的活力。小分子藥物擁有諸多優(yōu)點，且存在巨大的創(chuàng)新研發(fā)空間，具有廣闊的市場前景。根據(jù)數(shù)據(jù)，2021年中國小分子藥物的市場規(guī)模約9，