干細(xì)胞的發(fā)展前景張轍

干細(xì)胞的發(fā)展前景張轍第一頁，共十七頁，2022年，8月28日名詞解釋干細(xì)胞（英語：Stemcell）：在細(xì)胞的分化過程中，細(xì)胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最終會衰老死亡。機(jī)體在發(fā)展適應(yīng)過程中，為了彌補(bǔ)這一不足，保留了一部分未分化的原始細(xì)胞。干細(xì)胞存在所有的多細(xì)胞組織里，能經(jīng)過有絲分裂和分化形成多種特化細(xì)胞，而且還能利用自我更新來提供更多干細(xì)胞。第二頁，共十七頁，2022年，8月28日干細(xì)胞的分類自然情況下的干細(xì)胞,可分為2類：

1.胚胎干細(xì)胞：來自囊胚的內(nèi)細(xì)胞團(tuán)。人類的胚胎干細(xì)胞一般在受精卵受精后，

第四至五日分化形成，由50-100個細(xì)胞組成。我個人比較反對這種違背人性的研究。

2.成體干細(xì)胞：來自各式各樣的組織。

骨髓的造血干細(xì)胞：能制造出有正常功能的血細(xì)胞。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞：能分化成骨、軟骨、肌肉、肌腱、韌帶、神經(jīng)、肝、內(nèi)皮和心肌等組織。

第三頁，共十七頁，2022年，8月28日干細(xì)胞的分類通過人工手段，誘導(dǎo)基因重編程，可導(dǎo)致體細(xì)胞去分化，再使其轉(zhuǎn)化為具有多向分化潛能干細(xì)胞：優(yōu)點(diǎn)：分化能力強(qiáng)、基本不涉及倫理道德，是研究潮流。

1.iPS細(xì)胞：通過導(dǎo)入外源基因，多為致癌性。

如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。需要改進(jìn)：清除外源基因、質(zhì)粒介導(dǎo)、小分子替代等。

2.STAP細(xì)胞：通過環(huán)境刺激，如酸、堿、機(jī)械損傷、熱、旱（渴）等。

比較安全、快速，但在明面上，還沒有突破性的進(jìn)展。2014年

/おぼかたはるこ造假:制備STAP細(xì)胞的方法。第四頁，共十七頁，2022年，8月28日Stemcelldiscoverytimeline首例骨髓移植手術(shù)在人的臍帶中發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞證明骨髓中有干細(xì)胞從鼠的胚囊中分離出干細(xì)胞臍帶血用于治療范可尼貧血克隆多莉羊從人類的近親身上分離出干細(xì)胞1998年后，由于誘導(dǎo)干細(xì)胞技術(shù)上的突破以及某些國家在現(xiàn)行政策上的放行，使得干細(xì)胞研究突飛猛進(jìn)。以前是嘗試研究iPS細(xì)胞，帶有爭議地使用胚胎干細(xì)胞?，F(xiàn)在是大力研究iPS細(xì)胞和STAP細(xì)胞。第五頁，共十七頁，2022年，8月28日數(shù)據(jù)截止至2012年第六頁，共十七頁，2022年，8月28日胚胎干細(xì)胞的發(fā)展前景1.探討胚胎發(fā)育的調(diào)控機(jī)制2.臨床治療：組織、器官的修復(fù)3.建立藥物篩選和研究平臺4.動物克隆及改良：雜交、快速繁殖5.轉(zhuǎn)基因動物研究第七頁，共十七頁，2022年，8月28日成體干細(xì)胞、iPS細(xì)胞的發(fā)展前景1.探討細(xì)胞核重編程機(jī)制2.臨床治療：骨髓移植、組織器官的修復(fù)3.建立藥物篩選和研究平臺4.基因治療載體:重癥免疫缺陷、遺傳病等第八頁，共十七頁，2022年，8月28日干細(xì)胞主要臨床應(yīng)用截止至2014年一次肝臟移植手術(shù)需要50萬到70萬元，手術(shù)后還要負(fù)擔(dān)每年10萬元左右的免疫藥物治療費(fèi)用。而采用干細(xì)胞移植手術(shù)，只需花費(fèi)3萬元左右，且術(shù)后不需要免疫藥物治療。第九頁，共十七頁，2022年，8月28日已經(jīng)上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品截止至2013年國家年份商品名／公司來源適應(yīng)癥歐洲EMA2009.10.ChondroCelect(比利時TiGenix公司)自體軟骨細(xì)胞膝關(guān)節(jié)軟骨缺損美國FDA2009.12.Prochymal(美國Osiris公司)人異基因骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞GvHD和Crohn病澳洲TGA2010.07.MPC（Mesoblast公司）自體間質(zhì)前體細(xì)胞產(chǎn)品骨修復(fù)韓國FDA2011.07.Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司)自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞急性心梗美國FDA2011.11.Hemacord(紐約血液中心)臍帶血造血祖細(xì)胞用于異基因造血干細(xì)胞移植遺傳性或獲得性造血系統(tǒng)疾病韓國FDA2012.01.Cartistem(Medi-post公司)臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞退行性關(guān)節(jié)炎和膝關(guān)節(jié)軟骨損傷韓國FDA2012.01.Cuepistem(Anterogen公司)自體脂肪

間充質(zhì)干細(xì)胞復(fù)雜性克隆氏病并發(fā)肛瘺加拿大FDA2012.05.Prochymal（美國Osiris公司)骨髓干細(xì)胞兒童急性移植抗宿主疾病2011年，全球干細(xì)胞治療產(chǎn)品市值為27.2億美元，該市場幾乎由MSC治療產(chǎn)品占據(jù)全部河山，而干細(xì)胞庫和干細(xì)胞輔助產(chǎn)品的合計銷售額也高達(dá)26.5億美元。整體來看，干細(xì)胞療法的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在2016年將擴(kuò)展至89億美元。第十頁，共十七頁，2022年，8月28日尚在開發(fā)中的新干細(xì)胞治療產(chǎn)品Gamida細(xì)胞公司的StemEx是一種基于多份臍帶血的MSC產(chǎn)品,目標(biāo)適應(yīng)癥為骨髓移植術(shù),估計將在2015年獲準(zhǔn)上市。Osiris治療學(xué)產(chǎn)品公司的Prochymal正在進(jìn)行一系列臨床試驗，以致力于證實其對自身免疫疾病治療的有效性。BrainStorm治療學(xué)產(chǎn)品和NeuroGeneration兩家公司正在積極開發(fā)用于治療帕金森病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品,前者在研究人神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，后者被認(rèn)為可能具有神經(jīng)保護(hù)作用。ReNeuron公司也在研究一種名為ReN001的神經(jīng)細(xì)胞產(chǎn)品，并已開始在缺血性卒中患者中進(jìn)行臨床試驗?！蛴薪?00個干細(xì)胞治療產(chǎn)品,多數(shù)已進(jìn)入II、III期臨床.第十一頁，共十七頁，2022年，8月28日中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景展望2005年底，中國政府在《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(2006-2020)》中明確指出要大力發(fā)展生物技術(shù)。而生物技術(shù)的五個前沿方向之一，就是“基于干細(xì)胞的人體組織工程技術(shù)”。2010年，國家十二五規(guī)劃重點(diǎn)項目中，干細(xì)胞被列為生物醫(yī)藥類別的重點(diǎn)項目之一。近十年來，973計劃、863計劃、重大新藥創(chuàng)制專項、國家自然科學(xué)基金等國家級的項目里均設(shè)置了干細(xì)胞方向。第十二頁，共十七頁，2022年，8月28日干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地

至2013年，中國已經(jīng)建立起多家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地，影響較大有：國家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化華東基地、國家干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化天津基地、無錫國際干細(xì)胞聯(lián)合研究中心、青島干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化基地等、西安干細(xì)胞人工皮膚產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地。大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務(wù)涵蓋干細(xì)胞存儲、干細(xì)胞技術(shù)研發(fā)、干細(xì)胞應(yīng)用研究以及干細(xì)胞臨床移植和治療等業(yè)務(wù)。它們促進(jìn)了干細(xì)胞技術(shù)從實驗室向應(yīng)用、向臨床及基因工程藥物科研成果向?qū)嶋H生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化，逐步推動形成新的干細(xì)胞研究和產(chǎn)業(yè)新格局。第十三頁，共十七頁，2022年，8月28日資本市場資本市場上，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近年來一直受到國內(nèi)外資本的追捧，僅在美國納斯達(dá)克掛牌的上市股票中，干細(xì)胞概念股的相關(guān)市值就超過300億美元。專家預(yù)測，全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近兩年的潛在市場約800億美元，而到了2020年前后可高達(dá)4000億美元。

在中國，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)同樣前景可期。研究報告認(rèn)為，中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計未來5年干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達(dá)170%。第十四頁，共十七頁，2022年，8月28日總結(jié)我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀

1.與國外差距不算大大家起步都晚，而且前幾年美國限制干細(xì)胞研究，很多專家都找中國企業(yè)或研究機(jī)構(gòu)合作，經(jīng)過十幾年的發(fā)展，我國干細(xì)胞整體上已排名世界前十。2.技術(shù)未成熟，商業(yè)化程度低

國際上已經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞藥物有8種，包括加拿大和新西蘭批準(zhǔn)的治療兒童急性移植物抗宿主病的Prochymal、韓國批準(zhǔn)的治療關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)軟骨并的Cartistem等等。而中國還沒有推出自己的干細(xì)胞藥物。3.灰色地帶，行業(yè)不規(guī)范例如一直為國內(nèi)外媒體經(jīng)常提及的國內(nèi)某公司進(jìn)行了涉及腦癱、腦梗死、II型糖尿病、脊髓損傷、肌肉萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥等20多種疾病的“神經(jīng)干細(xì)胞移植”治療。這類治療的真實性值得懷疑，這類治療實施過程中也沒有得到國家的正式審批，屬于不規(guī)范的灰色地帶。

當(dāng)然，還有胚胎干細(xì)胞的來源，你懂得。。。4.市場需求大，前景廣闊

研究報告認(rèn)為，中國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)形成了從上游存儲到下游臨床應(yīng)用的完整產(chǎn)業(yè)鏈，預(yù)計未來5年干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)收入將會從目前的20億增長到300億，年均增長率達(dá)170%。第十五頁，共十七頁，2022年，8月28日令人恐懼的癌癥

幾個月前，在宿舍樓前的宣傳板上，我們會看到這樣一張圖片：他叫鄭國強(qiáng)，男，曾為西農(nóng)大葡酒學(xué)院07級基地班的學(xué)生。2010年5月24日，因家庭貧困和長期熬夜做實驗，忽視了身體健康，被確診為患有急性白血病，如不立即采取治療，生命將只剩下一個月到半年的時間。2012年6月，在延參法師看望后，遭受了兩年痛苦、花費(fèi)70余萬元、仍無法找到合適骨髓的鄭國強(qiáng)同學(xué)，永遠(yuǎn)地離開了大家。對于逝者，我們不好再去評論，但愿干細(xì)胞治療技術(shù)能夠早入面向大眾，減少很多悲劇。第十六頁，共十七頁，2022年，8月28日謝謝觀看！參考文獻(xiàn)：1.《細(xì)胞工程》殷虹主編2.