醫(yī)學(xué)科研設(shè)計(jì)方法

醫(yī)學(xué)科研設(shè)計(jì)方法第一頁，共九十八頁。科學(xué)研究

1.R&DResearchandDevelopment

增進(jìn)知識(shí)，利用知識(shí)

2.主要內(nèi)容：

創(chuàng)造知識(shí)－－創(chuàng)新、發(fā)明、發(fā)現(xiàn)、探索未知整理知識(shí)－－分析整理、鑒別和運(yùn)用，使知識(shí)規(guī)范化、系統(tǒng)化。

3.科學(xué)研究是一個(gè)繼承與創(chuàng)新的過程是從自然現(xiàn)象的發(fā)現(xiàn)到技術(shù)發(fā)明的過程是從原理到產(chǎn)品的過程是從基礎(chǔ)理論研究到應(yīng)用研究發(fā)展研究的過程第二頁，共九十八頁?？茖W(xué)研究研究是探索事物的真理、性質(zhì)、規(guī)律等活動(dòng)，通過創(chuàng)造性的探索活動(dòng)達(dá)到：

不知變?yōu)橹?/p>

知少變知多

知其然變知其所以然

技術(shù)上的無變有、不能變能

第三頁，共九十八頁?？萍急旧硇璨粩喟l(fā)展和提高，科研工作是推動(dòng)科技進(jìn)步的重要手段，科研方法必須得到重視，科研方法本身也是一門學(xué)科。任何科研成果的獲得都離不開科學(xué)的科研方法。

科學(xué)研究第四頁，共九十八頁。開展醫(yī)學(xué)科研的意義實(shí)施自主創(chuàng)新戰(zhàn)略，建設(shè)創(chuàng)新型國家的需要

疾病譜發(fā)生改變科學(xué)技術(shù)進(jìn)步其他：晉升等第五頁，共九十八頁。醫(yī)學(xué)科研的任務(wù)

闡明疾病的發(fā)生發(fā)展機(jī)制探索疾病預(yù)防和治療的方法醫(yī)學(xué)理論和學(xué)說的驗(yàn)證和發(fā)展揭示生命現(xiàn)象的本質(zhì)第六頁，共九十八頁。7研究對(duì)象的特殊性——安全性研究方法的困難性研究?jī)?nèi)容的復(fù)雜性：臨床研究要考慮有無毒副作用；動(dòng)物實(shí)驗(yàn)要考慮接近人體條件；研究中的影響因素復(fù)雜?？蒲性O(shè)計(jì)中都要考慮…以社會(huì)效益為主：防治疾病是醫(yī)學(xué)科研的最高目的…統(tǒng)計(jì)分析的藝術(shù)性、精確性

醫(yī)學(xué)科研的主要特點(diǎn)第七頁，共九十八頁。醫(yī)學(xué)科研的基本要求創(chuàng)新性

具有前沿意識(shí)，關(guān)注研究領(lǐng)域的進(jìn)展和動(dòng)態(tài)學(xué)術(shù)積累善于思考、善于發(fā)現(xiàn)科學(xué)的思維方式可行性第八頁，共九十八頁。醫(yī)學(xué)研究中的基本倫理學(xué)原則尊重原則無害有益原則醫(yī)學(xué)目的性原則科學(xué)性原則公平合理原則第九頁，共九十八頁。項(xiàng)目類別（按性質(zhì)）基礎(chǔ)研究探索未知、認(rèn)識(shí)自然現(xiàn)象、揭示客觀規(guī)律，不具備特定的商業(yè)目的推動(dòng)社會(huì)進(jìn)步、一旦重大突破、對(duì)社會(huì)、經(jīng)濟(jì)影響巨大只講世界第一、不講國內(nèi)第一以發(fā)表論文的水平及被同行引用的次數(shù)為評(píng)價(jià)的標(biāo)準(zhǔn)第十頁，共九十八頁。項(xiàng)目類別（按性質(zhì)）應(yīng)用基礎(chǔ)研究是應(yīng)用研究中的基礎(chǔ)性工作,圍繞重大或廣泛的應(yīng)用目標(biāo)探索新原理、新方法，開拓新領(lǐng)域的定向研究醫(yī)學(xué)科研項(xiàng)目/課題多屬此類研究（防病治病、優(yōu)生優(yōu)育和人類健康）應(yīng)用研究應(yīng)用目的明確、為進(jìn)一步發(fā)展某一技術(shù)、提高生產(chǎn)率解決疾病的診斷、治療、預(yù)防、控制、康復(fù)等問題開發(fā)研究是科學(xué)知識(shí)轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)力的主要環(huán)節(jié)技術(shù)革新、工藝改造、產(chǎn)品更新第十一頁，共九十八頁。項(xiàng)目類別（按來源）國家級(jí)項(xiàng)目部委級(jí)項(xiàng)目地方級(jí)項(xiàng)目：省、市廳局級(jí)科研課題國際合作研究課題（含國際基金）單位科研基金項(xiàng)目其它項(xiàng)目：自選第十二頁，共九十八頁。國家自然科學(xué)基金的主要種類常規(guī)基金：

面上項(xiàng)目（青年基金和地區(qū)基金） 重點(diǎn)項(xiàng)目 重大項(xiàng)目 杰出青年基金特殊基金：

主任基金 專項(xiàng)基金 創(chuàng)新群體基金 合作基金（海外，港澳）

第十三頁，共九十八頁。省市相關(guān)科研項(xiàng)目省級(jí)科研課題省自然科學(xué)基金課題省科技攻關(guān)項(xiàng)目廳局級(jí)科研課題衛(wèi)生廳科研課題中醫(yī)藥管理局科研課題市社會(huì)發(fā)展項(xiàng)目市自然科學(xué)基金市衛(wèi)生局科研課題。。。。。第十四頁，共九十八頁。醫(yī)學(xué)科研的基本程序醫(yī)學(xué)科研是以課題來具體展開的課題是為解決學(xué)科專業(yè)問題，形成具有具體目標(biāo)、具體設(shè)計(jì)和實(shí)施方案的科學(xué)研究的最基本單元。第十五頁，共九十八頁。實(shí)施研究計(jì)劃統(tǒng)計(jì)分析總結(jié)歸納研究設(shè)計(jì)撰寫論文、發(fā)表醫(yī)學(xué)科學(xué)研究的步驟選題研修文獻(xiàn)，綜述第十六頁，共九十八頁?？蒲兄挥小鹋啤谲姟甆o.1’;沒有‘銀牌’‘亞軍’‘No.2’.目的明確;構(gòu)思新穎;(立題)依據(jù)充分;(實(shí)驗(yàn))方法恰當(dāng).選題--凝練好科學(xué)問題(提出明確的科學(xué)問題)如何選題第十七頁，共九十八頁。選題得當(dāng),可以起到事半功倍的作用。選題應(yīng)遵循三個(gè)原則：在學(xué)術(shù)思想上具有創(chuàng)新性，在生產(chǎn)實(shí)踐中具有應(yīng)用性，在研究領(lǐng)域里具有前期積累性研究生選題時(shí)盡可能與導(dǎo)師的研究方向取得一致,以便獲得導(dǎo)師的幫助和支持如何選題第十八頁，共九十八頁。選題的方法項(xiàng)目指南中選題醫(yī)學(xué)實(shí)踐中選題：基于實(shí)際工作需要學(xué)科發(fā)展前沿選題學(xué)術(shù)爭(zhēng)論中選題來源于文獻(xiàn)資料在已研究課題中擴(kuò)大選題：基于既往的研究工作學(xué)科交叉的邊緣區(qū)選題機(jī)遇選題第十九頁，共九十八頁。查閱文獻(xiàn)來尋找更準(zhǔn)確的研究切入點(diǎn)從閱讀中把握前人已作了哪些研究,研究到什么程度,哪些問題尚未得到解決,哪些領(lǐng)域還存在進(jìn)一步研究的空間,進(jìn)而了解還有什么需要進(jìn)一步探討文獻(xiàn)具有一定的滯后性，我們可以通過參加研討會(huì)加以補(bǔ)充自己能做什么如何選題第二十頁，共九十八頁。研修文獻(xiàn)，撰寫綜述綜述性文獻(xiàn)，一般是不超過三年以前發(fā)表的論文:回顧，評(píng)論某個(gè)領(lǐng)域在最近或者過去的一段時(shí)間里的研究情況參考文獻(xiàn)去找出更多的參考文獻(xiàn)根據(jù)作者和關(guān)鍵詞去檢索充分利用網(wǎng)絡(luò)資源，常?？梢允掳牍Ρ兜诙豁?，共九十八頁。研讀并整理文獻(xiàn)精讀重要的文獻(xiàn)，泛讀次要的，對(duì)于一般的文獻(xiàn)只需閱讀摘要和結(jié)論部分。閱讀文獻(xiàn)應(yīng)該是與文獻(xiàn)的檢索過程同時(shí)或者是交錯(cuò)進(jìn)行的。在閱讀文獻(xiàn)的同時(shí)就應(yīng)該根據(jù)在閱讀過程中出現(xiàn)的新的檢索要求去檢索新的文獻(xiàn),檢索到文獻(xiàn)的同時(shí)就應(yīng)該開始進(jìn)行文獻(xiàn)的閱讀重要文獻(xiàn)是“研讀”,“批判”和“懷疑”的眼光總結(jié)出作者的用意和提煉出自己的觀點(diǎn),注意對(duì)同一問題幾種不同觀點(diǎn)的資料和對(duì)某一問題研究最新的資料和成果等加以比較,萌生自己的想法

我們?cè)谧x了大量文獻(xiàn)之后或者過程中就會(huì)產(chǎn)生很多靈感，但是，過了之后，就容易把它們忘記了。一般要采用做讀書筆記的辦法。什么期刊，第幾期，哪個(gè)作者，什么地方有關(guān)于什么問題的什么論述，它對(duì)于我即將做的論文有什么參考作用

第二十二頁，共九十八頁。制定研究方案制定一個(gè)按部就班的日程表研究計(jì)劃它一般包括時(shí)間規(guī)劃、實(shí)驗(yàn)方案、實(shí)驗(yàn)評(píng)價(jià)等內(nèi)容在研讀文獻(xiàn)和調(diào)研的基礎(chǔ)上可以做出初步的研究方案，然后可以向?qū)焻R報(bào)，征詢意見可以與其他人交流等手段開拓思維，反復(fù)思考，修改補(bǔ)充完善研究方案第二十三頁，共九十八頁。制定研究方案要盡可能地按計(jì)劃實(shí)施預(yù)定的研究方案，以求得預(yù)期結(jié)果。即時(shí)間規(guī)劃是研究方案有序進(jìn)行的有力保證。所以，我們要規(guī)劃好研究工作每個(gè)階段的任務(wù)量和時(shí)間分配。第二十四頁，共九十八頁。研究?jī)?nèi)容適當(dāng)（做什么，講“故事”）針對(duì)研究目的（假說）決定研究?jī)?nèi)容避免研究?jī)?nèi)容不足以得到預(yù)定目的避免研究?jī)?nèi)容超越預(yù)定目的小心求證:避免證據(jù)不足,內(nèi)容單薄膚淺要‘小題大做，深做’，不要‘大題小做，淺做’

第二十五頁，共九十八頁。設(shè)計(jì)方案

描寫科學(xué)研究課題設(shè)計(jì)（design）的基本方案常需應(yīng)用下列名詞：干預(yù)試驗(yàn)或臨床試驗(yàn)，隨機(jī)對(duì)照、非隨機(jī)同期對(duì)照或歷史性對(duì)照，前后對(duì)照、交叉對(duì)照試驗(yàn)或安慰劑對(duì)照，單盲或雙盲，橫斷面研究或診斷試驗(yàn)研究，病例對(duì)照研究或隊(duì)列研究，成本一效果分析或成本一效用分析等。第二十六頁，共九十八頁。醫(yī)學(xué)研究方法生態(tài)學(xué)研究個(gè)案調(diào)查描述性研究常規(guī)資料分析報(bào)告普查現(xiàn)況研究（橫斷面研究）抽樣調(diào)查觀察法典型調(diào)查（調(diào)查）病例對(duì)照研究方向不同分析性研究隊(duì)列研究（隨訪研究）巢式病例對(duì)照研究多階段符合設(shè)計(jì)研究病例隊(duì)列研究病例病例研究臨床試驗(yàn)：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)實(shí)驗(yàn)法實(shí)驗(yàn)室實(shí)驗(yàn)：動(dòng)物實(shí)驗(yàn)社區(qū)試驗(yàn)：類實(shí)驗(yàn)、半試驗(yàn)理論性研究（數(shù)學(xué)模型研究）

研究方法分配暴露對(duì)照第二十七頁，共九十八頁。研究對(duì)象試驗(yàn)組(干預(yù)組)對(duì)照組有效無效有效無效發(fā)病時(shí)序工作時(shí)序隨機(jī)分配（一）實(shí)驗(yàn)性研究abcd第二十八頁，共九十八頁?？蒲性O(shè)計(jì)的基本要素處理（暴露）因素研究對(duì)象效應(yīng)指標(biāo)第二十九頁，共九十八頁。處理因素性質(zhì)

可為生物、社會(huì)及心理因素；外部強(qiáng)加、人體內(nèi)環(huán)境強(qiáng)度

即所使用的藥物或措施的總量、次數(shù)、每次的劑量、療程的數(shù)量等，應(yīng)通過查閱文獻(xiàn)和開展小規(guī)模的預(yù)試驗(yàn)找出適宜強(qiáng)度。實(shí)施方法

在獲得研究因素的基礎(chǔ)上制訂出使用常規(guī)和制度。（標(biāo)準(zhǔn)化、糾正）第三十頁，共九十八頁。研究對(duì)象選擇研究對(duì)象的標(biāo)準(zhǔn)應(yīng)根據(jù)國際疾病分類和全國性學(xué)術(shù)會(huì)議規(guī)定的診斷標(biāo)準(zhǔn)來選擇患者。如某疾病尚無公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)，可自行規(guī)定。此時(shí)應(yīng)盡量采用客觀指標(biāo)。設(shè)計(jì)時(shí)還應(yīng)規(guī)定納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)。第三十一頁，共九十八頁。選擇研究對(duì)象時(shí)的重要注意事項(xiàng)入選的研究對(duì)象確能從科研中受益研究對(duì)象的代表性：好研究疾病的發(fā)病率：高研究對(duì)象的依從性：好志愿者的選擇：（假陽性）值得探討。第三十二頁，共九十八頁。效應(yīng)指標(biāo)選擇效應(yīng)指標(biāo)的要點(diǎn)關(guān)聯(lián)性：指標(biāo)與目的有本質(zhì)上的聯(lián)系特異性：易于揭示本質(zhì)，且不受干擾影響客觀性：客觀記錄的指標(biāo)真實(shí)性：敏感性可靠性：穩(wěn)定指標(biāo)的分類計(jì)數(shù)指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)等級(jí)指標(biāo)指標(biāo)的數(shù)量制定效應(yīng)指標(biāo)觀察常規(guī)第三十三頁，共九十八頁。臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的原則隨機(jī)化隨機(jī)抽樣：調(diào)查隨機(jī)化分組：實(shí)驗(yàn)研究對(duì)照：比較重復(fù)：樣本含量盲法：排除主觀偏倚第三十四頁，共九十八頁。隨機(jī)化分組目的將研究對(duì)象隨機(jī)分配到實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組，以便兩組具有相似的臨床特征和預(yù)后因素，即兩組具有充分的可比性。方法完全隨機(jī)分組：?jiǎn)渭冸S機(jī)分層隨機(jī)分組：按特征分層整群隨機(jī)分組：以團(tuán)體為單位第三十五頁，共九十八頁。完全隨機(jī)分組第三十六頁，共九十八頁。分層隨機(jī)分組總體層層層可按年齡、性別、種族、教育水平等分層在各層內(nèi)再進(jìn)行前述的簡(jiǎn)單隨機(jī)分組第三十七頁，共九十八頁。對(duì)照的類型有效對(duì)照（標(biāo)準(zhǔn)療法對(duì)照）：最常用。以公認(rèn)有效的藥物、現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)方法或常規(guī)方法為對(duì)照。適用于對(duì)已知有肯定療效的治療方法的疾病進(jìn)行治療研究。安慰劑對(duì)照對(duì)照組使用安慰劑（無有效成分、與藥物相同）適用于所研究疾病無有效藥物且安慰劑對(duì)病人無影響自身對(duì)照：消除內(nèi)外環(huán)境的影響,節(jié)省樣本空白對(duì)照交叉設(shè)計(jì)對(duì)照：節(jié)省一半樣本醫(yī)德第三十八頁，共九十八頁。交叉設(shè)計(jì)對(duì)照足夠長(zhǎng)第三十九頁，共九十八頁。自身對(duì)照比較干預(yù)前測(cè)量干預(yù)（治療）干預(yù)后測(cè)量已知結(jié)果第四十頁，共九十八頁。重復(fù)原則目的：消除處理因素影響樣本含量的大?。汗?、查表、憑經(jīng)驗(yàn)重復(fù)次數(shù)保證研究結(jié)論具有一定可靠性的前提條件下，科學(xué)估計(jì)樣本含量第四十一頁，共九十八頁。盲法第四十二頁，共九十八頁。單盲(singleblind)第四十三頁，共九十八頁。雙盲(doubleblind)第四十四頁，共九十八頁。三盲(tripleblind)第四十五頁，共九十八頁。開放試驗(yàn)(opentrial)不可能實(shí)現(xiàn)盲法外科手術(shù)鍛煉飲食教育……第四十六頁，共九十八頁。實(shí)驗(yàn)性研究的數(shù)據(jù)分析方法計(jì)量資料：t檢驗(yàn)及方差分析分類資料：χ2檢驗(yàn)第四十七頁，共九十八頁。目標(biāo)人群發(fā)病時(shí)序發(fā)病未發(fā)病發(fā)病未發(fā)病暴露者(暴露組)未暴露者(非暴露組)可比abcda/(a+b)c/(c+d)比較（二）隊(duì)列研究工作時(shí)序第四十八頁，共九十八頁。隊(duì)列研究的種類研究開始暴露非暴露追蹤收集資料前瞻性暴露非暴露追溯收集資料歷史性繼續(xù)追蹤收集資料雙向性現(xiàn)在隊(duì)列研究類型示意圖過去將來第四十九頁，共九十八頁。隊(duì)列研究數(shù)據(jù)的分析程序卡方檢驗(yàn)第五十頁，共九十八頁。目標(biāo)人群（研究對(duì)象）發(fā)病時(shí)序工作時(shí)序暴露未暴露暴露未暴露某病患者(病例)非患者(對(duì)照)可比acbda/(a+c)b/(b+d)比較（三）病例對(duì)照研究第五十一頁，共九十八頁。非匹配成組病例對(duì)照研究病例組對(duì)照組目標(biāo)人群患病人群未患病人群＝<第五十二頁，共九十八頁。目標(biāo)人群患病人群未患病人群某些特征5/102/103/10病例與對(duì)照匹配

頻數(shù)匹配(frequencymatching)第五十三頁，共九十八頁。病例與對(duì)照匹配

1:1個(gè)體匹配(individualmatching)某些特征配對(duì)(pairmatching)目標(biāo)人群患病人群未患病人群第五十四頁，共九十八頁。病例與對(duì)照匹配

1:R個(gè)體匹配(individualmatching)目標(biāo)人群患病人群未患病人群某些特征1:2,1:3…1:R第五十五頁，共九十八頁。病例對(duì)照研究數(shù)據(jù)分析程序第五十六頁，共九十八頁。（四）橫斷面（現(xiàn)況）研究按照事先設(shè)計(jì)的要求在某一人群中應(yīng)用普查和抽樣調(diào)查的方法收集特定時(shí)間內(nèi)有關(guān)變量、疾病或健康的資料，以描述疾病或健康狀況的分布及某因素與疾病的關(guān)聯(lián)。進(jìn)行現(xiàn)況研究時(shí)，疾病或健康狀況與發(fā)現(xiàn)的某些因素或特征是在一次調(diào)查中得到的，即因與果是并存的，因而在病因分析時(shí)只能對(duì)病因提出初步線索，不能得出有關(guān)病因因果關(guān)系的結(jié)論。第五十七頁，共九十八頁。隨機(jī)抽樣方法（1）單純隨機(jī)抽樣：是最基本的抽樣方法，也是其他抽樣方法的基礎(chǔ)。即先將被研究的對(duì)象編號(hào)，再用隨機(jī)數(shù)字表或抽簽、摸球、電子計(jì)算機(jī)抽取等進(jìn)行抽樣。此法只能用于數(shù)目不大的情況下，如幾萬人的調(diào)查就很難用單純隨機(jī)抽樣。第五十八頁，共九十八頁。隨機(jī)抽樣方法（2）系統(tǒng)抽樣：此法是按照一定順序，機(jī)械地每隔一定數(shù)量的單位抽取一個(gè)單位，又稱間隔抽樣或機(jī)械抽樣。本法常用于調(diào)查研究，優(yōu)點(diǎn)是簡(jiǎn)便易行，樣本的觀察單位在總體中分布均勻，一般情況下，比單純隨機(jī)抽樣法的抽樣誤差小。第五十九頁，共九十八頁。隨機(jī)抽樣方法（3）分層抽樣：即先將研究對(duì)象按主要特征（如性別、年齡、職業(yè)、教育程度等）分為幾層，然后再在各層中進(jìn)行隨機(jī)抽樣，這樣就保證了各層至少在重要的有關(guān)因素方面取得均衡。分層隨機(jī)抽樣又分為兩類：

①按比例分層隨機(jī)抽樣：各層內(nèi)抽樣比例相同。

②最優(yōu)分配分層隨機(jī)抽樣：按照一定的要求，各層內(nèi)抽樣比例不同，如在一個(gè)較大地區(qū)調(diào)查兒童身體發(fā)育的某項(xiàng)指標(biāo)，可劃分平原、山區(qū)、沿海等幾個(gè)層，再按各層比例確定隨機(jī)抽樣的數(shù)量。這樣就可使每層中觀察值的變異度小些，樣本的代表性加強(qiáng)，多層間還可作比較分析。要求：層內(nèi)變異越小越好，層間變異越大越好。第六十頁，共九十八頁。隨機(jī)抽樣方法（4）整群抽樣：用此法抽樣時(shí)，可抽到的不是個(gè)體，而是由個(gè)體所組成的集體或群體。如村、車間、班級(jí)、連隊(duì)、居民小組等。這些群體是從相同類型的群體中隨機(jī)抽出的，被抽到單位的所有成員都是研究對(duì)象。第六十一頁，共九十八頁。隨機(jī)抽樣方法（5）兩級(jí)或多級(jí)抽樣：又稱多階段抽樣。這是大型調(diào)查時(shí)常用的一種抽樣方法。例如某學(xué)校有9000名大學(xué)生，15個(gè)系。每個(gè)系的學(xué)生數(shù)相差不多。如要調(diào)查600名學(xué)生，抽樣方法如下：先自15個(gè)系隨機(jī)抽取2個(gè)系，再自這2個(gè)系隨機(jī)抽取300名學(xué)生，這就是兩級(jí)抽樣。此法應(yīng)注意多階段的連續(xù)性。各階段抽樣方法多用單純隨機(jī)抽樣法，亦可幾種抽樣法結(jié)合使用。

抽樣誤差：整群＞單純＞系統(tǒng)＞分層第六十二頁，共九十八頁。調(diào)查表的基本結(jié)構(gòu)1.題目2.調(diào)查與填表說明：簡(jiǎn)明、親切、謙虛、誠懇*調(diào)查者身份、調(diào)查目的必要時(shí)：填寫方法、要求，致謝、匿名保證3.主體內(nèi)容指導(dǎo)語：簡(jiǎn)明易懂卷首：填表說明卷中：針對(duì)特殊問題所做出的特定指示第六十三頁，共九十八頁。調(diào)查表的基本結(jié)構(gòu)問題和答案：“封閉式”問題——將各種可能的答案列在調(diào)查表上由回答者選擇其中一個(gè)答案。便于分類編碼和資料的計(jì)算機(jī)處理?！伴_放式”問題——被調(diào)查者對(duì)問題的回答不受限制。適合難于限定答案尺度的問題。編碼調(diào)查表——在每個(gè)問題后留出編碼用方框。第六十四頁，共九十八頁。調(diào)查表的基本結(jié)構(gòu)4.核查項(xiàng)目：時(shí)間記錄和調(diào)查員簽名；可核查調(diào)查員的調(diào)查質(zhì)量。試用與修改：正式開始調(diào)查前應(yīng)對(duì)擬好的調(diào)查表進(jìn)行預(yù)試驗(yàn)，以確定調(diào)查表的可行性。信效度評(píng)價(jià)第六十五頁，共九十八頁。調(diào)查表設(shè)計(jì)的要求及注意事項(xiàng)調(diào)查表問題的排列先易后難，先一般后隱私（敏感），多客觀事實(shí)、行為，少主觀感覺同類問題放在一起時(shí)間順序封閉式問題在前，開放式問題在后第六十六頁，共九十八頁。描述性研究的數(shù)據(jù)分析方法t檢驗(yàn)及方差分析χ2檢驗(yàn)相關(guān)或回歸分析第六十七頁，共九十八頁。（篩檢）（治療）（診斷）篩檢與診斷步驟示意圖實(shí)際患病者可疑有病但實(shí)際無病者無該病定期治療性干預(yù)（五）診斷與篩檢試驗(yàn)的評(píng)價(jià)第六十八頁，共九十八頁。確定“金標(biāo)準(zhǔn)”選擇研究對(duì)象確定樣本量試驗(yàn)結(jié)果與金標(biāo)準(zhǔn)分類結(jié)果比較診斷試驗(yàn)的研究設(shè)計(jì)要點(diǎn)第六十九頁，共九十八頁。1.確定“金標(biāo)準(zhǔn)”

金標(biāo)準(zhǔn)：指可靠的、公認(rèn)的、能正確地將有病和無病區(qū)分開的診斷方法。冠心病:冠狀動(dòng)脈造影腫瘤:病理學(xué)檢查不明原因的腹痛:手術(shù)探查

金標(biāo)準(zhǔn)具有創(chuàng)傷性，因此探求一些新的診斷方法（診斷試驗(yàn)），并比較其與金標(biāo)準(zhǔn)的差別、得失及推廣價(jià)值有現(xiàn)實(shí)意義。第七十頁，共九十八頁。2.選擇研究對(duì)象病例的代表性：臨床各型(輕、中、重)

臨床各期(早、中、晚)

有無并發(fā)癥對(duì)照組*健康人*未患該病而患其他疾病的病人病例組第七十一頁，共九十八頁。待評(píng)價(jià)篩檢試驗(yàn)的靈敏度待評(píng)價(jià)篩檢試驗(yàn)的特異度α容許誤差δ：0.05或0.013、樣本含量估算第七十二頁，共九十八頁。當(dāng)靈敏度和特異度均接近50%時(shí)，可用近似下列公式計(jì)算樣本量。

當(dāng)靈敏度或特異度小于20%或大于80%時(shí)，因其趨向偏態(tài)分布，可用下列公式計(jì)算樣本量。

靈敏度用于估計(jì)病例組人數(shù)，特異度用于估計(jì)對(duì)照組人數(shù)。兩組樣本量都至少在30例以上，才能保證結(jié)果受機(jī)會(huì)影響的程度在可接受的范圍內(nèi)。第七十三頁，共九十八頁。4.診斷試驗(yàn)評(píng)價(jià)

4.1.確定試驗(yàn)的閾值均數(shù)加減標(biāo)準(zhǔn)差法：正態(tài)分布時(shí)均數(shù)±2倍標(biāo)準(zhǔn)差百分位數(shù)法：偏態(tài)分布或分布狀態(tài)不明時(shí)，5%—95%為正常。臨床判斷法ROC曲線法第七十四頁，共九十八頁。ROC曲線—受試者工作特性曲線診斷性試驗(yàn)用計(jì)量資料表達(dá)結(jié)果時(shí)，將測(cè)量值按大小順序排列，可用任意測(cè)量值作為正常與異常的閾值計(jì)算敏感度和特異度。ROC曲線能將每個(gè)敏感度/假陽性率(1-特異度)對(duì)子，用圖形表示出來，直觀地表示整個(gè)敏感度/特異度變動(dòng)范圍及其特征。ROC曲線下面積應(yīng)在0.5—1.0之間。0.5～：準(zhǔn)確性較低0.7～：準(zhǔn)確性中等>0.9：準(zhǔn)確性較高對(duì)ROC曲線下的面積應(yīng)作顯著性檢驗(yàn)。第七十五頁，共九十八頁。ROC曲線：確定試驗(yàn)最佳診斷閾值（圖中最接近左上方的A點(diǎn)）第七十六頁，共九十八頁。CPK和EKG診斷心梗ROC曲線比較假陽性率真陽性率（靈敏度）比較兩種或兩種以上試驗(yàn)的價(jià)值第七十七頁，共九十八頁。目標(biāo)人群陽性陰性陽性陰性病人非病人待評(píng)價(jià)的試驗(yàn)abcd診斷試驗(yàn)的評(píng)價(jià)程序金標(biāo)準(zhǔn)4.2診斷試驗(yàn)的評(píng)價(jià)第七十八頁，共九十八頁。試驗(yàn)金標(biāo)準(zhǔn)合計(jì)病例非病例陽性真陽性（a）假陽性（b）總陽性人數(shù)（a+b，r1）陰性假陰性（c）真陰性（d）總陰性人數(shù)（c+d，r2）合計(jì)患者總數(shù)非患者總數(shù)受檢查人數(shù)（a+c，c1）（b+d，c2）（a+b+c+d，n）評(píng)價(jià)：真實(shí)性、可靠性、實(shí)用性診斷試驗(yàn)的評(píng)價(jià)第七十九頁，共九十八頁。特別提醒盡量選擇論證強(qiáng)度高的設(shè)計(jì)方案

實(shí)驗(yàn)法>隊(duì)列研究>病例對(duì)照研究、橫斷面研究>敘述性研究注意研究對(duì)象的樣本量具體的公式進(jìn)行計(jì)算。一般來說,對(duì)照組的樣本量應(yīng)≥試驗(yàn)組的樣本量。前瞻性的研究課題,增加10%。

真正做到隨機(jī)隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分組第八十頁，共九十八頁。

你打算做什么？

Whatdoyouintendtodo?

你的工作為什么是重要的

Whyistheworkimportant?

已經(jīng)做了些什么？

Whathasalreadybeendone?

你將如何進(jìn)行你的工作？

Howareyougoingtodothework?開題報(bào)告（課題研究計(jì)劃書）1．研究計(jì)劃需要回答的問題第八十一頁，共九十八頁。

(1)首頁（簡(jiǎn)表）—Facepage（課題名稱、申請(qǐng)人的個(gè)人資料、課題組成員名錄）。

課題名稱勿超過規(guī)定字?jǐn)?shù)

(2)目的：陳述申請(qǐng)書中提出的研究項(xiàng)目擬達(dá)到何種目的和/或驗(yàn)證何假說。具體的特殊研究目的，1、2、3……

Whatdoyouintendtodo?

(3)意義：選題的背景；復(fù)習(xí)和評(píng)價(jià)現(xiàn)有的知識(shí)（國內(nèi)外研究概況)

；結(jié)合研究目的，提出本課題研究擬填補(bǔ)的空白或發(fā)展,

創(chuàng)新的內(nèi)容并說明其重要意義；結(jié)合假說形成的科學(xué)思維過程及主要科學(xué)依據(jù)，陳述本課題研究的合理性及預(yù)期結(jié)果的可及程度。

Whyistheworkimportant?2.開題報(bào)告（研究計(jì)劃書）的基本組成部分第八十二頁，共九十八頁。（4）實(shí)現(xiàn)申請(qǐng)課題目標(biāo)已具備的條件：提供申請(qǐng)人本人或課題組有關(guān)的研究工作基礎(chǔ)，以及提供任何能說明申請(qǐng)人及其課題組能勝任該課題研究任務(wù)的資料；已有的主要試驗(yàn)設(shè)備；已掌握的有關(guān)研究技術(shù)力量或建立新技術(shù)的能力。

Whathasalreadybeendone?（5）研究?jī)?nèi)容：核心是實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)和方法:

研究?jī)?nèi)容、技術(shù)路線、實(shí)驗(yàn)計(jì)劃、方法和步驟，以及分

析和解釋資料的方法；如果涉及新的技術(shù)和方法，應(yīng)作較

詳細(xì)的陳述，并說明比已有的方法的優(yōu)越性；討論潛在困難

和限制，以及在遇到困難時(shí)可采用替代途徑和措施。

Howareyougoingtodothiswork?（6）其他：研究進(jìn)度；預(yù)期成果和提供成果的形式；經(jīng)費(fèi)概算；申請(qǐng)者，參加者與合作者的分工第八十三頁，共九十八頁。項(xiàng)目申請(qǐng)書的主體部分

報(bào)告正文為什么要做(why)？即立項(xiàng)依據(jù)是什么。要做什么(what)？即研究目標(biāo)、研究?jī)?nèi)容以及擬解決的關(guān)鍵問題是什么。怎么做(how)？即采用何種研究方法、技術(shù)路線、實(shí)驗(yàn)手段和關(guān)鍵技術(shù)等。第八十四頁，共九十八頁。報(bào)告正文憑什么做？即有怎樣的研究基礎(chǔ)、工作條件以及項(xiàng)目組成員等。突破點(diǎn)和創(chuàng)新之處是什么？不同于別人的問題、方法和技術(shù)等。預(yù)期能做出什么？論文、專著、技術(shù)報(bào)告等。需要什么條件？經(jīng)費(fèi)預(yù)算。第八十五頁，共九十八頁。立項(xiàng)依據(jù)確立項(xiàng)目的科學(xué)依據(jù):通過對(duì)國內(nèi)外相關(guān)最新研究的進(jìn)展總結(jié)，提出科學(xué)問題，也就是立項(xiàng)依據(jù)。另外也要將自己的相關(guān)研究進(jìn)展巧妙融合進(jìn)去，表明自己的研究工作是在國際的最前沿，不同于別人的問題、方法和技術(shù)等，具有很好的創(chuàng)新性。研究?jī)?nèi)容要將具體開展的工作以及擬解決的關(guān)鍵闡述好。引用的文獻(xiàn)要比較新，要高水平刊物發(fā)表的相關(guān)工作等。包括項(xiàng)目問題的提出、科學(xué)意義、國內(nèi)外發(fā)展動(dòng)態(tài)、相應(yīng)的主要參考文獻(xiàn)第八十六頁，共九十八頁。科學(xué)意義要明確該問題的解決對(duì)推動(dòng)相關(guān)學(xué)科有什么樣的科學(xué)價(jià)值，要從學(xué)術(shù)價(jià)值和應(yīng)用前景的層面上來闡述。其中，是否具有創(chuàng)新意義是關(guān)鍵，應(yīng)充分闡述清楚。此外要表述對(duì)科技、經(jīng)濟(jì)、社會(huì)發(fā)展的重要意義或應(yīng)用前景。第八十七頁，共九十八頁。國內(nèi)外發(fā)展動(dòng)態(tài)及相應(yīng)的參考文獻(xiàn)

申請(qǐng)者對(duì)申請(qǐng)項(xiàng)目所涉及研究領(lǐng)域的國內(nèi)外研究狀況應(yīng)有充分了解，在申請(qǐng)時(shí)要對(duì)國內(nèi)外研究現(xiàn)狀、學(xué)術(shù)前沿、進(jìn)展程度、發(fā)展趨勢(shì)、同行研究的新動(dòng)向等加以闡述，并附主要的參考文獻(xiàn)。參考文獻(xiàn)的著錄并非簡(jiǎn)單拼湊，應(yīng)是完整說明立項(xiàng)依據(jù)的有力輔證，應(yīng)盡可能是最新的(經(jīng)典文獻(xiàn)可略有涉及)、同行業(yè)內(nèi)較權(quán)威的。項(xiàng)目論證，不是領(lǐng)域論證第八十八頁，共九十八頁。1)研究目標(biāo)：說明本項(xiàng)研究最終期望要達(dá)到什么目的，是總體的表述與概括。目標(biāo)要有