基因治療的原理課件

基因治療納原基因治療納原1內(nèi)容提要一、基因治療的策略二、基因轉(zhuǎn)移技術(shù)三、基因干預(yù)內(nèi)容提要2基因治療策略基因治療3(一)基因置換(genereplacement)定義:指將特定的目的基因?qū)胩囟?xì)胞,通過定位重組,以導(dǎo)入的正常基因置換基因組內(nèi)原有的缺陷基因。目的:將缺陷基因的異常序列進行橋正。(一)基因置換(genereplacement)4(二)稱基因增補(geneaugmentation):通過導(dǎo)入外源基因使靶細(xì)胞表達其本身不表達的基因。在有缺陷基因的細(xì)胞中導(dǎo)入相應(yīng)的正常基因而細(xì)胞內(nèi)的缺陷基因并未除去,通過導(dǎo)入正?；虻谋磉_產(chǎn)物,補償缺陷基因的功能。向靶細(xì)胞中導(dǎo)入靶細(xì)胞本來不表達的基因,利用其表達產(chǎn)物達到治療疾病的目的。(二)5(三)基因干預(yù)●基因干預(yù)(geneinterference):采用特定的方式抑制某個基因的表達,或者通過破壞某個基因的結(jié)構(gòu)而使之不能表達,以達到治療疾病的目的。(三)基因干預(yù)6(四)殺基因自殺基因治療惡性肺瘤基因治療的主要力法原理:將“自殺”基因?qū)胨拗骷?xì)胞中這種基因編碼的酶能無毒性的藥沏前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒性代謝物,誘導(dǎo)靶細(xì)洄自殺”效應(yīng),從而達到清除腫磨細(xì)胞的目的(四)殺基因7()基度治廠通過將抗屬免增強細(xì)胞因子或HC基因號入組織,以增強腫磨微環(huán)境中的抗窟免疫反應(yīng)。()基度治廠8入因?qū)：倘胍?基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)1病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)。2非病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)10基因治療的原理課件11基因治療的原理課件12基因治療的原理課件13基因治療的原理課件14基因治療的原理課件15基因治療的原理課件16基因治療的原理課件17基因治療的原理課件18基因治療的原理課件19基因治療的原理課件20基因治療的原理課件21基因治療的原理課件22基因治療的原理課件23基因治療的原理課件24基因治療的原理課件25基因治療的原理課件26基因治療的原理課件27基因治療的原理課件28基因治療納原基因治療納原29內(nèi)容提要一、基因治療的策略二、基因轉(zhuǎn)移技術(shù)三、基因干預(yù)內(nèi)容提要30基因治療策略基因治療31(一)基因置換(genereplacement)定義:指將特定的目的基因?qū)胩囟?xì)胞,通過定位重組,以導(dǎo)入的正?；蛑脫Q基因組內(nèi)原有的缺陷基因。目的:將缺陷基因的異常序列進行橋正。(一)基因置換(genereplacement)32(二)稱基因增補(geneaugmentation):通過導(dǎo)入外源基因使靶細(xì)胞表達其本身不表達的基因。在有缺陷基因的細(xì)胞中導(dǎo)入相應(yīng)的正?；蚨?xì)胞內(nèi)的缺陷基因并未除去,通過導(dǎo)入正?；虻谋磉_產(chǎn)物,補償缺陷基因的功能。向靶細(xì)胞中導(dǎo)入靶細(xì)胞本來不表達的基因,利用其表達產(chǎn)物達到治療疾病的目的。(二)33(三)基因干預(yù)●基因干預(yù)(geneinterference):采用特定的方式抑制某個基因的表達,或者通過破壞某個基因的結(jié)構(gòu)而使之不能表達,以達到治療疾病的目的。(三)基因干預(yù)34(四)殺基因自殺基因治療惡性肺瘤基因治療的主要力法原理:將“自殺”基因?qū)胨拗骷?xì)胞中這種基因編碼的酶能無毒性的藥沏前體轉(zhuǎn)化為細(xì)胞毒性代謝物,誘導(dǎo)靶細(xì)洄自殺”效應(yīng),從而達到清除腫磨細(xì)胞的目的(四)殺基因35()基度治廠通過將抗屬免增強細(xì)胞因子或HC基因號入組織,以增強腫磨微環(huán)境中的抗窟免疫反應(yīng)。()基度治廠36入因?qū)：倘胍?7基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)1病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)。2非病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移系統(tǒng)基因轉(zhuǎn)移(genetransfer)技術(shù)38基因治療的原理課件39基因治療的原理課件40基因治療的原理課件41基因治療的原理課件42基因治療的原理課件43基因治療的原理課件44基因治療的原理課件45基因治療的原理課件46基因治療的原理課件47基因治療的原理課件48基因治療的原理課件