干細胞研究發(fā)展政策支持

1、干細胞國家產(chǎn)業(yè)政策的扶持我國對干細胞技術(shù)非常重視， 2006 年初，國務(wù)院在國家 中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要 (2006-2020) 中明確指出要大 力發(fā)展生物技術(shù)，將“基于干細胞的人體組織工程技術(shù)”列入生 物技術(shù)的前沿領(lǐng)域。2010 年，國務(wù)院發(fā)布國務(wù)院關(guān)于加快培育和發(fā)展戰(zhàn)略性 新興產(chǎn)業(yè)的決定，將“生物產(chǎn)業(yè)”列入重點領(lǐng)域快速發(fā)展，推 進生物制造關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)、示范和應(yīng)用，干細胞就屬于此列。“十 一五”期間，干細胞產(chǎn)業(yè)得到了國家“ 973 計劃”、“863 計劃” 和“發(fā)育與生殖研究國家重大科學(xué)研究計劃”等的大力支持。2012 年科技部發(fā)布干細胞研究國家重大科學(xué)研究計劃“十 二五”專項規(guī)劃，將

2、納米研究、量子調(diào)控研究、蛋白質(zhì)研究、發(fā)育與生殖研究、干細胞研究、全球變化研究列為 6 個國家重大 科學(xué)研究計劃“十二五”專項規(guī)劃。2016 年 8 月，國務(wù)院正式印發(fā)“十三五”國家科技創(chuàng)新 規(guī)劃。干細胞與再生醫(yī)學(xué)作為新型生物醫(yī)藥技術(shù)，被強調(diào)要有 創(chuàng)新突破和應(yīng)用發(fā)展， 以推動技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用并服務(wù)于國家經(jīng)濟社 會發(fā)展，大幅提高生物經(jīng)濟國際競爭力。2016 年 10 月，科技部發(fā)布了關(guān)于發(fā)布國家重點研發(fā)計劃 干細胞及轉(zhuǎn)化研究等重點專項 2017 年度項目申報指南的通知 ，“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”試點專項繼入列 2016 重點專項之后再次 作為重點專項之一， 被要求從包括干細胞臨床研究、 干細胞資源 庫等

3、8 個方面全面部署研究任務(wù)， 力求推動干細胞研究成果向臨 床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，整體提升我國干細胞及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域技術(shù)水平。2016 年 10 月，中共中央、國務(wù)院印發(fā)的“健康中國 2030” 規(guī)劃綱要全文發(fā)布，規(guī)劃綱要提出，到 2030 年我國主要健康 指標進入高收入國家行列， 其中“干細胞與再生醫(yī)學(xué)”作為重大 科技項目被列入規(guī)劃綱要， 旨在推進醫(yī)學(xué)科技進步， 推動健康科 技創(chuàng)新。2016 年 12 月，國務(wù)院正式印發(fā)“十三五”國家戰(zhàn)略性新 興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃 ，對“十三五”期間我國戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展 目標、重點任務(wù)、政策措施等作出全面部署安排并明確， 到 2020 年生物產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到 8-10萬億元。2

4、017 年 1 月，發(fā)改委發(fā)布“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃 關(guān)注生物科技行業(yè) ;2 月，發(fā)改委又發(fā)布了戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重 點產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄，支持包括干細胞在內(nèi)的細胞治療產(chǎn)品 等領(lǐng)域的生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展。從近幾年的文件來看， 國家在政策層面 上，對干細胞技術(shù)及其臨床治療的研究是予以鼓勵和支持的。政策摘要：國家“十二五”科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃干細胞被確定為僅有的六個重大科學(xué)研究計劃之一， 是力求未來 五年取得重大突破的核心發(fā)展領(lǐng)域。國務(wù)院關(guān)于印發(fā) 中國制造 2025的通知本通知在 2015 年 8 月公布，其中寫明：“（六）大力推動重點領(lǐng)域突破發(fā)展。實現(xiàn)生物 3D 打印、 誘導(dǎo)多能干細胞 等新技術(shù)的突破和應(yīng)

5、用?！闭T導(dǎo)多能干細胞位列國家要大力推動， 尋求突破發(fā)展的重點領(lǐng)域 （新技術(shù)） 。此處的“誘導(dǎo)多能干細胞 （ , ）”正是 2012 年諾貝爾獎成果， 也是干細胞領(lǐng)域最熱門的話題之一?！敖】抵袊?2030”規(guī)劃綱要2016 年 10 月 25 日中共中央、國務(wù)院印發(fā)規(guī)劃綱要，也對干細胞研究做了明確的闡述：啟動實施腦科學(xué)與類腦研究、 健康保障等重大科技項目和重大 工程發(fā)展組學(xué)技術(shù)、干細胞與再生醫(yī)學(xué)、新型疫苗、生物 治療等醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)?！薄敖】抵袊?2030”規(guī)劃綱要是 建國以來首次在國家層面提 出的健康領(lǐng)域中長期戰(zhàn)略規(guī)劃 。這份規(guī)劃綱要中也對干細胞技術(shù) 予以了肯定，與新型疫苗、生物治療等熱門技術(shù)一

6、起入選發(fā)展支 持對象。綱要選取的這幾個技術(shù)也是當下醫(yī)藥領(lǐng)域發(fā)展最為 火熱的方向?！笆濉眹覒?zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃2016 年 11 月 29 日國務(wù)院頒布的發(fā)展規(guī)劃中，對于干細胞 的研究和管理方向進行了規(guī)定：“依托并整合現(xiàn)有資源，建設(shè)一批創(chuàng)新基礎(chǔ)平臺，支持基因庫、干細胞庫 、中藥標準庫、高級別生物安全實驗室、蛋白元件庫等 建設(shè)?！薄捌?、超前布局戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)，培育未來發(fā)展新優(yōu)勢（三）生物技術(shù)領(lǐng)域。構(gòu)建基于干細胞與再生技術(shù)的醫(yī)學(xué)新模式。 加快布局體細胞重編 程科學(xué)技術(shù)研發(fā)，開發(fā)功能細胞獲取新技術(shù)。完善細胞、組織與 器官的體內(nèi)外生產(chǎn)技術(shù)平臺與基地。規(guī)范干細胞與再生領(lǐng)域法律 法規(guī)和標準體系 ，完善知

7、識產(chǎn)權(quán)評估與轉(zhuǎn)化機制，持續(xù)深化干細 胞與再生技術(shù)臨床應(yīng)用 。發(fā)展腫瘤免疫治療技術(shù)?！备杉毎麕熳鳛榕c基因庫、 中藥標準庫和蛋白元件庫同等重要的生 物產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新工程庫，位列國家重點發(fā)展的方向之一。同時，在國 家計劃超前布局的戰(zhàn)略性產(chǎn)業(yè)中， 干細胞及相關(guān)的再生技術(shù)位列 整個生物技術(shù)領(lǐng)域最重要的起始位置。 而其中又非常鮮明地提 出， 要完善相關(guān)法律法規(guī)和標準體系，這是干細胞行業(yè)健康發(fā)展 的必經(jīng)之路和不二之選。衛(wèi)計委和的監(jiān)管政策醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法由當時的衛(wèi)生部于 2009 年 3 月 2 日印發(fā)，其中對異體干細胞技 術(shù)有了明文禁止的規(guī)定。 而對于自體干細胞治療技術(shù)和異基因干 細胞移植技術(shù)都采取了嚴格

8、的準入規(guī)定。 在當時的政策環(huán)境和科 研認知水平下，對干細胞相關(guān)技術(shù)采取的是一種相對安全的策 略，政策導(dǎo)向以穩(wěn)妥為主?！暗诹?附 則第五十八條 異種干細胞治療技術(shù) 、異種基因治療技術(shù)、 人類體細 胞克隆技術(shù)等醫(yī)療技術(shù)暫不得應(yīng)用于臨床。”第三類醫(yī)療技術(shù)目錄 一、涉及重大倫理問題，安全性、有效性尚需經(jīng)規(guī)范的臨床試驗 研究進一步驗證的醫(yī)療技術(shù)：克隆治療技術(shù)、自體干細胞和免疫 細胞治療技術(shù)、基因治療技術(shù)、中樞神經(jīng)系統(tǒng)手術(shù)戒毒、立體定 向手術(shù)治療精神病技術(shù)、 異基因干細胞移植技術(shù)、 瘤苗治療技術(shù) 等?！标P(guān)于開展干細胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知2012 年 1 月原衛(wèi)生部發(fā)布了這一通知，對全國范圍內(nèi)

9、的干細胞 臨床研究和應(yīng)用展開自查自糾，并規(guī)定“ 2012 年 7 月 1 日前， 暫不受理任何申報項目?！?012 年 5 月 24 日，人民日報刊發(fā)了吉林硅谷醫(yī)院涉嫌違規(guī) 開展干細胞診療活動的文章（“唯一獲批”醫(yī)院忽悠患者）當時的衛(wèi)生部針對這一違規(guī)診療，進行了公開的嚴厲處罰?？梢?，即使全國范圍內(nèi)展開了自查自糾， 市場上依舊充斥著各類違規(guī)行 為。此時，我國還缺乏體系化的干細胞臨床研究管理規(guī)范，因此 處于無規(guī)可依的階段， “打擦邊球”和“趁渾水摸魚”行為層出 不窮。自查自糾這一文件對干細胞的臨床研究有著深遠的影響， 因為自 這以后的很長一段時間里， 合規(guī)的干細胞的臨床研究基本處于停 滯狀態(tài)。關(guān)于

10、征求 干細胞臨床試驗研究管理辦法 （試行） 等文件意見 的函2013 年 3 月 1 日，當時的衛(wèi)生部和公布了一系列干細胞臨床治 療相關(guān)政策文件的試行稿， 包括干細胞臨床試驗研究管理辦法 （試行）、干細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）和 干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）三個文 件。 這是第一次從監(jiān)管層面正式探索干細胞行業(yè)的整體系統(tǒng)構(gòu) 建。當時全球的干細胞研究熱情高漲， 我國也開始逐步去正面積極地 面對干細胞臨床治療。我國規(guī)定藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范 （）適用于干細胞臨床試驗研究。同時，與衛(wèi)生部對醫(yī)療機構(gòu)也 會聯(lián)合開展考核。 干細胞治療既被認為是一種臨床治療技術(shù)， 但 同時也接受

11、著藥物等級的嚴格監(jiān)管。 2014 年衛(wèi)生計生工作要點2014 年 1 月 27 日印發(fā)的工作要點中，寫明“（二十九）推 進醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新體系建設(shè)。 制定干細胞臨床研究管理辦法 ?！彪S著 2013 年初就提出系統(tǒng)性建設(shè)干細胞臨床管理平臺，到 2014 年的工作要點中著重強調(diào)制定干細胞臨床研究管理辦法， 可以看 到制定干細胞的行業(yè)政策是一項充滿挑戰(zhàn)的工作， 歷時近一年仍 處于研究階段。干細胞臨床研究管理辦法（試行）經(jīng)過歷時一年半的精心準備，2015年 7 月 20 日由國家衛(wèi)計委和 共同組織制定的干細胞臨床研究管理辦法（試行）問世。 這 是干細胞行業(yè)相關(guān)臨床研究重要的系統(tǒng)性文件。需要特別注意的是，

12、辦法（試行） 不適用于 已有成熟技術(shù)規(guī) 范的 造血干細胞移植 ，以及 按藥品申報的 干細胞臨床試驗。 并提 出：醫(yī)療機構(gòu)按照辦法（試行）要求完成干細胞臨床研究后， 不得直接進入臨床應(yīng)用 ；如申請藥品注冊臨床試驗， 可將已獲得 的臨床研究結(jié)果作為 技術(shù)性申報資料 提交并用于藥品評價。 辦 法（試行）提出自文件發(fā)布之日起， 干細胞治療相關(guān)技術(shù)不再 按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理。干細胞臨床研究機構(gòu)備案制度雖然前述管理辦法 規(guī)定了只有三甲醫(yī)療機構(gòu)能夠從事干細胞 的臨床研究，但是三甲醫(yī)院只是最基本的必要條件，并不是全體 三甲醫(yī)院一同納入。在管理辦法公布近一年后， 2016 年 6 月衛(wèi)計委和公布了首批通過備案的干細胞臨床研究機構(gòu) （見文末 附錄）。包括北京協(xié)和醫(yī)院、北大人民醫(yī)院、北醫(yī)三院等著名醫(yī)院都位列 其中。對于投資機構(gòu)而言， 如果標的企業(yè)與這些入選的三甲醫(yī)院 開展了正式合作，對其合規(guī)性和綜合實力是一種良好證明。 這些 數(shù)量眾多