中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望-德勤上?？茖W(xué)技術(shù)協(xié)會-2021正式版

中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望2021年5月中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|目錄目錄前言1一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時4（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速7（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破9（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點和新一代療法的開發(fā)轉(zhuǎn)移12二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢17（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機構(gòu)的重視，研發(fā)上市獲得加速17（二）中國成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地19（三）人工智能賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)新突破21（四）新一代療法：中國是細(xì)胞與基因治療（CGT）快速發(fā)展的沃土之一24（五）創(chuàng)新和落地能力從跨國企業(yè)到本土企業(yè)28三、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀34（一）政府機關(guān)的監(jiān)管政策改革：生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的改革主要領(lǐng)域及核心政策35（二）企業(yè)研發(fā)模式的創(chuàng)新轉(zhuǎn)型：中國生物醫(yī)藥企業(yè)的國際合作39（三）上市產(chǎn)品類型的突破轉(zhuǎn)變：普遍創(chuàng)新到領(lǐng)先創(chuàng)新42（四）投資并購趨勢之下的創(chuàng)新組合45（五）從“輸入中國”轉(zhuǎn)變?yōu)椤爸袊敵觥?7四、長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展50（一）政策傾斜：國家級政策為主導(dǎo)，省級政策為助力，推動長三角一體化發(fā)展50（二）人才聚集：引進高端產(chǎn)業(yè)人才，加速長三角生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技創(chuàng)新改革53（三）資金優(yōu)勢：提供實質(zhì)資金的支持，創(chuàng)造利好企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的長三角環(huán)境53五、中國生物醫(yī)藥市場創(chuàng)新的挑戰(zhàn)和建議59尾注61中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|前言前言“創(chuàng)新”，在全球范圍內(nèi)，都是最主要的行業(yè)推動力，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級更離不開創(chuàng)新。近幾年，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積極尋求技術(shù)創(chuàng)新、商業(yè)模式創(chuàng)新，乃至企業(yè)的管理創(chuàng)新。從運用科技賦能創(chuàng)新到新治療靶點和新治療選擇的開發(fā)，甚至到生物醫(yī)藥的配送和信息交互都在不斷地發(fā)生創(chuàng)新。隨著中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展，中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的技術(shù)創(chuàng)新逐漸與世界接軌。政府出臺多項改革政策全方位支持創(chuàng)新，加上數(shù)字化技術(shù)在中國的快速發(fā)展，令世界各國對中國的生物醫(yī)藥市場前景看好，許多跨國醫(yī)藥企業(yè)也在持續(xù)開展和擴大在中國生物醫(yī)藥市場的部署與投資。預(yù)計將來會有更多的“符合中國特色”的商業(yè)戰(zhàn)略和策略出現(xiàn)，有利于進一步推動中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新與轉(zhuǎn)型。全球的生物醫(yī)藥市場正面臨轉(zhuǎn)型，尤其在新冠疫情的爆發(fā)后轉(zhuǎn)型更為迫切，推動力來自兩個層面：創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能，以及創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破。尤其數(shù)字科技在新冠疫情之后對生物醫(yī)藥公司的整體創(chuàng)新發(fā)展有了極大的加速支持1，以滿足疫情后帶來的民眾對于更加精準(zhǔn)化和個性化的醫(yī)療服務(wù)的需求。創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能：在新冠疫情爆發(fā)之前，生物醫(yī)藥公司就已經(jīng)在積極尋求創(chuàng)新科技，以賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈。應(yīng)用場景包含研究開發(fā)的助力、臨床試驗的便捷化、臨床數(shù)據(jù)的實時監(jiān)測和精準(zhǔn)采集、大數(shù)據(jù)支持和智能工作流程等長期的數(shù)字化轉(zhuǎn)型推進。疫情爆發(fā)后，數(shù)字化轉(zhuǎn)型的進程被迫大幅加速，從長期轉(zhuǎn)型變成了短期必需2。

創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破：德勤在2020年底對2025年的生物醫(yī)藥市場進行了預(yù)測分析：預(yù)計到2025年，用藥診療模式將出現(xiàn)很大的轉(zhuǎn)變，臨床醫(yī)生們將以具備4P要素——預(yù)測性(predictive)、預(yù)防性(preventative)、個性化(personalized)和參與性(participatory)的治療方法為基礎(chǔ)來進行診斷和診療的相關(guān)決策。具備4P要素的產(chǎn)品有兩種，分別為數(shù)字診療（人工智能、納米科技等）與細(xì)胞和基因治療（表觀遺傳學(xué)、細(xì)胞治療、基因編輯等），同時兩者也正作為新一代治療手段而備受關(guān)注，許多研究也在進行中3。本報告由德勤和上海市科學(xué)技術(shù)協(xié)會聯(lián)合撰寫，基于雙方對于生物醫(yī)藥行業(yè)的長期觀察，從上述兩個層面分別對全球和中國的生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展所面臨的機遇和挑戰(zhàn)進行了深度研究，同時與多位中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專家進行深訪，對中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢進行分析和展望。全球的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展聚集在歐美等制藥強國。從1980年第一代生物創(chuàng)新藥到2021年最新的細(xì)胞與基因治療等的創(chuàng)新突破，以人工智能為代表的數(shù)智化技術(shù)在其中起到了重要的推動作用。尤其疫情后行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型加速，人工智能在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用更為廣泛，特別是在新藥開發(fā)方面，創(chuàng)新靶點的發(fā)現(xiàn)數(shù)量在2020年出現(xiàn)新高峰，達到139個。此外，對于新一代療法如細(xì)胞與基因治療的開發(fā)投入在各國也越來越多。

中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新也在蓬勃發(fā)展中，市場規(guī)模有望從2018年的3萬億元到2022年突破4萬億元。在全球趨勢的影響下和國內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動下，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新逐漸發(fā)展出自己的特色，主要體現(xiàn)在政府機構(gòu)對于生物創(chuàng)新藥的重視、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型的領(lǐng)先、人工智能對生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的賦能持續(xù)加大等方面。中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展逐漸跟上世界腳步，從以往的快速跟進到現(xiàn)在的普遍創(chuàng)新，并向著領(lǐng)先創(chuàng)新的發(fā)展之路持續(xù)邁進。為了抓住這個勢頭，中國生物醫(yī)藥企業(yè)從政府機構(gòu)、投資機構(gòu)和科技公司不斷獲得利好因素，如政策和制度的改革、投資資金的持續(xù)注入、數(shù)字科技的運用等。但也面臨著諸多挑戰(zhàn)，如基礎(chǔ)研究薄弱和創(chuàng)新人才缺乏等。德勤針對這些挑戰(zhàn)提出了對未來創(chuàng)新發(fā)展的建議：增強基礎(chǔ)研究、加強商業(yè)轉(zhuǎn)化、政企合作進行高效資金導(dǎo)入和全方位人才發(fā)展。同時，德勤也針對長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀和趨勢進行了研究，長三角區(qū)域作為中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)先區(qū)域，在專科院校的數(shù)量、人才聚集程度、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈完備等方面皆有明顯優(yōu)勢，卻也面臨著與全國相似的挑戰(zhàn)——基礎(chǔ)研究和人才的不足。因此德勤對于長三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提出對于基礎(chǔ)研究的重視需要再加強，同時利用多方資源推動人才培育和吸引的發(fā)展建議。1中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|前言圖1：中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專家引言“數(shù)字醫(yī)學(xué)提供了很好的機遇，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)把握好就能走到世界前沿?！薄獥顒倮袊こ淘涸菏?，中國科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院研究員“生物醫(yī)藥因為技術(shù)壁壘高，推動創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵是人才，這也是長三角最主要的優(yōu)勢之一。”——張穎，諾華制藥（中國）總裁“生物醫(yī)藥創(chuàng)新是不分國界的，但我們要做的是找到適合中國國情的創(chuàng)新化。”——衛(wèi)穎飛，健新原力首席科學(xué)官，生物化學(xué)博士

“政府要有的放矢地讓更多小企業(yè)有更多的勇氣去做創(chuàng)新，讓萬馬奔騰起來?！薄畋?，上海交通大學(xué)特聘教授、博士生導(dǎo)師，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院上海市免疫學(xué)研究所副所長“合理利用大數(shù)據(jù)在新藥開發(fā)、靶點發(fā)現(xiàn)、臨床試驗、藥物經(jīng)濟學(xué)等是未來發(fā)展重點。”——楊建新，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官，醫(yī)學(xué)博士“中國目前真正一流的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新項目仍少，問題在于投資機構(gòu)對原創(chuàng)性研發(fā)的風(fēng)險收益顧慮?！薄獙O鍶銘，摩根士丹利亞太區(qū)投資銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理

“政府能夠引導(dǎo)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)研究，但是商業(yè)化依舊需要靠市場機制來完成?！薄稳鹆兀袊t(yī)藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長，博士“科學(xué)創(chuàng)新就是發(fā)現(xiàn)以前不知道的事情，我們要想政府所想，做市場所需?！薄鄧?，健新原力創(chuàng)始人，分子生物學(xué)博士“創(chuàng)新是建立在失敗的基礎(chǔ)上，政府應(yīng)該要更加愿意去承擔(dān)創(chuàng)新帶來的風(fēng)險。”——毛晨，蘭馨亞洲的醫(yī)藥投資董事總經(jīng)理2中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時3中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時生物醫(yī)藥主要的產(chǎn)品為生物藥，生物藥可再細(xì)分為生物創(chuàng)新藥和生物類似藥，兩者的開發(fā)比較如下4（圖1.1，表1.1）生物創(chuàng)新藥：目的在于證明產(chǎn)品療效以及安全性。生物類似藥：目的在于證明產(chǎn)品與對照物在藥代動力學(xué)、藥代效力學(xué)、安全性和免疫原性是否有可比性。圖1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類似藥上市前開發(fā)難度比較臨床試驗藥代動力/效力學(xué)臨床前研究分子合成篩選生物類似藥生物創(chuàng)新藥上市前開發(fā)難度大小較難較易來源：mAbxience,"GENERICS,BIOLOGICS,BIOSIMILARS:WHO'SWHO?",德勤研究整理表1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類似藥的橫向?qū)Ρ壬飫?chuàng)新藥生物類似藥研發(fā)成本（美金）8億1-3億研發(fā)到上市的時長（年）至少8-10年至少7-8年臨床試驗研究重點臨床I期-III期的療效和安全性臨床III期的藥代動力學(xué)對照試驗試驗患者群體規(guī)模800-1000人100-500人上市后研究項目臨床IV期，藥物風(fēng)險管理如藥物警戒臨床IV期，藥物風(fēng)險管理如藥物警戒來源：mAbxience,"GENERICS,BIOLOGICS,BIOSIMILARS:WHO'SWHO?",德勤研究整理4The中國生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進行時"Big4"生物創(chuàng)新藥的產(chǎn)品不斷迭代、發(fā)展、突品如細(xì)胞與基因治療等。研發(fā)生物創(chuàng)新藥發(fā)一個創(chuàng)新藥的完整周期平均需要至少破，從最早的1980年代的人胰島素、干擾是一項龐大的工程，一般可以分為五個步10年，而臨床試驗階段平均需要6至7年素和疫苗等第一代產(chǎn)品，一直到2015年驟（圖1.3）：新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)階段；臨床的時間7。因此，有效地加速開發(fā)過程對于之后的雙特異性抗體、重組多克隆抗體、前研究階段；臨床試驗階段；上市申請階推動全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新極為關(guān)鍵。免疫療法等第四代產(chǎn)品5（圖1.2），目前段；上市后研究階段6。據(jù)PhRMA統(tǒng)計，在仍在持續(xù)創(chuàng)新開展新一代生物創(chuàng)新藥產(chǎn)2015年，對一般的生物醫(yī)藥企業(yè)來說，開圖1.2：中美生物創(chuàng)新藥發(fā)展演變比較中國1990-2000第一代生物創(chuàng)新藥–人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等?第二代生物創(chuàng)新藥–TNF-α-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類似物、生長因子等2015-至今第三代&第四代生物創(chuàng)新藥–抗體藥物、免疫療法

美國1980-1990第一代生物創(chuàng)新藥–人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等?第二代生物創(chuàng)新藥–TNF-α-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類似物、生長因子等2000-2015第三代生物創(chuàng)新藥–人源化/全人源單抗、抗體偶聯(lián)藥物、抗體片段?第四代生物創(chuàng)新藥–雙特異性抗體、重組多克隆抗體、免疫療法來源：西南證券《生物藥：全球巨頭深度布局、國內(nèi)投資迎時代機遇》，德勤研究整理圖1.3：創(chuàng)新生物藥開發(fā)各環(huán)節(jié)中的可加速環(huán)節(jié)新藥發(fā)現(xiàn)和開發(fā)階段臨床前研究階段臨床研究階段?發(fā)現(xiàn)所有潛在靶點?吸收代謝信息?臨床I期：安全性和?篩出無效靶點?潛在好處和作用機制藥代動力學(xué)?生成分子式?最佳劑量和服用方式?臨床II期：對患者的?篩出無效分子式?副作用/不良事件有效性和安全性檢測?進一步調(diào)整分子式?對不同群體的影響?臨床III期：長效安全?與其他治療的互動性和療效測試?與類似藥物相比的有效性

上市申請階段向當(dāng)?shù)厮幬锉O(jiān)管政府機構(gòu)提交上市申請（FDA,EMA,NMPA等）對于有突破性療效或是孤兒藥的產(chǎn)品可能被授予優(yōu)先審評資格

上市后研究階段真實世界數(shù)據(jù)搜集上市后產(chǎn)品療效監(jiān)測不良事件監(jiān)測藥品改良研究組合療法開發(fā)來源：德勤研究分析5中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時隨著科技的發(fā)展和突破，全球每年獲批物創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)上市數(shù)量12（圖1.5），發(fā)藥企業(yè)的創(chuàng)新藥產(chǎn)品逐漸成功商業(yè)上市。的創(chuàng)新藥逐年增加891011（圖1.4），除了現(xiàn)不管是美國或是中國的生物創(chuàng)新藥皆隨著數(shù)字技術(shù)在生物藥創(chuàng)新領(lǐng)域的應(yīng)用，2020年由于新冠疫情的影響導(dǎo)致全球新是增長狀態(tài)，而中國的生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)以及醫(yī)療外包服務(wù)企業(yè)，如CRO（醫(yī)藥合藥上市的審批周期被拉長。自2016年起，量在2019年超越美國，2020年保持同樣同研究組織）與CDMO（醫(yī)藥合同研發(fā)生從臨床晚期（臨床III期和注冊前）、獲批狀態(tài)，且2021年有望繼續(xù)維持勢頭。這主產(chǎn)組織）的快速崛起，未來全球的生物創(chuàng)注冊到成功上市的新藥數(shù)量呈現(xiàn)穩(wěn)定增要歸功于近幾年中國一系列創(chuàng)新藥上市新藥的數(shù)量有望以更快的速度增加。長。我們進一步比較了美國和中國歷年生政策與監(jiān)管制度的改革，以及中國生物醫(yī)圖1.4：全球各開發(fā)階段的臨床晚期產(chǎn)品管線數(shù)量比較（2016-2021）9541,0251,006臨床III期1,0091,0201,029197220214注冊前199246267102116150已注冊1521301501,2731,3951,199已上市1,2731,3241,3372016 20172018201920202021來源：PharmaProjects,德勤研究整理6The中國生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進行時"Big4"圖1.5：中美生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)量比較（2016年-2021年3月）1716151414121172332201620172018201920202021年3月美國生物創(chuàng)新藥數(shù)量中國生物創(chuàng)新藥數(shù)量來源：醫(yī)藥魔方，德勤研究整理（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速在2020年，數(shù)字技術(shù)在多方面賦能醫(yī)療加速，科技應(yīng)用的比例大幅增加，尤其在數(shù)字化轉(zhuǎn)型可謂是近幾年所有行業(yè)中最護理服務(wù)，如提供更好的服務(wù)整合、協(xié)助改變醫(yī)患交互模式和醫(yī)藥品配送渠道方炙手可熱的話題之一，醫(yī)療板塊亦是。早期發(fā)現(xiàn)并降低治療風(fēng)險、預(yù)測并協(xié)助管面。德勤全球?qū)W洲的1800名醫(yī)生和護“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的概念在許多國家正逐理健康需求、優(yōu)化臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量以提供士進行了問卷調(diào)研，以及對超過40位來漸成為主流趨勢，覆蓋線上咨詢、遠程醫(yī)更及時、高效且安全的醫(yī)療服務(wù)。然而，自歐洲七個國家的醫(yī)療健康的利益相關(guān)者療、線上藥房、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、臨床信息采數(shù)字化轉(zhuǎn)型能做的不僅僅是在技術(shù)上的（丹麥、德國、意大利、荷蘭、挪威、葡萄集數(shù)字化的應(yīng)用影響廣大。在新冠疫情爆支持，還有技術(shù)革新聯(lián)動的管理變革，從牙和英國）進行訪談，了解他們對數(shù)字科發(fā)后，全球數(shù)字科技的應(yīng)用被大幅加速，而帶動服務(wù)交付的效率和有效性，對患者技在生物醫(yī)藥的診療應(yīng)用的看法和觀點許多跨國藥企和醫(yī)療機構(gòu)都加大數(shù)字科和臨床醫(yī)生皆帶來好處13。但由于醫(yī)藥行13（圖1.6），以及數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面技的投資，以求能夠迅速投入實際使用。業(yè)對于醫(yī)療和臨床信息合規(guī)有極高的要臨的主要挑戰(zhàn)（圖1.7），發(fā)現(xiàn)醫(yī)生對于數(shù)在德勤與楊勝利院士的訪談中，楊勝利院求，以及業(yè)務(wù)流程具備一定的復(fù)雜性，先字科技賦能的關(guān)注點主要在速度和便利士特別強調(diào)了數(shù)字科技在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用前的數(shù)字化轉(zhuǎn)型仍處于轉(zhuǎn)型初期。新冠性的提升方面。帶動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。疫情爆發(fā)后，數(shù)字化進程有了突飛猛進的圖1.6：歐洲醫(yī)生對于自己國家的數(shù)字化科技賦能的形容問及目前該國的醫(yī)療數(shù)字化進展時，問及目前該國的醫(yī)療數(shù)字化進展時，最常被提及的三個正面形容詞最常被提及的三個負(fù)面形容詞快速緩慢創(chuàng)新復(fù)雜有效率的官僚主義來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"7中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時圖1.7：歐洲醫(yī)生在數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面臨的三大挑戰(zhàn)57.4% 50.3% 49.0%官僚主義 技術(shù)成本 找到能確實滿足需求的合適技術(shù)來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"此外，德勤對數(shù)字化醫(yī)療在歐洲各國的應(yīng)用領(lǐng)域做出了統(tǒng)計（表1.2），受訪者們認(rèn)為數(shù)字化轉(zhuǎn)型最普遍的應(yīng)用是電子病歷（81%），其次是電子處方（62%）；反觀如機器人、基因組學(xué)技術(shù)和虛擬現(xiàn)實等新一代技術(shù)的應(yīng)用則相比之下只占了小份額。表1.2：臨床醫(yī)生使用的各數(shù)字化技術(shù)類型百分比變化歐洲丹麥德國意大利荷蘭挪威葡萄牙英國電子病歷81%95%77%69%97%89%74%87%電子處方62%73%13%67%97%86%96%69%在線預(yù)約掛號54%61%38%53%67%41%66%62%臨床醫(yī)生用的軟件51%54%44%53%70%40%55%52%在線訪問平臺/工具（基層醫(yī)療或醫(yī)院診療用）46%50%23%47%49%51%68%57%遠程醫(yī)療43%61%30%38%59%40%45%47%名冊制作37%29%52%14%46%39%23%49%藥局和藥品配送的自動化30%38%23%25%62%34%13%35%護理診斷點26%24%31%10%43%35%9%37%患者用的軟件或可戴式設(shè)備22%26%21%18%35%15%17%26%遠程重要指標(biāo)監(jiān)測22%24%22%21%24%20%13%25%其他臨床任務(wù)的自動化19%26%25%9%28%15%12%22%語音識別工具16%16%26%8%10%26%1%20%機器人應(yīng)用8%8%13%8%5%6%3%8%基因組學(xué)數(shù)據(jù)（存儲或使用）8%14%11%6%1%5%3%10%射頻識別技術(shù)電子標(biāo)簽（RFID）6%3%8%3%3%2%5%9%人工智能技術(shù)5%7%7%5%5%6%2%5%虛擬現(xiàn)實5%4%4%5%5%5%0%7%來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"8隨著數(shù)字化醫(yī)療和“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的推動和發(fā)展，生物藥的開發(fā)、處方開立和配送渠道都有了極大的變化。隨著技術(shù)的不斷成熟，數(shù)字醫(yī)療將在深入生物藥“自上而下”的產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)中扮演越來越重要的角色，不僅僅帶動企業(yè)端的應(yīng)用轉(zhuǎn)

型，還能促進整個生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的全面 企業(yè)的商業(yè)模式將從以往傳統(tǒng)線下為主，加速。在疫情尚未有效控制的情況下，全 轉(zhuǎn)為線上線下融合的雙線發(fā)展模式。球生物醫(yī)藥公司進行數(shù)字化轉(zhuǎn)型的必要 德勤整理了以下幾個跨國生物醫(yī)藥企業(yè)在性也變得更加迫切，從生物藥的研發(fā)、制 數(shù)字科技賦能生物醫(yī)藥創(chuàng)新開發(fā)的造到銷售的全方位變革，與科技公司的商 案例。業(yè)合作也會越來越多。預(yù)計未來生物醫(yī)藥武田制藥和醫(yī)療技術(shù)公司Seqster達成合作，共同開發(fā)能幫助患者實現(xiàn)數(shù)字化體驗的解決方案2020年10月29日，武田制藥和Seqster宣布達成一項擴展協(xié)議，通過更佳的訪問和理解患者數(shù)據(jù)來改善治療效果。Seqster向武田提供其安全平臺的即時訪問權(quán)利，將個體病患的縱向電子病歷、基因組圖譜和可穿戴設(shè)備的健康數(shù)據(jù)進行可視化。通過此合作，武田制藥將能更好地搜集真實世界數(shù)據(jù)，能夠更加即時地將真實世界數(shù)據(jù)運用到新藥開發(fā)和患者服務(wù)的規(guī)劃中14。勃林格殷格翰與Science37達成合作，利用數(shù)字科技加速新藥開發(fā)Science37利用數(shù)字科技構(gòu)建數(shù)字化運營模型Metasite，模型的核心為云服務(wù)移動平臺NetworkOrientedResearchAssistant（NORA），此平臺能夠移除地域限制，提供以患者為中心的臨床試驗全面支持，從患者招募到完成遠程試驗全覆蓋，招募多樣化參與者的同時，有效提高臨床試驗的有效性和進行速度。2019年1月8日，勃林格殷格翰與Science37達成合作協(xié)議，Science37的NORA系統(tǒng)將助力勃林格殷格翰的臨床試驗加速，達到加速新藥開發(fā)的目的15。（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破德勤全球曾對人工智能賦能新藥發(fā)現(xiàn)進行了深入的研究，歸納出生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素16（圖1.8）：圖1.8：生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素強有力的合作關(guān)系將改善對強大可靠 認(rèn)識到科技巨頭的數(shù)據(jù)的訪問 顛覆性潛力

創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)的渠道日益多樣化

獲得新的人工智能 建立新的關(guān)鍵業(yè)績技能和人才 指標(biāo)和設(shè)計思路生物醫(yī)藥公司通過跨行業(yè)的合作以有效利用大數(shù)據(jù)，實現(xiàn)更優(yōu)質(zhì)的新藥開發(fā)流程，帶來更好的產(chǎn)品管線組合和促進新藥的開發(fā)效率。

科技公司能夠訪問大數(shù)據(jù)，且多數(shù)已經(jīng)投資了人工智能在醫(yī)療健康行業(yè)的應(yīng)用。

人工智能可以提供更好的預(yù)測模型和更靈活的研究，提高了創(chuàng)新藥的開發(fā)多元性。

需要人工智能專家來需要新的標(biāo)準(zhǔn)來評估實施解決方案并評估發(fā)現(xiàn)里程碑。與第三方的合作。來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"9中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時另外，德勤全球在2020年也進行了關(guān)于生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費的問卷調(diào)研17，統(tǒng)計出了以下三個發(fā)展趨勢（圖1.9）。圖1.9：全球生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費調(diào)研結(jié)果123

2019年，超過60%的生命科學(xué)企業(yè)投入超過2000萬美元在人工智能計劃上，且超過半數(shù)的企業(yè)預(yù)計2020年對人工智能的投資將增加。生命科學(xué)企業(yè)試圖通過人工智能實現(xiàn)的重點成果包括：增強現(xiàn)有產(chǎn)品（28%）、創(chuàng)建新產(chǎn)品和服務(wù)（27%）以及提高流程效率（22%）。約43%的企業(yè)表示已成功運用人工智能使自身的工作流程更加高效。影響人工智能實施計劃的主要挑戰(zhàn)包括：難以辨別價值最高的人工智能應(yīng)用場景項目（30%）、數(shù)據(jù)方面的挑戰(zhàn)（28%）以及將人工智能整合到組織中（28%）。來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"科技發(fā)展不斷突破和快速迭代的今天，通過與現(xiàn)代科技聯(lián)動，新藥研發(fā)的困境也計，人工智能的運用可有效節(jié)約全球每年各行各業(yè)都在與科技發(fā)展進行結(jié)合以達逐漸被打破，越來越多的醫(yī)藥企業(yè)和科約280億美元的新藥研發(fā)成本，并顯著提到創(chuàng)新發(fā)展，其中也包含醫(yī)療行業(yè)。人工技企業(yè)紛紛建立合作關(guān)系，運用人工智高醫(yī)療信息的傳遞效率20。智能作為全球重點發(fā)展的科技之一，能夠能來研發(fā)出新藥。一個生物新藥從發(fā)現(xiàn)、實現(xiàn)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)自上游到下游的投研發(fā)、臨床試驗、到獲批上市需要12年的在2020年，人工智能的運用早已投入到入使用，并且部分應(yīng)用場景已經(jīng)能夠為企時間，且成本大約在11.5億歐元。高昂的生命科學(xué)行業(yè)中，且利用率仍保持持續(xù)業(yè)帶來實際收益。新冠疫情爆發(fā)后，越來成本和漫長的開發(fā)過程令許多醫(yī)藥企業(yè)增長的趨勢。在接下來的三到五年間，我越多的生物醫(yī)藥企業(yè)和研究機構(gòu)通過與在開發(fā)新藥上困難重重，再加上即便有們將有機會看到更多人工智能的運用投人工智能的結(jié)合來完成創(chuàng)新突破，在新藥10,000個分子式通過了初期篩選，最后入生物醫(yī)藥的新藥研發(fā)和發(fā)展，通過人開發(fā)、生產(chǎn)運營，甚至商業(yè)戰(zhàn)略上都有所仍只有不到1%的分子式能夠進入到臨床工智能的應(yīng)用來進一步擴張生物醫(yī)藥公應(yīng)用。人工智能技術(shù)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)上的試驗階段，突顯了新藥開發(fā)耗時、耗力又司從分子開發(fā)到市場投入的產(chǎn)業(yè)鏈（圖運用已經(jīng)滲透到許多方面，包括加速藥物耗錢的困境19。此困境將隨著人工智能在1.10）。研發(fā)、輔助治療開發(fā)、基因治療分析等，新藥開發(fā)方面的應(yīng)用而轉(zhuǎn)變。人工智能能其中的重點應(yīng)用領(lǐng)域是在藥物研發(fā)方面。夠通過對文獻或信息的數(shù)據(jù)分析和新治目前藥物研發(fā)占人工智能醫(yī)療市場至少療靶點的發(fā)掘來縮短一般生物新藥的研35%的份額18。發(fā)周期，并同時降低藥物研發(fā)成本。據(jù)統(tǒng)10The中國生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進行時"Big4"圖1.10：人工智能在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的應(yīng)用場景研發(fā) 生產(chǎn) 供應(yīng)鏈 商務(wù)靶點的發(fā)現(xiàn)和驗證質(zhì)量控制更積極供應(yīng)鏈自我修復(fù)AI的全渠道利用數(shù)字?jǐn)?shù)據(jù)串聯(lián)批次自動放出供需規(guī)劃將患者建議納入產(chǎn)品更新分子設(shè)計優(yōu)化產(chǎn)量和產(chǎn)出優(yōu)化與醫(yī)療從業(yè)者的交流患者分層提高患者素養(yǎng)功能啟用和風(fēng)險管理（網(wǎng)絡(luò)，合規(guī)和法規(guī)）來源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"以下為人工智能助力全球創(chuàng)新藥開發(fā)的實際案例——案例一：AlphaFold2根據(jù)氨基酸預(yù)測出蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)Google的Deepmind團隊開發(fā)出的人工智能產(chǎn)品AlphaFold2，在2020年蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測關(guān)鍵評估（CriticalAssessmentofproteinStructurePrediction，CASP）雙年賽中擊敗其他上百個選手，在滿分100分中得到了接近90分的成績21，預(yù)測結(jié)果已經(jīng)接近實驗數(shù)據(jù)的水平，成功根據(jù)氨基酸序列準(zhǔn)確預(yù)測蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)，且預(yù)測的準(zhǔn)確度可與冷凍電子顯微鏡（cryo-EM）、核磁共振或X射線晶體學(xué)等實驗技術(shù)媲美。美國密歇根大學(xué)張陽教授評論AlphaFold2完成了大突破，通過直接訓(xùn)練結(jié)構(gòu)中的原子坐標(biāo)來訓(xùn)練AlphaFold2，并在此次CASP賽上證明了蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測問題能夠被解決。中國人民大學(xué)數(shù)學(xué)科學(xué)研究院龔新奇教授認(rèn)為AlphaFold2向世界證明了三項成功：1）與實驗晶體結(jié)構(gòu)相當(dāng)?shù)念A(yù)測準(zhǔn)確度將替代晶體結(jié)構(gòu)；2）部分含有多個結(jié)構(gòu)域的復(fù)雜超長的單鏈結(jié)構(gòu)達到了可以跟實驗結(jié)構(gòu)相比較的程度；3）協(xié)助解析了在競賽中有所涉及但在實驗多年仍未能獲取的X射線晶體和cryo-EM冷凍電鏡結(jié)構(gòu)，像是T1058的膜蛋白，在用了Alphafold2的預(yù)測模型之后，才成功與原有晶體學(xué)數(shù)據(jù)綜合解析出結(jié)構(gòu)22。案例二：MELLODDY（MachineLearningLedgerOrchestrationforDrugDiscovery）項目MELLODDY項目是通過機器學(xué)習(xí)賬本編制來執(zhí)行新藥發(fā)現(xiàn)的項目，由17家合作伙伴（10家頂尖生物醫(yī)藥企業(yè)：安進、安斯泰來、阿斯利康、拜耳、勃林格殷格翰、葛蘭素史克、楊森制藥、默克、諾華和施維雅；2所歐洲大學(xué)：比利時魯汶大學(xué)、匈牙利布達佩斯技術(shù)與經(jīng)濟大學(xué)；4家初創(chuàng)企業(yè)：Owkin、Iktos、Kubermatic、SubstrateFoundation；1家人工智能公司：英偉達）組成，旨在有效地共享10家生物醫(yī)藥企業(yè)的數(shù)據(jù)集，特別是人工智能在新藥發(fā)現(xiàn)應(yīng)用上。此種合作模式的基礎(chǔ)在于使用區(qū)塊鏈技術(shù)，提高預(yù)測準(zhǔn)確性，幫助篩選出更好的候選產(chǎn)品。項目開始于2019年，為期三年，預(yù)計花費1.84億歐元，并另外獲得了合作伙伴IMI（InnovativeMedicinesInitiative創(chuàng)新藥物倡議）的資金贊助23。11中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點和新一代療法的開發(fā)轉(zhuǎn)移創(chuàng)新生物藥靶點的新發(fā)現(xiàn)持續(xù)進行中新靶點的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)一直都是生物創(chuàng)新藥開發(fā)的核心，一旦能夠開發(fā)出新的有效靶點并成功上市，便能給藥企帶來龐大的利潤和發(fā)展前景。據(jù)PharmaProjects統(tǒng)

計，2020年全球一共新增了139個新靶點（圖1.11），是近10年來僅次于2011年的新增數(shù)量（2011年的新增數(shù)量暴增主要是因為自2011年起計入了細(xì)菌靶點的數(shù)量），從行業(yè)的角度來說是個非常好的結(jié)果。同時，創(chuàng)新靶點數(shù)量的持續(xù)增長也將帶來更豐富的創(chuàng)新生物藥產(chǎn)品管線8。圖1.11：新靶點開發(fā)數(shù)量統(tǒng)計（2005年-2020年）2001801791601391401131161201071029797100100928980727775676860402002005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020來源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》截至2021年1月，全球最熱門的創(chuàng)新靶點 進了4名和5名，產(chǎn)品數(shù)量分別新增了53開發(fā)是erb-b2receptortyrosinekinase 個和8個。但同時也有數(shù)量下滑的靶點，例2(Her-2)，2020年共有158個產(chǎn)品，2021 如opioid receptormu1，主要的影響原年新增了5個，連續(xù)兩年蟬聯(lián)第一，主要 因可能來自于阿片類藥物上癮問題的負(fù)原因在于乳腺癌的患者數(shù)量增長快速，需 面宣傳，進而導(dǎo)致企業(yè)對于阿片類藥物的求增大。同時德勤也觀察到幾個新上升 研發(fā)退卻（表1.3）8。的熱門靶點，例如CD3e和GLP-1，分別前12The中國生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進行時"Big4"表1.3：全球創(chuàng)新蛋白靶點前15名2021(2020)排名靶點2021(2020)產(chǎn)品數(shù)1(1)erb-b2receptortyrosinekinase2[Her-2]163(158)2(3)epidermalgrowthfactorreceptor151(148)3(7)CD3emolecule149(116)4(5)CD19molecule144(121)5(4)vascularendothelialgrowthfactorA142(143)6(6)CD274molecule[PD-L1]141(116)7(9)programmedcelldeath1[PD-1]122(111)8(2)opioidreceptormu1112(148)9(8)nuclearreceptorsubfamily3groupCmember1[glucocorticoidreceptor]100(112)10(15)glucagon-likepeptide1receptor[GLP-1]98(90)11(13)cannabinoidreceptor196(97)12(10)prostaglandin-endoperoxidesynthase2[COX-2]96(107)13(11)tumornecrosisfactor89(101)14(14)opioidreceptorkappa184(97)15(16)membranespanning4-domainsA182(78)來源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》整體來說，目前全球的創(chuàng)新靶點研發(fā)速度仍在持續(xù)增長，跨國大型藥企在創(chuàng)新生物藥的投入也持續(xù)增多，且基本都有半數(shù)以上的在研產(chǎn)品是創(chuàng)新藥8（表1.4），在以人工智能主導(dǎo)的科技應(yīng)用投入加大的助推下，新靶點的發(fā)現(xiàn)以及研發(fā)上市將會有更為樂觀的前景。表1.4：產(chǎn)品管線規(guī)模大小前10名生物醫(yī)藥企業(yè)2021(2020)排名公司2021(2020)在研產(chǎn)品數(shù)2021創(chuàng)新藥數(shù)量1(1)諾華232(222)145(63%)2(5)羅氏227(174)137(60%)3(2)武田199(198)86(43%)4(3)百時美施貴寶177(189)99(56%)5(8)默沙東176(157)91(52%)6(6)輝瑞170(170)113(66%)7(4)強生162(182)85(52%)8(16)艾伯維160(89)64(40%)9(7)阿斯利康157(164)89(57%)10(11)賽諾菲141(137)71(50%)來源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》13中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進行時新一代生物療法的黑馬：細(xì)胞和基因治療（CGT）從化合物到單抗類生物制品，再到新一代的細(xì)胞和基因治療（CGT），治療選擇的不斷突破和創(chuàng)新為以往認(rèn)為無法治愈的疾病提供了許多新的治療選擇?，F(xiàn)在已經(jīng)

有多個CGT治療產(chǎn)品，包含CAR-T療法、干細(xì)胞療法和腺病毒的基因療法等，在全球各國獲批24（表1.5），為許多難治的疾病，如腫瘤和遺傳性基因疾病等提供了新的治療辦法25（圖1.12、1.13）。表1.5：目前在美國、日本和歐洲獲批的CGT療法統(tǒng)計國家/地區(qū)批準(zhǔn)機構(gòu)獲批CGT產(chǎn)品數(shù)美國FDA18日本PMDA11歐盟EMA14來源：PharmaBoardroom,"InFocusCell&GeneTherapy"圖1.12：全球CGT療法適應(yīng)癥覆蓋比例；圖1.13：全球CGT產(chǎn)品臨床階段比例統(tǒng)計其他 臨床12% III期9%心血管疾病7%神經(jīng)系全球CGT適應(yīng)癥全球CGT臨床統(tǒng)8%覆蓋比例（截至腫瘤試驗階段（截至臨床I期2021年2月）39%2021年2月）55%炎癥及自臨床免疾病9%II期36%血液科眼科12%13%來源：浩悅資本，《2020卓悅年報 生物醫(yī)藥：中國創(chuàng)新，全球視野【上篇】》14CGT療法的開發(fā)也需要大量的資金投入。據(jù)統(tǒng)計，美國FDA在2018年到2020年底間共批準(zhǔn)了四款CGT治療產(chǎn)品上市，而企業(yè)和投資機構(gòu)在2018年的變革性藥物研究上也投入了超過130億美元的研究費用。預(yù)計2030年還會有40-60個新CGT產(chǎn)品將獲批上市24。目前CGT治療產(chǎn)品在發(fā)現(xiàn)和臨床前的研發(fā)費用在9億-11億美元，臨床階段費用在8億-12億美元26。CGT療法的開發(fā)、生產(chǎn)、訂購和交付在全球都還處在初期階段，企業(yè)也還在持續(xù)設(shè)計和建構(gòu)新的運營模式來支持CGT療法的發(fā)展。德勤在2020年對CGT治療的開發(fā)進行了一項調(diào)研，采訪了19位來自CGT價值鏈的跨職能領(lǐng)導(dǎo)者并總結(jié)了受訪者們對于CGT開發(fā)的運營模式的五個觀點27：運營模式的建立：CGT療法的意義在于打破傳統(tǒng)的治療選擇，實現(xiàn)大分子和小分子產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化。目前領(lǐng)導(dǎo)者們?nèi)栽谂鉀Q的難題包括：內(nèi)部開發(fā)團隊組建或是利用外包服務(wù)，對開發(fā)生產(chǎn)采用集中或是分散管理，以及是否將資本投入到市場上前所未有的產(chǎn)品中。任何一項決策都會帶來長遠且不可逆的影響。在解決這些問題的同時，企業(yè)也在思考CGT治療的性質(zhì)為何、如何獲得資本的機會、現(xiàn)有的外部能力的利用辦法，以及如何快速交付產(chǎn)品。優(yōu)化業(yè)務(wù)流程：CGT企業(yè)參與了從上游到下游的自上而下且錯綜復(fù)雜的產(chǎn)品流程，包含產(chǎn)品的原物料搜集到產(chǎn)品追蹤，一直到CGT產(chǎn)品安全地送達到患者手上。因此，領(lǐng)導(dǎo)者們也正致力于尋找一個協(xié)調(diào)良好且同步所有功能的價值鏈。構(gòu)建數(shù)字化能力：CGT企業(yè)一般需要一套從頭做起的復(fù)雜的數(shù)字工具，來追蹤在病患旅程中的生物材料、關(guān)鍵患者信息和資金流動。領(lǐng)導(dǎo)者們正專注于尋找可利用的工具，以提升醫(yī)生和患者的體驗，同時支持搜集長期安全性和療效的數(shù)據(jù)。

提高風(fēng)險承受韌性：產(chǎn)業(yè)鏈中各環(huán)節(jié)的領(lǐng)導(dǎo)者們都強調(diào)CGT企業(yè)的靈活性、風(fēng)險承受和快速決策能力的重要性，部分大型生物藥企在并購或收購CGT企業(yè)的時候，都選擇進行圍欄策略以維持運行和一定程度的自主權(quán)。新支付模式試驗：縱使CGT治療可能帶來極大的療效，但費用不菲以及療效持續(xù)性存在不確定性的問題仍未得到解決。CGT企業(yè)和支付者正考慮通過基于價值的合同或是替代性融資機制來支付CGT治療費用。在全球新冠疫情還未能完全得到控制的當(dāng)下，CGT治療的發(fā)展被拉緩，但整體市場還是在持續(xù)增長中。在德勤與諾華制藥（中國）總裁張穎女士的訪談中，張穎女士提出在CGT治療的發(fā)展上，行業(yè)及整個生態(tài)系統(tǒng)應(yīng)該要重點關(guān)注和思考的三個問題：CGT通常是一次性治療，如何建立長期療效和價值的評估機制？CGT不僅對產(chǎn)品的質(zhì)量要求高，還涉及復(fù)雜且嚴(yán)格的操作流程，如何確保高質(zhì)量生產(chǎn)、實施治療，并把控安全性？CGT治療作為新一代治療手段的業(yè)務(wù)盈利模式是什么，以讓患者獲益的同時使得企業(yè)可持續(xù)發(fā)展？德勤預(yù)計將會有更多的資金和資源投入到CGT治療的發(fā)展，帶來更多的生物藥治療創(chuàng)新。德勤的全球CGT調(diào)研項目的受訪者們對于CGT治療的發(fā)展前景持樂觀態(tài)度，抓住CGT治療的競爭優(yōu)勢和預(yù)見行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化將為企業(yè)帶來新機會，強調(diào)療效的同時保持高安全性，為CGT治療設(shè)計特別的價值鏈將會是關(guān)鍵。15中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢16中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢二、中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢生物醫(yī)藥行業(yè)具有高度政策和技術(shù)導(dǎo)向的特點，相比其他大多數(shù)行業(yè)，其創(chuàng)新發(fā)展路上往往會遭遇更多的技術(shù)和資金壁壘。在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展趨勢的影響及國內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動下，中國生物醫(yī)藥市場除了響應(yīng)全球趨勢進行創(chuàng)新變革外，同時也在精進自我創(chuàng)新能力，向世界證明中國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新能力。中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新在主流的兩大趨勢之下進一步細(xì)分成四個趨勢變化（圖2.1），在四個趨勢中皆有自我創(chuàng)新突破和產(chǎn)業(yè)升級。圖2.1：中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展趨勢中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能 創(chuàng)新研究開發(fā)領(lǐng)域的探索和突破智能賦能研發(fā) 數(shù)字創(chuàng)新先鋒 新一代治療選擇 靶點創(chuàng)新開發(fā)來源：德勤研究分析整理（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機構(gòu)的重視，研發(fā)上市的進程獲得加速在一系列與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)的監(jiān)管制度和政策的改革實施下，中國的創(chuàng)新藥上市周期縮短。2015年之前，中國的創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)時間落后于海外醫(yī)療先進國家5-7年，主要是受到來自臨床試驗階段的審批和試驗推進困難的兩大因素影響28。以下德勤整理了近幾年的一系列醫(yī)療改革對于生物創(chuàng)新藥的上市加速的影響：舉措對生物創(chuàng)新藥上市加速的影響《藥品注冊管理辦在2020年最新版的《藥品注冊法》中，明確定義了四個審評加速通道，分別是突破性治療、優(yōu)先審評、法》的修訂附條件上市、優(yōu)先審評以及特別審批，為之后的創(chuàng)新藥的上市進一步細(xì)化了上市申請通道，針對產(chǎn)品類型做不同的審評方案，通過分類來加速創(chuàng)新生物藥的上市?？s短臨床試驗申請許國家藥監(jiān)局在2018年公布了《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗審評審批程序的公告（2018年第50號）》，通過創(chuàng)可審評流程新藥的臨床試驗申請流程以鼓勵創(chuàng)新藥的研發(fā)，大幅縮短創(chuàng)新藥的臨床試驗需花費的時間。加入人用藥品注冊技自2017年起，原國家食品藥品監(jiān)督管理局加入ICH并在2018年成功當(dāng)選管委會成員。加入ICH后推動了中術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會議國制度流程標(biāo)準(zhǔn)跟國際接軌，縮短國內(nèi)與國外的制度流程差異，提高國際競爭力，吸引更多國際創(chuàng)新藥企（ICH）31業(yè)選擇中國作為首批上市國家之一。增加臨床試驗機構(gòu)中臨床試驗條件和能力評價被納入醫(yī)療機構(gòu)等級評審的項目之中，目的在于鼓勵更多的醫(yī)療機構(gòu)設(shè)立臨床試心的數(shù)量，推行備案驗部門，有利于推動更多臨床試驗的進行，同時推動臨床試驗機構(gòu)資格認(rèn)定備案管理制度，激勵醫(yī)療機構(gòu)制管理31參與臨床試驗的能力和熱情，成功將臨床試驗中心數(shù)量從2015年的375家擴增到2019年的1072家。修訂《專利法》，保最新版的《專利法》在2020年10月17日通過并將于2021年6月1日起實施。首次在立法層面提出新藥專利障專利以及延續(xù)專利權(quán)期限補償制度，對創(chuàng)新藥給予藥品專利期補償，藉此提高中國成為世界創(chuàng)新藥首批上市國家的地位，并保護期同時刺激本土創(chuàng)新藥企業(yè)在研發(fā)中投入更多，推動本土創(chuàng)新31。審評能力加強，推動國家藥審中心持續(xù)推動審評人數(shù)的增加，從2015年的150人到2018年的700人，以及建立了由626名外聘科學(xué)監(jiān)管專家組成的評審專家團，推動以“科學(xué)監(jiān)管”、“公平公正”以及“公開透明”為原則的評審制度的出臺和形成，加強對創(chuàng)新藥的支持。來源：公開資料，德勤研究分析整理17中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢中國CRO和CDMO行業(yè)的發(fā)展促進創(chuàng)新藥上市加速除了制度改革帶來的創(chuàng)新生物藥上市的加速，CRO和CDMO行業(yè)在2020年的快速發(fā)展也對創(chuàng)新生物藥的上市起到了加

速作用。蘭馨亞洲董事總經(jīng)理毛晨先生認(rèn)為CRO和CDMO能夠?qū)χ袊暮芏喑鮿?chuàng)生物醫(yī)藥企業(yè)提供很大幫助，協(xié)助這些生物醫(yī)藥初創(chuàng)企業(yè)度過前期的人力不足和臨床資源不足的成長期。圖2.2：中國藥品CRO市場規(guī)模及預(yù)測（2015-2022E，億元）1,6001,4021,4001,1731,2009781,000815800678600559379446400200-來源：中商情報網(wǎng)圖2.3：國內(nèi)各類型臨床前CRO及綜合CRO企業(yè)比例其他,25%化學(xué)合成,33%國內(nèi)各類型臨床前綜合, CRO及綜合性CRO5% 企業(yè)占比情況藥物篩選,7%動物模型, 藥理/毒理/藥12% 代,18%來源：中商情報網(wǎng)中國的CRO行業(yè)自2015年起持續(xù)增長，預(yù)期在2021年有望突破1,000億元的市場規(guī)模29（圖2.2）。以往中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的CRO和CDMO服務(wù)的使用者主要是仿制藥和生物類似藥開發(fā)企業(yè)為主（圖2.3）。但隨著政府機構(gòu)對于創(chuàng)新藥的推動力度

加大，仿制藥和生物類似藥的市場不斷緊縮，創(chuàng)新藥企業(yè)陸續(xù)出現(xiàn)，越來越多的初創(chuàng)創(chuàng)新藥企業(yè)選擇使用CRO和CDMO服務(wù)，主要目的在于通過利用CRO和CDMO服務(wù)來彌補自身的人力和資源不足的短板，預(yù)期未來CRO的需求和滲透率會持續(xù)增長30。另一方面，越來越多的跨國藥企選擇將CRO和CDMO服務(wù)的需求轉(zhuǎn)移到中國的CRO和CDMO企業(yè)，考慮到成本方面中國的CRO和CDMO企業(yè)要比歐洲或美國更有優(yōu)勢。隨著中國的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)對標(biāo)國際，以及對于創(chuàng)新藥品的質(zhì)量要求不斷提高，CRO和CDMO的服務(wù)質(zhì)量要求也隨之上升，也許短期來看CRO和CDMO的服務(wù)能夠滿足中國初創(chuàng)型創(chuàng)新藥企的創(chuàng)新藥開發(fā)需求。但在持續(xù)推動創(chuàng)新藥發(fā)展的背景之下，中國藥企的創(chuàng)新能力不斷積累，未來CRO和CDMO企業(yè)是否還能在硬件與服務(wù)種類方面，都滿足中國創(chuàng)新藥企業(yè)的需求將會是一大挑戰(zhàn)。若未能滿足的話，中國創(chuàng)新藥企業(yè)或?qū)⑼ㄟ^并購或是組建自己的臨床團隊以滿足未來更龐大的臨床發(fā)展需求。18中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢（二）中國成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地數(shù)字化轉(zhuǎn)型是全國乃至全球的當(dāng)熱風(fēng)潮，尤其在疫情爆發(fā)后更是加速了數(shù)字化轉(zhuǎn)型的發(fā)展。在中國，數(shù)字技術(shù)除了應(yīng)用在生物醫(yī)藥的早期研發(fā)以外，受惠于中國的科技發(fā)展迅速，還應(yīng)用在供應(yīng)鏈、醫(yī)患教育、數(shù)據(jù)采集等多方面，逐漸形成以數(shù)字科技為基礎(chǔ)的一條龍服務(wù)。在德勤與中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專家的訪談中，專家圖2.4：數(shù)字新渠道投資意愿調(diào)研是否愿意增加在數(shù)字新渠道的投資

們皆表示數(shù)字醫(yī)療是未來的大趨勢，對于中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展來說是很好的正面加速器。德勤在2021年初做過一份問卷調(diào)研，針對來自在中國的生物醫(yī)藥企業(yè)的共150位受訪者了解對于生命科學(xué)行業(yè)發(fā)展前景的看法，其中包含數(shù)字化發(fā)展的看法和預(yù)期31。75%的受訪企業(yè)正在或愿意提高對線上渠道發(fā)展的投資，其中私營企業(yè)

和國有企業(yè)對線上渠道的投資增加意愿度相對較低（圖2.4）。在愿意增加數(shù)字新渠道投資的企業(yè)中，所有企業(yè)都更偏好同時采用自身能力建設(shè)和與第三方合作的方式來進行投資，尤其是大型企業(yè)。相比之下，國內(nèi)企業(yè)更愿意依靠自身能力建立線上渠道，而外資企業(yè)則更愿意采用合作開發(fā)的模式（圖2.5）。全部75%25%大型企業(yè)87%14%國有企業(yè)68%32%私營企業(yè)65%35%外商獨資企業(yè)85%15%是 否來源：德勤，“2021中國生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”圖2.5：數(shù)字新渠道投資偏好數(shù)字渠道的開發(fā)偏好全部17%15%68%大型企業(yè)16%2%82%國有企業(yè)20%26%54%私營企業(yè)8%15%77%外商獨資企業(yè)24%12%64%這方面的投資會與第三方聯(lián)盟會通過自身能力建立在線業(yè)務(wù)渠道既會有自建也會與第三方聯(lián)盟來源：德勤，“2021中國生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”19中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢除此之外，我們也在調(diào)研的過程中了解到，除了私營企業(yè)以外的其他類型企業(yè)中，有近50%的受訪者表示自己的公司在2020年分配給IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架的資源超出了原先的預(yù)期，同時大多數(shù)的大型企業(yè)和外商獨資企業(yè)都預(yù)計2021年，會在數(shù)據(jù)和IT安全與合規(guī)領(lǐng)域分配更多資源，以應(yīng)對中國數(shù)字化醫(yī)療的快速增長。臨床數(shù)據(jù)合規(guī)性一直以來都是生物醫(yī)藥企業(yè)在數(shù)字化轉(zhuǎn)型過程中的一大痛點，患者健康和診療數(shù)據(jù)的搜集、管理和運用具備了信息安全和醫(yī)療安全的雙重風(fēng)險，

企業(yè)、醫(yī)療機構(gòu)以及監(jiān)管機構(gòu)必須建立有針對性的風(fēng)險控制方案，確保在合法合理使用的同時保障患者的隱私，在大數(shù)據(jù)互通互聯(lián)的情況下，尋找信息安全保障和開放利用的平衡點32。在德勤的問卷調(diào)查中，有43%的受訪者表示自己的公司將在2021年在數(shù)據(jù)和IT安全方面分配比2020年更多的資源以支持在中國的數(shù)字化轉(zhuǎn)型業(yè)務(wù)，其中有超過50%的來自大型企業(yè)和外商獨資企業(yè)的受訪者支持此意見31（圖2.6）。圖2.6：針對中國的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境的資源投資對中國特定的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境所采取的措施全部30%43%28%38%大型企業(yè)40%54%29%25%國有企業(yè)42%37%11%37%私營企業(yè)22%33%17%50%外商獨資企業(yè)44%59%46%21%已分配超出預(yù)期的資源以管理IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架 將在2021年為數(shù)據(jù)和IT安全分配更多資源，以發(fā)展中國業(yè)務(wù)部署有別于全球系統(tǒng)的本地化IT和數(shù)據(jù)解決方案 不適用來源：德勤，“2021中國生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”由此可見，無論是中國的本土生物醫(yī)藥 同地提到目前中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中的數(shù)字企業(yè)，還是跨國生物醫(yī)藥企業(yè)，對于中國 科技賦能有望隨著時間的積累在中國達的數(shù)字化轉(zhuǎn)型的重視和布局都在逐漸加 到常態(tài)化的發(fā)展，進一步帶動生物醫(yī)藥產(chǎn)重，數(shù)字創(chuàng)新的使用意愿越來越高，應(yīng)用 業(yè)的創(chuàng)新升級。摩根士丹利亞太區(qū)投資領(lǐng)域也將更加廣泛（圖2.7），不論是跨國 銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理孫鍶銘先藥企或是本土藥企皆在加強和擴大在中 生認(rèn)為中國的數(shù)字科技能夠有機會帶動國的數(shù)字科技的投資和應(yīng)用場景。中國醫(yī) 中國的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全球加速追趕歐藥創(chuàng)新促進會執(zhí)行會長的宋瑞霖博士和 美國家，躋身全球制藥強國之列。諾華制藥（中國）總裁張穎女士都不約而20中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢圖2.7：中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的數(shù)字化應(yīng)用場景創(chuàng)新研發(fā)數(shù)字加速人工智能賦能新藥發(fā)現(xiàn)科學(xué)文獻研究智能篩選蛋白模型預(yù)測數(shù)字個性化服務(wù)利用大數(shù)據(jù)根據(jù)患者需求細(xì)化服務(wù)類型，提供更加精準(zhǔn)的援助方案數(shù)字營銷在線醫(yī)療用藥咨詢服務(wù)學(xué)術(shù)研討線上化以覆蓋更多的醫(yī)療專家參與來源：公開資料，德勤研究整理分析

臨床試驗智能管理臨床試驗數(shù)據(jù)精準(zhǔn)監(jiān)控臨床試驗數(shù)據(jù)智能化管理分析生產(chǎn)工藝數(shù)字轉(zhuǎn)型生產(chǎn)供應(yīng)鏈數(shù)字管理智能檢測生產(chǎn)線，穩(wěn)定制造質(zhì)量電子處方遠程醫(yī)療和在線醫(yī)療的電子處方開立增加藥品的銷量和拓寬銷售通路（三）人工智能賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈和信息化部（下稱“工信部”）在2020年2人工智能概念被納入重大工程之一。同年的創(chuàng)新突破月份發(fā)布了《充分發(fā)揮人工智能賦能效用5月，國家發(fā)展改革委、科技部、工信部和人工智能作為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)協(xié)力抗擊新型冠狀病毒感染的肺炎疫情中央網(wǎng)信辦聯(lián)合發(fā)布了《“互聯(lián)網(wǎng)+”人工型中的一大重要環(huán)節(jié)，其應(yīng)用在國內(nèi)的生倡議書》，提倡利用人工智能的賦能效用智能三年行動實施方案》，倡導(dǎo)從資金、物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)非常廣泛，從產(chǎn)品研發(fā)篩選到推動科技研發(fā)和生產(chǎn)助力，在生物醫(yī)藥領(lǐng)標(biāo)準(zhǔn)化、知識產(chǎn)權(quán)保護、人才發(fā)展、國際患者交互模式，在生物醫(yī)藥創(chuàng)新開發(fā)路上域的推動包含主力病毒基因測序、疫苗及合作等六個方面全面推動人工智能的發(fā)提供了極大助力。但與國際相比，在人工藥物研發(fā)、蛋白篩選等研發(fā)突破，實現(xiàn)在展，這是首次明確了對人工智能應(yīng)用發(fā)展智能的應(yīng)用上，中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)尚處在疫情的影響下仍舊能為藥物研發(fā)提速33。的支持性政策。中國的人工智能醫(yī)療健康非常早期的階段。隨著制藥以及科技巨頭的發(fā)展是由自上而下的政策主導(dǎo)型來推們紛紛落實部署，中國的“人工智能+生物政策變化動的，其中重點推動之一便是將人工智能科技”的投資市場非?；钴S，屬于行業(yè)發(fā)人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的政策支持最早出運用在藥物研發(fā)的加速、醫(yī)藥監(jiān)管智能化展早期階段，市場潛力巨大。國內(nèi)企業(yè)需現(xiàn)在2015年的《中國制造2025》，首次提以及用藥監(jiān)控資料信息化上面（圖2.8）。要提升與制藥企業(yè)的技術(shù)合作能力，持續(xù)到智能制造。2016年3月的十二屆全國人進行數(shù)據(jù)積累和商業(yè)模式的構(gòu)建。工業(yè)大四次會議上通過的“十三五”規(guī)劃中，21中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢圖2.8：中國生物醫(yī)藥相關(guān)的人工智能創(chuàng)新發(fā)展政策演變歷程2016.06《關(guān)于促進和規(guī)2018.04《全國醫(yī)院信息化2019.08《國家新一代人范健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)應(yīng)用建設(shè)標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范（試行）》工智能開放創(chuàng)新平臺建發(fā)展的指導(dǎo)意見》（國辦（國衛(wèi)辦規(guī)劃發(fā)[2018]4號）設(shè)工作指引》發(fā)[2016]47號）?衛(wèi)健委?國務(wù)院?國務(wù)院?利用人工智能進行預(yù)測，?鼓勵人工智能細(xì)分領(lǐng)域?支持健康醫(yī)療的人工智實現(xiàn)醫(yī)學(xué)影像輔助診斷、領(lǐng)軍企業(yè)搭建開源、開能技術(shù)，提高設(shè)備生產(chǎn)臨床輔助診療、智能健康放平臺，并同時向外輸制造水平，促進健康醫(yī)管理、醫(yī)院智能管理和虛出，培育行業(yè)企業(yè)療智能裝備產(chǎn)業(yè)升級的擬助手規(guī)?；瘧?yīng)用201620172018201920202016.05《“互聯(lián)網(wǎng)+”2017.07《新一代人工2019.03《關(guān)于促進人2020.06《全國人大常人工智能三年行動實智能發(fā)展規(guī)劃》（國發(fā)工智能和實體經(jīng)濟深委會2020年度立法工施方案》（發(fā)改高技[2017]35號）度融合的指導(dǎo)意見》作計劃》[2016]1078號）?國務(wù)院?深改委?十三屆全國人大常委?發(fā)改委、科技部、工?推動人工智能治療，?推動醫(yī)療領(lǐng)域數(shù)據(jù)的會第五十八次委員長信部、中央網(wǎng)信辦會議建立快速精準(zhǔn)的智能整合和開放，同時支?支持和推動人工智能?重視對人工智能、區(qū)醫(yī)療體系?；谌斯こ窒嚓P(guān)企業(yè)與人工智在包含醫(yī)療健康領(lǐng)域智能開展研究和新藥能企業(yè)合作開發(fā)相關(guān)塊鏈、基因編輯等新的規(guī)?；瘧?yīng)用研發(fā)。推進醫(yī)藥監(jiān)管應(yīng)用場景和人工智能技術(shù)新領(lǐng)域相關(guān)法律智能化服務(wù)問題的研究。繼續(xù)推動理論研究工作常態(tài)來源：國務(wù)院，36Kr，公開資料，德勤研究整理化、機制化人工智能在中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的應(yīng)用還是集中在醫(yī)學(xué)影像方面，在藥物研發(fā)上在新藥開發(fā)上為生物醫(yī)藥企業(yè)帶來了更分析的應(yīng)用反而是歐美地區(qū)比較盛行。但在近快速和有效率的開發(fā)過程，有效縮短以往人工智能在生物創(chuàng)新藥的研發(fā)路上能夠幾年，有越來越多的人工智能企業(yè)和資金生物醫(yī)藥研發(fā)的漫長時間。根據(jù)36Kr和滿足全方位的應(yīng)用，從藥物發(fā)現(xiàn)階段、臨注入到“人工智能+新藥研發(fā)”的領(lǐng)域中，中國通信院的共同預(yù)測，未來會有更多的床前研究階段、臨床試驗階段，到審批上再加上越來越多的海外人才的回歸，攜帶本土生物醫(yī)藥企業(yè)跟人工智能公司形成市各環(huán)節(jié)都有不同的應(yīng)用場景，如靶點發(fā)著技術(shù)知識的人才的加入勢必又將給人合作關(guān)系，來發(fā)展創(chuàng)新藥的人工智能創(chuàng)現(xiàn)、藥理評估、制劑研發(fā)、臨床試驗招募、工智能在中國的創(chuàng)新藥研發(fā)注入一股新新研發(fā)18（圖2.9）。試驗優(yōu)化、生產(chǎn)等全產(chǎn)業(yè)鏈。然而，目前力量。蘭馨亞洲董事總經(jīng)理毛晨先生在與國內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)的應(yīng)用仍是少數(shù)，主要德勤的訪談中，特別強調(diào)了人工智能技術(shù)22中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢圖2.9：中國人工智能公司和生物醫(yī)藥企業(yè)的合作模式AI

人工智能公司 生物醫(yī)藥企業(yè)?技術(shù)提供方，根據(jù)創(chuàng)新藥研發(fā)的全流程提 ?主要以具備一定資本實力以及較多的研發(fā)供不同的服務(wù) 經(jīng)驗的大型藥企為主?前期提供技術(shù)系統(tǒng)，后期負(fù)責(zé)維護系統(tǒng)和 ?有些藥企選擇組建自己的人工智能團隊來數(shù)據(jù)采集分析 投入人工智能研發(fā)?有些會與科研機構(gòu)搭建大數(shù)據(jù)平臺，并將 ?目前全球前十大生物醫(yī)藥企業(yè)皆已有投入數(shù)據(jù)庫商業(yè)化賣給生物醫(yī)藥企業(yè) 使用人工智能來源：德勤研究分析中國本地的人工智能開發(fā)企業(yè)在創(chuàng)新藥開發(fā)助力的實際案例：智藥大腦2021年2月，人工智能藥物研發(fā)系統(tǒng)“智藥大腦”的設(shè)計公司英飛智藥宣布獲得麗珠醫(yī)藥的Pre-A輪投資，此前英飛智藥已經(jīng)在2019年8月獲得中科創(chuàng)星和中經(jīng)合集團的天使輪投資34。智藥大腦利用人工智能藥物研發(fā)技術(shù)（AIDD）融合計算機輔助藥物設(shè)計技術(shù)（CADD），覆蓋從標(biāo)靶發(fā)現(xiàn)到臨床前研究階段，助力新藥研發(fā)。產(chǎn)品介紹的功能包含：分子探索3D、分子優(yōu)化3D、分子搜索、分子評估、虛擬篩選、逆合成分析、互動分子設(shè)計以及分子數(shù)據(jù)挖掘。云深智藥2020年7月，騰訊AILab在2020世界人工智能大會的云端峰會上發(fā)布了首個人工智能驅(qū)動的研發(fā)平臺“云深智藥”35。云深智藥的功能包含蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測、虛擬篩選、分子生產(chǎn)、ADMET預(yù)測和合成路線規(guī)劃，提供覆蓋到臨床前研究為止的全流程服務(wù)（圖2.10）。2020年11月17日，騰訊AILab成功通過自主研發(fā)的提升蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測精度的方法順利解析II型5a還原酶（SRD5A2）的三維結(jié)構(gòu)，揭示了治療脫發(fā)和前列腺增生的藥物分子“非那雄胺”對于該酶的抑制機制，對于研究相關(guān)疾病的病理學(xué)機制及藥物優(yōu)化有莫大幫助，項目也成功在Nature子刊《NatureCommunication》中刊登36。23中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢圖2.10：云深智藥平臺架構(gòu)云計算平臺數(shù)據(jù)清洗文獻、數(shù)據(jù)庫等公開數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)庫建立集、實驗數(shù)據(jù)等標(biāo)準(zhǔn)化管理圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)、自監(jiān)督學(xué)習(xí)、輸入/訓(xùn)練遷移學(xué)習(xí)、強化學(xué)習(xí)等AI算法開發(fā)數(shù)據(jù)積累驗證/迭代設(shè)計/預(yù)測（藥企）實驗平臺藥物發(fā)現(xiàn)新數(shù)據(jù)產(chǎn)生來源：36Kr，《騰訊發(fā)布首個AI藥物研發(fā)平臺「云深智藥」，助力新冠藥物研發(fā)》（四）新一代療法：中國是細(xì)胞與基因治療（CGT）快速發(fā)展的沃土之一復(fù)星凱特從KitePharma引進的CAR-T產(chǎn)品Yescarta的上市申請在2021年2月24日正式獲得國家藥監(jiān)局受理，或?qū)⒊蔀橹袊讉€獲批的CAR-T產(chǎn)品37。中國作為擁有大量適合CGT的患者的國家，對于CGT企業(yè)來說是商業(yè)化的巨大潛力。在中國開展的CGT臨床試驗數(shù)量目前位居世界第二多，僅次于美國38（圖2.11）。德勤在2020年對CGT治療在中國生物醫(yī)藥市場的發(fā)展進行了深入研究，分析并歸納出目前推動中國細(xì)胞與基因治療發(fā)展的三大關(guān)鍵因素39：清晰的監(jiān)管規(guī)定以及行業(yè)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范：中國的CGT監(jiān)管制度在2016年后有了爆發(fā)性的增長，一直持續(xù)到2019年國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局出臺了一系列

關(guān)于CGT在臨床研究和應(yīng)用的監(jiān)管政策，明確不同機構(gòu)的相應(yīng)責(zé)任；2020年則是進一步分別針對細(xì)胞治療和基因治療給出指導(dǎo)原則，如《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》、《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》、《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》等，針對中國境內(nèi)的CGT產(chǎn)品研發(fā)開發(fā)出臺更加標(biāo)準(zhǔn)化的規(guī)范。包含中國在內(nèi)的全球多中心臨床研究數(shù)量增多，中國的臨床研究基礎(chǔ)設(shè)施日益成熟：根據(jù)德勤統(tǒng)計，截至2021年4月為止，中國共開展了1325個CGT相關(guān)的臨床試驗（包含干細(xì)胞、CAR-T、TCR-T、NKT、TAA/TSA、基因編輯以及其他CGT），逐漸成為全球CGT臨

床試驗的熱門注冊地點之一，同時中國也藉此接觸到世界頂級的CGT治療發(fā)展數(shù)據(jù)，積累大量的CGT發(fā)展知識和實戰(zhàn)經(jīng)驗。各界合作推動中國的CGT治療向高度創(chuàng)新化的CGT知識產(chǎn)權(quán)發(fā)展，促進國內(nèi)CGT生態(tài)圈快速成長：在上述兩個背景發(fā)展的推動下，中國的本土生物醫(yī)療企業(yè)在CGT的發(fā)展熱潮風(fēng)起，已經(jīng)有超過3,100件細(xì)胞與基因治療相關(guān)的專利在中國注冊40。此外，也有許多本土生物醫(yī)藥企業(yè)選擇與海外的CGT公司合作以獲取大中華區(qū)域的開發(fā)權(quán)，例如復(fù)星凱特/KitePharma，藥明康德/Juno等。結(jié)合以上兩種模式，中國的CGT治療發(fā)展迅速，預(yù)計會有更多的合作應(yīng)運而生，進一步推動中國CGT的商業(yè)化和產(chǎn)業(yè)化。24中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢圖2.11：截至2021年4月全球CGT治療相關(guān)臨床試驗統(tǒng)計1%0%1%0%1%6%10%2%6%4%8%11%9%5%7%0%3%加拿大0%2%俄羅斯1%中國歐洲47%5%13%47066%3868133132574%34%86%1%6%2%0%8%0%10%0%16%8%4%5%5%3%1%5%0%美國中東東南亞12%日本9%422247713%1973%13960%67%0%9%70%83%0%2%9%5%8%澳大利亞干細(xì)胞CAR-TTCR-TNKTTAA/TSA基因編輯其他CGT治療248來源：C75%注：基因編輯包含CRISPR,TALEN和ZFN；其他CGT治療包含iPSC,γδT,TIL和RNAi在三大推動因素的影響下，越來越多的?細(xì)胞治療產(chǎn)品共16個：免疫細(xì)胞資本涌入中國CGT產(chǎn)業(yè)，國產(chǎn)CGT產(chǎn)品在（12個）和干細(xì)胞（4個）2020年數(shù)量大幅增多，產(chǎn)品種類多元化。?基因治療產(chǎn)品共4個：基因編輯德勤統(tǒng)計2020年共有20款國產(chǎn)創(chuàng)新CGT（1個）和溶瘤病毒（3個）產(chǎn)品提交臨床試驗申請，截至2021年3月29日已有5件批準(zhǔn)臨床4142（表2.1）。25中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢表2.1：2020年臨床試驗申請國產(chǎn)CGT產(chǎn)品細(xì)分領(lǐng)域藥品名稱企業(yè)名稱受理狀態(tài)靶向CD30嵌合抗原受體基因修飾的自體武漢波睿達生物科技已發(fā)批件T細(xì)胞注射液pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)已發(fā)批件CBM.BCMA嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液西比曼生物科技/賽比曼生物科技在審評審批中（在藥審中心）CTO41自體CART細(xì)胞注射液上海科濟制藥已發(fā)批件自體CD8+T淋巴細(xì)胞制劑江蘇西迪爾生物技術(shù)在審評審批中（在藥審中心）免疫細(xì)胞GB5005嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液上海吉倍生物技術(shù)在審評審批中（在藥審中心）抗HIV-1嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液深圳市再生之城生物在審評審批中（在藥審中心）非小細(xì)胞肺腺癌復(fù)合抗原致敏的樹突狀深圳益世康生物科技在審評審批中（在藥審中心）細(xì)胞所激活的自體T細(xì)胞注射液C-4-29細(xì)胞制劑重慶精準(zhǔn)生物在審評審批中（在藥審中心）抗人CD19-CD22T細(xì)胞注射液上海恒潤達生生物科技在審評審批中（在藥審中心）LY007細(xì)胞注射液上海隆耀生物科技在審評審批中（在藥審中心）自體記憶性淋巴細(xì)胞注射液諾未科技在審評審批中（在藥審中心）人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液北京貝來生物科技已發(fā)批件M-021001細(xì)胞注射液北京澤輝辰星生物科技/中國科學(xué)院動物在審評審批中（在藥審中心）干細(xì)胞研究所注射用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞深圳市北科生物科技在審評審批中（在藥審中心）注射用間充質(zhì)干細(xì)胞（臍帶）天津昂賽細(xì)胞基因工程在審評審批中（在藥審中心）基因編輯CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系廣州輯因醫(yī)療科技在審評審批中（在藥審中心）強子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液重組人GM-CSF溶瘤II型單純皰疹病毒武漢濱會生物科技在審評審批中（在藥審中心）（OH2）注射液（Vero細(xì)胞）溶瘤病毒重組人IL12/15-PDL1B單純皰疹I(lǐng)型溶瘤中生復(fù)諾健生物科技已發(fā)批件病毒注射液（Vero細(xì)胞）重組人nsIL12溶瘤腺病毒注射液北京錘特生物科技在審評審批中（在藥審中心）來源：火石創(chuàng)造，藥智網(wǎng)，德勤研究整理26中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢但在如此迅速的發(fā)展下，中國CGT產(chǎn)業(yè)接下來會面臨的問題將是“誰”來支付CGT治療的昂貴費用。摩根士丹利亞太區(qū)投資銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理孫鍶銘先生提到，現(xiàn)在全球獲批的細(xì)胞治療產(chǎn)品的費用高昂，放到中國可能負(fù)擔(dān)得起的患者只有極少數(shù)。在中國的商業(yè)醫(yī)療保險尚未成熟的當(dāng)下，民眾普遍難以承受CGT的昂貴治療費用，且目前CGT療法是否能夠進入國家醫(yī)保報銷仍未明朗，因此，德勤建議國內(nèi)的CGT創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)需要注重多元創(chuàng)新支付模式，確保患者在獲得CGT治療的同時有足夠的支付能力來源，以達到CGT產(chǎn)品的穩(wěn)定長期發(fā)展39。除此之外，如何在保障質(zhì)量的情況下提高CGT治療的產(chǎn)量升級也是挑戰(zhàn)之一。CGT治療產(chǎn)品的生產(chǎn)對環(huán)境因子非常敏感，溫度、濕度、二氧化碳濃度等都會有所影響17，因此CGT治療產(chǎn)品的生產(chǎn)質(zhì)量要求相比傳統(tǒng)化學(xué)藥和生物制劑都來得高。從小規(guī)模到大規(guī)模商業(yè)化的實踐，穩(wěn)定充足的載體供應(yīng)是目前全球CGT治療開發(fā)企業(yè)共同面臨的一大瓶頸。現(xiàn)有的解決辦法之一便是利用CDMO服務(wù)。在前文中，我們討論了關(guān)于CRO和CDMO服務(wù)帶動了生物醫(yī)藥產(chǎn)品的上市加速，其中便包含了CGT治療產(chǎn)品。擁有成熟的技術(shù)和專業(yè)人才的CDMO成為了CGT治療，尤其是基因治療產(chǎn)品的載體供應(yīng)方。隨著CGT治療的快速增長，病毒載體的缺口滿足也將成為CDMO的業(yè)務(wù)增長點之一。許多CGT產(chǎn)品企業(yè)在商業(yè)化的準(zhǔn)備中運用CDMO服務(wù)的比例也逐漸提高，CDMO服務(wù)將在未來CGT產(chǎn)品商業(yè)化的路上扮演舉足輕重的角色。同時，除CDMO服務(wù)外，也有部分企業(yè)選擇大量投入自動化生產(chǎn)來降低細(xì)胞制造成本。CDMO服務(wù)和自動化生產(chǎn)是目前CGT治療產(chǎn)品生產(chǎn)瓶頸的主要解決方案4344。中國除了作為世界的CGT產(chǎn)品發(fā)展的沃土以外，也在CGT產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化過程中扮演著重要的角色，德勤匯總了目前中國CGT企業(yè)在國際CGT發(fā)展中扮演的主要三種角色：

中國CGT企業(yè)與跨國藥企共同開發(fā)和商業(yè)化其自主研發(fā)的CGT產(chǎn)品中國本地有許多具備扎實的研發(fā)能力的CGT企業(yè)成功開發(fā)出多款具備商業(yè)化潛力的CGT產(chǎn)品并進入臨床試驗階段，許多跨國藥企選擇與這些本地CGT企業(yè)達成戰(zhàn)略合作以擴展其在CGT領(lǐng)域的產(chǎn)品部署，突顯出中國本地CGT企業(yè)在國際逐漸嶄露頭角。其中之一的例子為南京傳奇生物與強生的CAR-T產(chǎn)品開發(fā)戰(zhàn)略合作，在2017年12月22日達成對于南京傳奇自主研發(fā)針對多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T產(chǎn)品LCAR-B38M的共同合作開發(fā)和商業(yè)化，強生將獲得和承擔(dān)LCAR-B38M在全球除中國市場以外的利潤和成本，中國市場則是獲得和承擔(dān)一定比例的利潤和成本45。中國CGT企業(yè)與跨國藥企共同開發(fā)和商業(yè)化跨國藥企的CGT產(chǎn)品部分尚未擁有自主研發(fā)CGT產(chǎn)品的國內(nèi)藥企則是選擇與跨國藥企進行合作，共同開發(fā)和商業(yè)化跨國藥企的CGT產(chǎn)品，在助力全球開發(fā)的同時充實CGT產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)能力。其中之一的例子便是西比曼生物科技集團（CBMG）與諾華的戰(zhàn)略合作。在2018年9月7日，CBMG與諾華達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，將負(fù)責(zé)諾華的CAR-T產(chǎn)品Kymriah在中國的生產(chǎn)和供應(yīng)，而諾華將獲得CBMG約9%的股權(quán)46。中國CGT企業(yè)助力在國際上已上市的CGT產(chǎn)品進入中國市場中國患者擁有不同的疾病圖譜，對于許多在國際上已上市的CGT產(chǎn)品來說具備更加龐大的市場潛力，像是在亞洲人群中較常罹患的胃腸道癌等實體瘤以及亞洲特有的遺傳性疾病，許多目前尚未有治愈性療法的疾病對于國際的CGT企業(yè)來說是可圖的市場，但由于監(jiān)管機構(gòu)對于CGT產(chǎn)品的市場準(zhǔn)入、資料轉(zhuǎn)移和數(shù)據(jù)隱私有嚴(yán)格的規(guī)定和各種限制，國外的CGT企業(yè)將更加傾向于通過與國內(nèi)藥企的合作關(guān)系來規(guī)避政策法規(guī)的壁壘，同時對于國內(nèi)藥企來說也能藉此獲得國際前沿的CGT研發(fā)生產(chǎn)技術(shù)，共創(chuàng)雙贏的局面39。27中國生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢展望|二、中國生物醫(yī)藥市場的創(chuàng)新趨勢（五）創(chuàng)新和落地能力從跨國企業(yè)到本創(chuàng)新能力進步。世界首個獲得上市許可年3月，中國還有多款獲批的國產(chǎn)新冠土企業(yè)的新冠疫苗為中國的國藥集團中國生物疫苗以及有潛力上市的臨床階段新冠疫在中國政府和藥檢機構(gòu)的大力推動下，中北京生物制品研究所的新型冠狀病毒滅苗38（圖2.12）。目前中國國產(chǎn)的新冠國生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新有了大幅的進步，活疫苗。疫苗的迅速上市不僅使疫情迅疫苗已經(jīng)有4款獲批上市和1款獲得緊急并且在2020年的新冠疫情爆發(fā)后有了很速得到控制，也讓世界見識到中國生物使用授權(quán)。目前國際上共有12款新冠疫好的表現(xiàn)，新冠疫苗的開發(fā)和投入市場醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)實力。除了國藥集團中苗在投入使用，在國際上中國是擁有最多使用，向世界證明了中國生物醫(yī)藥企業(yè)的國生物北京生物制品研究所，截至2021的新冠疫苗種類的國家（表2.2）。圖2.12：截至2021年3月在研國產(chǎn)疫苗概況產(chǎn)品公司疫苗種類公司預(yù)期年產(chǎn)量（劑）臨床前臨床I期臨床II期臨床III期授權(quán)緊急使用獲得上市批準(zhǔn)新型冠狀病毒滅活疫苗國藥中生北京所滅活2020年12月31日獲批3億[1]克爾來?？婆d中維滅活2021年2月5日獲批3億腺病毒載體新冠疫苗康希諾/軍事科學(xué)院病毒載體2021年2月25日獲批1-2億[2]新型冠狀病毒滅活疫苗國藥中生武漢所滅活2021年2月25日獲批3億[1]新冠病毒重組蛋白亞單位安徽智飛/中國科學(xué)重組蛋白2021年3月24日獲批緊急使用3億疫苗（CHO細(xì)胞）院微生物研究所新型冠狀病毒滅活疫苗中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院滅活臨床III期進行中未公布新型冠狀病毒mRNA疫苗云南沃森/艾博生mRNA臨床II期進行中未公布物/軍事科學(xué)院軍事（ARCoV）醫(yī)學(xué)研究院重組新型冠狀病毒肺炎疫華西醫(yī)院重組蛋白臨床II期進行中未公布苗（Sf9細(xì)胞）新型冠狀病毒滅活疫苗康泰生物滅活臨床II期進行中未公布（Vero細(xì)胞）新冠病毒重組蛋白亞單位中逸安科重組蛋白臨床II