骨髓增生異常綜合征MDS的診療現(xiàn)狀

1、骨髓增生異常綜合征（骨髓增生異常綜合征（MDS） 的治療現(xiàn)狀的治療現(xiàn)狀 MDS的國際預后積分系統(tǒng)（的國際預后積分系統(tǒng)（IPSS） 參數(shù)參數(shù) 分分 值值 骨髓原始細胞骨髓原始細胞 染色體核型染色體核型* 好好 中等中等 差差 - 血細胞減少系列數(shù)血細胞減少系列數(shù)* 0/1系系 2/3系系 - - - 注注* 好：正常好：正常, -Y, 5q-, 20q-;差：復合染色體異常（差：復合染色體異常（種異常）或號染色體異常；種異常）或號染色體異常； 中等：其它異常。中等：其它異常。 *血細胞減少標準：血紅蛋白血細胞減少標準：血紅蛋白100g/L;中性粒細胞中性粒細胞1.8109/L;血小板血小板100

2、109/L. 危變評定危變評定：低危低危：分：分;中危中危分分;中危中危.0分分; 高危高危：分分 MDS是一組異質性疾病，根據(jù)危險度評估選擇是一組異質性疾病，根據(jù)危險度評估選擇 治療方案治療方案 Therapeutic choices of MDS 單純支持：To avoid any manipulation of hematopoisis and just rely upon supportive therapy（輸血）（輸血） 促進造血：To stimulate normal residual hematopoietic progenitors and/or improve the ef

3、ficiency of the myelodysplastic hematopoiesis（細胞因子，免疫抑制）（細胞因子，免疫抑制） 清除異?？寺。篢o eradicate the myelodysplastic clone and restore a normal hematopoiesis（化療、移植）（化療、移植） MDS治療指南治療指南支持治療支持治療紅細胞輸紅細胞輸 注和祛鐵治療注和祛鐵治療 現(xiàn)今尚無確定是否需要紅細胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據(jù)現(xiàn)今尚無確定是否需要紅細胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據(jù) 貧血相關癥狀判斷。貧血相關癥狀判斷。 當反復出現(xiàn)非溶血性發(fā)熱性輸血反應后應

4、輸少白細胞的紅細胞當反復出現(xiàn)非溶血性發(fā)熱性輸血反應后應輸少白細胞的紅細胞 當患者接受的鐵超過當患者接受的鐵超過5g(約約25單位紅細胞單位紅細胞)而需繼續(xù)紅細胞輸注患者而需繼續(xù)紅細胞輸注患者 應考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺應考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺,20-40mg/Kg,皮下輸注皮下輸注12小時，或小時，或 1g/d,皮下注射，皮下注射，5-7天天/周，至鐵蛋白濃度周，至鐵蛋白濃度1000ug/L,當鐵蛋白濃當鐵蛋白濃 度度1109/L(推薦水平推薦水平B)。 有明確感染灶時采用靜脈抗生素治療。有明確感染灶時采用靜脈抗生素治療。 MDS治療指南治療指南造血生長造血生長因子因子(一一) 療效較肯定的

5、方案為重組人紅細胞生成素療效較肯定的方案為重組人紅細胞生成素( rHuEpo) 粒細胞集落刺激因子（粒細胞集落刺激因子（G-CSF） 有貧血癥狀、不需或紅細胞輸注量每月少于有貧血癥狀、不需或紅細胞輸注量每月少于2單位及血單位及血 清清EPO水平水平200U/L的的RA、RAEB患者應首先單獨用患者應首先單獨用 rHuEpo，10000U/d, 連用連用6周，無效者可再用周，無效者可再用6周或加用周或加用 G-CSF rHuEpo+ G-CSF可作為有貧血癥狀、紅細胞輸注量每可作為有貧血癥狀、紅細胞輸注量每 月少于月少于2單位及血清單位及血清EPO水平水平500U/L的的RAS患者的首患者的首

6、選治療選治療 MDS治療指南治療指南免疫抑制劑免疫抑制劑治療治療 n需進行治療的低?；蛑形Ｐ柽M行治療的低危或中?；颊撸绻贿m合患者，如果不適合 進行化療或造血干細胞移植，應接受一療程進行化療或造血干細胞移植，應接受一療程 ATG 或或Cy-A治療治療（推薦等級（推薦等級B B） ,特別是那些特別是那些 骨髓低增生或骨髓低增生或HLA-DRB1-15單倍體患者單倍體患者（推（推 薦等級薦等級A A）。）。 MDS治療指南治療指南小劑量單藥化療小劑量單藥化療 已有充分的證據(jù)表明不要使用小劑量已有充分的證據(jù)表明不要使用小劑量Ara-C治治 療（推薦等級療（推薦等級B）。）。 高危（高危（中危中危）

7、，特別是有克隆性染色體異），特別是有克隆性染色體異 ?；颊?，年齡?；颊撸挲g75歲但不適合歲但不適合SCT或或AML樣化樣化 療者，應接受一療程療者，應接受一療程decitabine或或 azacytidine（推薦等級（推薦等級B）。）。 建議采用小劑量治療方案（建議采用小劑量治療方案（decitabine不要超不要超 過過130mg/m2, azacytidine不要超過不要超過 335mg/m2）（推薦等級）（推薦等級C）。）。 MDS治療指南治療指南AMLAML方案化療方案化療 年齡年齡6065歲歲 ，確診后時間不長，確診后時間不長，PS良好，良好， IPSS中危中危-和高危的和高危的

8、MDS患者可選擇強烈聯(lián)患者可選擇強烈聯(lián) 合化療（推薦等級合化療（推薦等級A） 屬中危屬中?；蚋呶＝M的年齡在或高危組的年齡在55歲至歲至65歲患者，歲患者， 如果體能狀況好（如果體能狀況好（ECOG 0-1）,也可以采用也可以采用 AML方案化療（推薦等級方案化療（推薦等級D）。）。 建議采用標準或大劑量建議采用標準或大劑量Ara-C聯(lián)合蒽環(huán)類或氟聯(lián)合蒽環(huán)類或氟 糖胞苷（糖胞苷（fludarabine）方案（推薦等級）方案（推薦等級B）。）。 MDS治療指南治療指南allo-HSCTallo-HSCT 年齡年齡55歲的中危歲的中危、中危、中?；蚋呶＝M患者建議采用或高危組患者建議采用 HLA匹配的

9、同胞供體匹配的同胞供體allo-SCT（推薦等級（推薦等級B）。）。 年齡年齡40歲的中危歲的中危、中危、中?；蚋呶＝M患者可以采用或高危組患者可以采用 HLA匹配的無關供體匹配的無關供體allo-SCT（推薦等級（推薦等級D）。）。 SCT前是否進行化療尚無統(tǒng)一意見。干細胞來源建議前是否進行化療尚無統(tǒng)一意見。干細胞來源建議 采用外周血干細胞（推薦等級采用外周血干細胞（推薦等級B）。預處理方案建議）。預處理方案建議 采用馬利蘭采用馬利蘭/環(huán)磷酰胺方案且馬利蘭血漿濃度應達環(huán)磷酰胺方案且馬利蘭血漿濃度應達600- 900ng/ml（推薦等級（推薦等級C）。）。 MDS治療指南治療指南auto-HSC

10、Tauto-HSCT AML樣化療后達完全緩解的患者如果無樣化療后達完全緩解的患者如果無HLA 匹配的同胞供體建議進行匹配的同胞供體建議進行auto-SCT（推薦等（推薦等 級級D）。）。 建議采用清髓性預處理和外周血來源的造血干建議采用清髓性預處理和外周血來源的造血干 細胞（推薦等級細胞（推薦等級B）。）。 MDS治療指南治療指南實驗性治療實驗性治療 13順式維甲酸、全反式維甲酸、順式維甲酸、全反式維甲酸、9順式維甲酸、順式維甲酸、 維生素維生素D3、干擾素、維生素、干擾素、維生素B6、維甲酸聯(lián)合、維甲酸聯(lián)合 小劑量小劑量Ara-C治療等均不推薦使用。治療等均不推薦使用。 馬法蘭、拓撲替康（馬法蘭、拓撲替康（Topotecan）、反應停、）、反應停、 磷酸氨基硫醇磷酸氨基硫醇(amifostine) 、己酮可可堿、己酮可可堿 (pentoxifilline)只能在嚴格設計的臨床試驗中只能在嚴格設計的臨床試驗中 使用。使用。 NCCN指南 for 低危 中危-1 MDS NCCN指南 for 高危 中危-2 MDS 需要常規(guī)開展的項目： n染色體檢測：如失敗，F(xiàn)ISH檢測； n流式細胞術：檢測形態(tài)難以確定的異常細胞； n骨髓活檢標本的免疫酶標； nEPO濃度測定； 治療藥物 n地西他賓（地西他賓（decitabine） n5-氮雜胞苷（氮雜胞