山大流行病學(第6版)講義第6章 實驗流行病學

1、第6章 實驗流行病學一、學時數(shù)：3二、教學大綱要求 掌握流行病學實驗設計要點和評價實驗效果的主要指標。 熟悉流行病學實驗的基本特點。 了解流行病學實驗的概念，主要類型和優(yōu)缺點。三、教材主要內容 流行病學實驗的概念：按隨機分配的原則，將研究對象分為兩組，人為地給一組某種因素、措施或新藥作為實驗組，另一組不給這種因素、措施或給予安慰劑作為對照組，然后隨訪觀察一定時間，比較兩組的發(fā)病率或死亡率等指標，以判斷這種因素、措施或新藥的作用。 流行病學實驗的基本持點 它是前瞻性研究，需要隨訪觀察。隨訪研究對象雖不一定從同一天開始，但必須從一個確定的起點開始。 流行病學實驗人為施加一種或多種干預處理措施，作為

2、處理因素可以是預防或治療某種疾病的疫苗、藥物或方法等。 研究對象應該是來自一個總體的抽樣人群，并在分組時采取嚴格的隨機分配原則。 必須有平行的實驗組和對照組，要求在開始實驗時，兩組在有關各方面必須相當近似或可比，這樣實驗結果的組間差別才能歸之于干預處理的效應。 流行病學實驗的主要類型 臨床試驗(clinical trial)：其研究對象是病人，以個體為單位進行隨機化實驗分組的實驗方法，病人包括住院和未住院的病人。 現(xiàn)場試驗(field trial)：是以現(xiàn)場中尚未患病的人作為研究對象，并隨機化分組，接受處理或某種預防措施的基本單位是個人。 社區(qū)試驗(community trial)：是以現(xiàn)場人

3、群作為整體進行實驗觀察，常用于對某種預防措施或方法進行考核或評價。社區(qū)試驗可以看作是現(xiàn)場試驗的一種擴展，二者的主要區(qū)別在于，現(xiàn)場試驗接受干預的基本單位是個人，而社區(qū)試驗接受干預的基本單位是整個社區(qū)，或其某一人群的各個亞人群。 流行病學實驗的主要設計要點確定研究目的 研究目的是指此次研究要解決的問題，是驗證病因假設還是評價某種措施或藥物的效果等。要注意，一次試驗最好只解決一個目的，如果目的過多，則措施分散，研究力量難以集中，反而可能達不到預期目的。確定研究對象 無論何種試驗研究，原則上所選擇的研究對象應該可能從實驗研究中受益者。如果是現(xiàn)場實驗，應該在預期發(fā)病率較高的人群中進行。在臨床試驗中，選擇

4、病例要有統(tǒng)一的、公認的診斷標準，且代表性好。確定實驗現(xiàn)場 進行現(xiàn)場試驗時應確定合適的試驗現(xiàn)場，以便于研究。如評價預防制劑或預防措施效果時，選擇的試驗現(xiàn)場應具備以下條件。人口數(shù)量足夠大，比較穩(wěn)定且具有良好的代表性。所預防的疾病具有較高而穩(wěn)定的發(fā)病率，以期在實驗結束后保證有足夠的病例數(shù)，便于評價預防措施的流行病學效果。當?shù)亟谖戳餍羞^所研究的疾病，也未進行過針對該病所進行的其它預防措施，便于保證效果是由研究因素所引起。當?shù)赜休^好的醫(yī)療衛(wèi)生條件，便于疾病的診斷、治療及保證登記報告資料的完整性等。當?shù)仡I導重視，群眾樂于合作。 確定樣本大小 合適的樣本含量是保證統(tǒng)計推斷有效性的基礎。合適的樣本大小指的是

5、在實驗結束時實驗組與對照組比較指標可能獲得顯著差異所需要的最少人數(shù)。 設立對照組 通過設立對照組可以獲得研究指標的數(shù)據(jù)差異，便于判定研究因素的效應。要求對照組在對疾病的易感程度、感染的機會及研究因素之外的其它影響因素等方面與實驗組齊同。對照的形式主要有以下幾種：標準療法對照(有效對照)；安慰劑對照；自身對照；交叉對照等。 隨機化分組 在實驗研究中，隨機化是一項極為重要的原則。只有進行隨機化分組，才使每個研究對象都有同等的機會被分配到各組去，以平衡實驗組和對照組已知和未知的混雜因素，從而提高兩組的可比性，避免造成偏倚。 盲法 盲法分為以下三種。單盲：只有研究者了解分組情況，研究對象不知道自己是試驗組還是對照組；雙盲：研究對象和研究者都不了解試驗分組情況，而是由研究設計者來安排和控制全部試驗；三盲：不但研究者和研究對象不了解分組情況，而且負責資料收集和分析的人員也不了解分組情況，從而較好地避免了偏倚。 實驗效果的主要評價指標： 評價治療措施效果的主要指標： 有效率 治愈率 N年生存率 評價預防措施效果的主要指標： 保護率= 效果指數(shù)=此外，治療措施效果的考核還可用病死率、病程長短、病情