疾病預(yù)后研究的設(shè)計(jì)與評(píng)價(jià)

疾病預(yù)后研究的設(shè)計(jì)與評(píng)價(jià)疾病預(yù)后的有關(guān)概念一、疾病預(yù)后的概念預(yù)后是指疾病發(fā)生后，對(duì)將來(lái)發(fā)展為各種不同后果的預(yù)測(cè)或事前估計(jì)。通常以概率表示，如治愈率、復(fù)發(fā)率、5年生存率等。預(yù)后研究是關(guān)于疾病各種結(jié)局發(fā)生概率及其影響因素的研究。要對(duì)預(yù)后作出客觀估計(jì)與判斷，只有對(duì)疾病的預(yù)后進(jìn)行科學(xué)的研究，掌握大量的預(yù)后信息才能做到。2021/4/272疾病預(yù)后的有關(guān)概念二、預(yù)后因素與危險(xiǎn)因素凡影響疾病預(yù)后的因素稱預(yù)后因素，若患者具有這些因素，其病程發(fā)展過(guò)程中出現(xiàn)某種結(jié)局的概率可能發(fā)生改變。預(yù)后因素的研究有助于臨床醫(yī)師采取有效的措施進(jìn)行醫(yī)學(xué)干預(yù)，以必變患者的預(yù)后。危險(xiǎn)因素指作用于健康人能增加患病危險(xiǎn)性的因素，而預(yù)后因素是在已經(jīng)患病的患者中研究與疾病結(jié)局有關(guān)的因素。有時(shí)同一因素可有上述兩方面的作用2021/4/273疾病預(yù)后的有關(guān)概念三、影響疾病預(yù)后的主要因素（一）早期診斷、及時(shí)治療：任何疾病能否得到早期正確診斷，及時(shí)合理治療是影響預(yù)后的重要因素，尤其是惡性實(shí)體瘤，如能早期及時(shí)診斷，通過(guò)手術(shù)治療，常獲得較好的預(yù)后。而發(fā)現(xiàn)較晚，已多處轉(zhuǎn)移，失去手術(shù)根治機(jī)會(huì)，則預(yù)后很差。2021/4/274疾病預(yù)后的有關(guān)概念（二）疾病本身的生物學(xué)性質(zhì)：包括很多方面的內(nèi)容或因素，這些因素對(duì)疾病的病程，臨床類(lèi)型等都有不同程度的影響，也就對(duì)預(yù)后有影響。對(duì)傳染性疾病而言，除機(jī)體的本身情況外，侵入機(jī)體的病原體的數(shù)量、毒力、菌型都對(duì)疾病的預(yù)后有不同程度的影響。因?yàn)樗鼈兌纪膊〉谋憩F(xiàn)型有關(guān)，也影響疾病的生物學(xué)特性。非傳染性疾病的腫瘤更明顯，如細(xì)胞組織學(xué)類(lèi)型、分化程度、生長(zhǎng)方式、生長(zhǎng)部位、大小等也表現(xiàn)出不同的生物學(xué)特性。腦出血時(shí)出血的部位、出血量……它是影響疾病預(yù)后的最主要的一大類(lèi)因素。2021/4/275疾病預(yù)后的有關(guān)概念（三）醫(yī)學(xué)干預(yù)的方式和程度：醫(yī)學(xué)干預(yù)是指臨床醫(yī)生為改善患者疾病所從事的醫(yī)學(xué)活動(dòng)，包括檢查、治療和心理輔導(dǎo)等等。醫(yī)學(xué)干預(yù)對(duì)疾病的預(yù)后作用非常大，有時(shí)是有效的，有時(shí)是錯(cuò)誤的。因此，臨床醫(yī)生要有高度的負(fù)責(zé)心和良好的醫(yī)學(xué)素質(zhì)，對(duì)不同疾病、不同的病人采用合適的干預(yù)，促使疾病向好的方向發(fā)展（高度的責(zé)任心是好的道德修養(yǎng)，干預(yù)措施的正確是醫(yī)學(xué)素養(yǎng)），且記不能將所謂的有效方法（沒(méi)經(jīng)嚴(yán)密合理設(shè)計(jì)評(píng)價(jià)的方法）盲目地給患者采用。護(hù)理和醫(yī)院管理的水平，也通過(guò)影響治療效果而影響干預(yù)效果，從而影響預(yù)后2021/4/276疾病預(yù)后的有關(guān)概念（四）患者的情況：包括兩方面的主要內(nèi)容一是患者身體的機(jī)能狀況，如免疫能力、遺傳特點(diǎn)、營(yíng)養(yǎng)狀況、心理素質(zhì)、個(gè)人習(xí)慣和愛(ài)好、年齡、性別，這些因素既同疾病本身的生物學(xué)特點(diǎn)有關(guān)，也同疾病的發(fā)生發(fā)展和易感性等有關(guān)。二是患者的社會(huì)屬性，如家庭經(jīng)情況、醫(yī)療保障條件、修養(yǎng)、工作生活條件……這些因素決定患者能否得到有效的、即時(shí)的醫(yī)療護(hù)理，也影響疾病的預(yù)后。2021/4/277疾病預(yù)后的有關(guān)概念（五）社會(huì)與環(huán)境因素：包括醫(yī)療保健、醫(yī)療設(shè)施布局、服務(wù)質(zhì)量。（六）醫(yī)院感染：這是一個(gè)比較特殊的因素，可以歸入醫(yī)學(xué)干預(yù)的內(nèi)容中，因?yàn)樗腔颊咴卺t(yī)院獲得的感染，同一些檢查、治療、護(hù)理手段有關(guān)，而且部分發(fā)生了醫(yī)院感染的患者預(yù)后不良，病死率高，特別是有些外科手術(shù)的患者更是如此，這是現(xiàn)代醫(yī)院管理中的一個(gè)重大問(wèn)題。2021/4/278預(yù)后評(píng)定指標(biāo)一、疾病預(yù)后的評(píng)定指標(biāo)（一）治愈率：患某病治愈的患者人數(shù)占該病接受治療患者總數(shù)的比例稱治愈率。治愈率常用于病程短而不易引起死亡的疾病。（二）病死率：在患某病患者總?cè)藬?shù)中，死于該病的患者所占的比例稱病死亡。病死率常用于病程短且易引起死亡的疾病，如各種急性傳染病、急性中毒、心腦血管疾病的急性期和迅速致死的癌癥。2021/4/279預(yù)后評(píng)定指標(biāo)（三）長(zhǎng)病程低死亡的疾病，這類(lèi)疾病臨床過(guò)程不十分嚴(yán)重，但變化多樣，病情復(fù)雜，結(jié)局和轉(zhuǎn)歸多種多樣，可根據(jù)具體情況，結(jié)合研究的具體內(nèi)容選擇合適的指標(biāo)。1．緩解率：緩解率系指給予某種治療后，進(jìn)入疾病臨床消失期的病例數(shù)占總治療例數(shù)的百分比。有完全緩解率、部分緩解率和自發(fā)緩解之分。2．復(fù)發(fā)率：復(fù)發(fā)率為疾病經(jīng)過(guò)一定的緩爭(zhēng)或痊愈后又重復(fù)發(fā)作的患者數(shù)占觀察患者總數(shù)的百分比。3．致殘率：發(fā)生肢體或器官功能喪失者占觀察患者總數(shù)的百分比稱為致殘率。2021/4/2710預(yù)后評(píng)定指標(biāo)（四）長(zhǎng)病程致死性的疾病，主要是指癌癥，可以計(jì)算生存率：生存率即從疾病臨床過(guò)程的某一點(diǎn)開(kāi)始，一段時(shí)間后存活的病例數(shù)占總觀察例數(shù)的百分比。生存率的計(jì)算可以采用直接法和間接法（如壽命表法）。2021/4/2711預(yù)后評(píng)定指標(biāo)二、生存分析預(yù)后研究常需要觀察一個(gè)長(zhǎng)的追訪過(guò)程，計(jì)算不同時(shí)間的生存率是一種點(diǎn)估計(jì)的方法，某一時(shí)間相同生存率但其反映的生存現(xiàn)象是不樣的，點(diǎn)估計(jì)會(huì)丟失許多信息，所以有必要進(jìn)行生存曲線分析。以隨訪時(shí)間為橫坐標(biāo)，生存率為縱坐標(biāo)，可得生存率曲線生存曲線分析能獲得有關(guān)疾病過(guò)程任何時(shí)刻的生存率，提供的信息遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)點(diǎn)估計(jì)值。2021/4/27122021/4/27132021/4/2714預(yù)后研究注意事項(xiàng)（一）研究對(duì)象的代表性研究對(duì)象要能代表目標(biāo)人群。這是任何一個(gè)研究都關(guān)心的問(wèn)題。同一種疾病來(lái)自不同級(jí)別醫(yī)院，其預(yù)后研究結(jié)果可能不同，采用來(lái)自三級(jí)醫(yī)院的病例，常集中病情較重，病程接近后期的患者，代表該病目標(biāo)患者人群的代表性較差；如采用來(lái)自某地區(qū)各種級(jí)別醫(yī)院中該疾病的病例作為研究對(duì)象，則代表目標(biāo)人群的代表性就比較好。2021/4/2715預(yù)后研究注意事項(xiàng)（二）制定有關(guān)標(biāo)準(zhǔn)和定義1．診斷和分型、分期標(biāo)準(zhǔn)：最好是通用的、權(quán)威的標(biāo)準(zhǔn)。因?yàn)椴煌∑凇⒉煌R床類(lèi)型的病人轉(zhuǎn)歸不一致是非常明顯的。用權(quán)威的標(biāo)準(zhǔn)，有利于分析、總結(jié)和比較。2．納入和排除標(biāo)準(zhǔn)：診斷明確的病人不一定是合適的研究對(duì)象，要根據(jù)條件、目的進(jìn)行舍取，但又不是有意的挑選病人。要制定有關(guān)標(biāo)準(zhǔn)，進(jìn)行納入和排除。3．對(duì)各種可能出現(xiàn)的結(jié)局制定一個(gè)明確的定義：這些定義在研究前要規(guī)定好，要切合實(shí)際、便于掌握和執(zhí)行。2021/4/2716預(yù)后研究注意事項(xiàng)（三）明確研究起點(diǎn)：起點(diǎn)一般是治療后或治療開(kāi)始的日期，此外，最早出現(xiàn)癥狀和確診日期等也可做為研究起點(diǎn)。（四）隨訪：1．時(shí)間：原則是要能觀察到出現(xiàn)疾病全部的結(jié)局和轉(zhuǎn)歸。2．間隔：研究中要不斷對(duì)研究對(duì)象進(jìn)行訪視，也可入院檢查，間隔可以按條件和設(shè)計(jì)具體規(guī)定。長(zhǎng)追訪期的可半年或一年一次，短的可以3~6個(gè)月或更短時(shí)間一次，以便更好的了解疾病發(fā)生發(fā)展的全貌和各種結(jié)局。3．隨訪時(shí)要記錄有關(guān)的可能對(duì)預(yù)后造成的因素，以便整理和分析。2021/4/2717預(yù)后研究的評(píng)價(jià)原則一、研究對(duì)象要處于疾病的早期或處于疾病的同一病程臨床經(jīng)驗(yàn)告訴我們，早期進(jìn)行治療和晚期進(jìn)行治療，疾病的預(yù)后是非常不同的，而醫(yī)療干預(yù)的目的就改善患者的預(yù)后，一般情況下，我們多將早期干預(yù)的結(jié)局，視為最接近自然狀態(tài)和真實(shí)情況的結(jié)局。病人入院時(shí)大部處于中晚期的階段，故要求研究對(duì)象如不能為早期病人也應(yīng)盡量納入同一臨床階段的病人，以便于結(jié)果的外推和比較。也可對(duì)研究對(duì)象進(jìn)行分組（按病期）處理，分別分析，避免存在的混雜。2021/4/2718預(yù)后研究的評(píng)價(jià)原則二、病例來(lái)源要敘述清楚：因?yàn)椴±煌膩?lái)源對(duì)研究的結(jié)果是不一致的，輕病人預(yù)后好，重病人、晚期病人預(yù)后不良，所以要講清楚病人來(lái)源?；鶎俞t(yī)院輕病人多，大醫(yī)院、三甲醫(yī)院危重病人和晚期病人多，講清楚病人來(lái)源，以便于別人評(píng)估樣本來(lái)源的偏倚還應(yīng)介紹患者年齡病情、并發(fā)癥……以便分析之用。2021/4/2719疾病預(yù)后研究的評(píng)價(jià)原則三、隨訪應(yīng)納入全部研究對(duì)象：失訪在預(yù)后研究中要控制在10%以內(nèi)，超過(guò)20%則文章無(wú)閱讀價(jià)值，因?yàn)槭гL者帶走的有關(guān)疾病預(yù)后的信息同保存下來(lái)者可能不一樣，這樣就將影響研究的結(jié)論。估計(jì)失訪可能對(duì)預(yù)后研究結(jié)論影響程度的方法：（1）首先確定研究的預(yù)后結(jié)局有哪些，找比較重要的如死亡、痊愈和病殘等；（2）根據(jù)納入的研究患者的總數(shù)和發(fā)生某一結(jié)局的例數(shù)計(jì)算該結(jié)局的最高和最低發(fā)生率。以死亡為例，假若失訪全部死亡，將失訪者加入，重新計(jì)算死亡率為最高死亡率；又假若失訪者一個(gè)都不死，則重新計(jì)算的死亡率為最低死亡率。（3）比較最高和最低發(fā)生率的差別，如果相近則認(rèn)為對(duì)結(jié)局和結(jié)論無(wú)大影響。2021/4/2720疾病預(yù)后研究的評(píng)價(jià)原則四、是否有客觀的研后標(biāo)準(zhǔn)判定結(jié)局這是非常重要的一條標(biāo)準(zhǔn)，因?yàn)椴煌难芯浚煌呐R床醫(yī)生對(duì)不同的臨床現(xiàn)象都會(huì)有不同的看法和想法，也就有不同的標(biāo)準(zhǔn)，這容易造成混亂和爭(zhēng)議，因此在研究預(yù)后中，對(duì)診斷標(biāo)準(zhǔn)（對(duì)象納入、病情判斷、分型依據(jù)、結(jié)局判定等）都應(yīng)該有客觀、公認(rèn)、明確、具體的標(biāo)準(zhǔn)，在研究開(kāi)始仔細(xì)推敲，研究開(kāi)始后認(rèn)真執(zhí)行不在改變。2021/4/2721疾病預(yù)后研究的評(píng)價(jià)原則五、是否采用盲法判斷預(yù)后指標(biāo)：對(duì)于一些體檢項(xiàng)目，如X線照片、心電圖和實(shí)驗(yàn)室檢查結(jié)果應(yīng)由不了解病情的醫(yī)生判定，以免發(fā)生偏倚。六、對(duì)研究因素以外的影響預(yù)后的因素進(jìn)行調(diào)正和校正。一種疾病可以有多種預(yù)后，而一種后果也可為多種因素所致，在疾病的預(yù)后中也同樣同多種因素有關(guān)，只