《實(shí)驗(yàn)研究與設(shè)計(jì)》PPT課件.ppt

實(shí)驗(yàn)研究與設(shè)計(jì),Experimental Research and Design,基本內(nèi)容,實(shí)驗(yàn)研究概況 實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)要素 實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)原則 幾種常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法,實(shí)驗(yàn)研究概況,實(shí)驗(yàn)研究：是指在對(duì)實(shí)驗(yàn)對(duì)象的研究中加入了人為的實(shí)驗(yàn)因素（處理因素），觀察其對(duì)研究對(duì)象的影響（實(shí)驗(yàn)效應(yīng)或結(jié)果）。,實(shí)驗(yàn)研究的特點(diǎn),主動(dòng)性 ： 人為設(shè)置的處理因素，主動(dòng)地觀察。 隨機(jī)性： 受試對(duì)象被分到各組的機(jī)會(huì)均等。,實(shí)驗(yàn)研究的分類,實(shí)驗(yàn)室試驗(yàn) 動(dòng)物試驗(yàn)（animal experiment） 臨床試驗(yàn)（clinical trail） 社區(qū)干預(yù)試驗(yàn)（community intervention trail） 類實(shí)驗(yàn)研究（Quasiexperimental study） 半實(shí)驗(yàn)研究（semi experimental study）,臨床實(shí)驗(yàn)分期,I期：導(dǎo)入試驗(yàn) 證明藥物的療效、安全性、耐受性等。 小規(guī)模、志愿者。 II期：正式治療試驗(yàn) 評(píng)價(jià)藥物的效果和安全性。 隨機(jī)對(duì)照實(shí)驗(yàn)(Randomized controlled trail，RCT)。,III期：多中心臨床試驗(yàn)（multicenter clinical trails） 進(jìn)一步對(duì)藥物的效果和安全性進(jìn)行評(píng)價(jià) 隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn) IV期：后期評(píng)價(jià) 評(píng)價(jià)藥物的效果和安全性、特別是不良反應(yīng)。 大規(guī)模、藥物上市后兩年內(nèi)。,臨床實(shí)驗(yàn)分期,實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素,處理因素（factor，treatment） 受試對(duì)象（subject） 實(shí)驗(yàn)效應(yīng)（effect，outcome）,處理因素 （factor，treatment）,精選處理因素 主要因素：水平（level） 非處理因素： 混雜因素（confounder） 對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果有影響的因素 各組間應(yīng)盡可能相同或相近 處理因素標(biāo)準(zhǔn)化：處理因素在整個(gè)試驗(yàn)的過程中保持不變。,類型： 動(dòng)物 人： 門診病人 住院病人 志愿者,受試對(duì)象（subject）,選擇標(biāo)準(zhǔn) 反應(yīng)靈敏、穩(wěn)定 診斷標(biāo)準(zhǔn) 納入標(biāo)準(zhǔn)（inclusion criteria） 排除標(biāo)準(zhǔn)（exclusion criteria）,受試對(duì)象（subject）,實(shí)驗(yàn)效應(yīng) （effects，outcome）,指標(biāo)選擇 靈敏度、精確性、客觀性、特異性 提高指標(biāo)的特異性 主觀指標(biāo)的應(yīng)用：QOL 指標(biāo)測定 儀器 受試者回答或試驗(yàn)者判斷,指標(biāo)觀察中可能產(chǎn)生的偏性,來自于受試者或觀察者的偏性： 醫(yī)生的傾向： 病人的傾向： 病人的遵從性（compliance） 解決辦法：盲法（blind method） 系統(tǒng)誤差：儀器、設(shè)備、試劑、藥物、測定者等 非系統(tǒng)誤差：,實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則,對(duì)照原則（control） 隨機(jī)原則（randomization） 均衡原則（balance） 重復(fù)原則（replication）,對(duì)照 control,對(duì)照原則：有對(duì)照，對(duì)照充分，均衡 對(duì)照形式： 空白對(duì)照（blank control） 安慰劑對(duì)照（placebo control） 實(shí)驗(yàn)對(duì)照（experimental control） 自身對(duì)照（self control） 標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照（standard control）,歷史對(duì)照（historical control） 相互對(duì)照（mutual control） 對(duì)照中常見錯(cuò)誤： 無對(duì)照 對(duì)照不當(dāng),對(duì)照 control,重復(fù) replication,意義： 重復(fù)原則：樣本例數(shù)、重復(fù)次數(shù) 樣本含量估計(jì)： 經(jīng)驗(yàn)法估計(jì) 公式法反求例數(shù),樣本含量估計(jì),假設(shè)檢驗(yàn)的樣本含量估計(jì)所需條件： 所比較的兩總體間的差值 總體的標(biāo)準(zhǔn)差或總體概率 第一類錯(cuò)誤的概率 檢驗(yàn)效能1 其它：抽樣方法、資源的限制,均衡 (balance),含義： 各組間除處理因素以外，非處理因素盡量一致。 均衡方法： 隨機(jī)化是實(shí)現(xiàn)均衡性的重要手段 有一定的樣本含量,隨機(jī)化 randomization,目的：使各組的非處理因素相同 隨機(jī)原則：機(jī)會(huì)均等 隨機(jī)抽樣： 隨機(jī)分組：使各組的非處理因素均衡 隨機(jī)實(shí)驗(yàn)順序： 隨機(jī)方法： 抽簽法, 摸球法, 隨機(jī)數(shù)字表法, 隨機(jī)排列表法,常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方法,完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)） 配對(duì)設(shè)計(jì),完全隨機(jī)設(shè)計(jì)（成組設(shè)計(jì)） Completely randomized design,特點(diǎn)： 簡單易行，統(tǒng)計(jì)處理簡便 處理因素單一 樣本含量需要較大 對(duì)照的合理性 方法： 編號(hào) 抽簽、隨機(jī)數(shù)字表或隨機(jī)排列表 統(tǒng)計(jì)處理： t 檢驗(yàn)或方差分析 2檢驗(yàn)、秩和檢驗(yàn),配對(duì)設(shè)計(jì) （Paired design）,特點(diǎn)： 不同對(duì)象按條件配成對(duì)子 增加均衡性，提高效率 樣本含量較少 統(tǒng)計(jì)分析： 配對(duì)比較：配對(duì)t檢驗(yàn)、 2檢驗(yàn)、秩和檢驗(yàn) 相互關(guān)系或依存關(guān)系,討論1,“樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察”對(duì)四種類型、病程從0.532年不等的80例患者，在頭痛各期均只給樟柳堿治療，但給藥途徑和劑量不同。治療發(fā)作期的63例患者中，顯效42例、有效16例、無效5例；間歇性的35例患者中，顯效19例、有效16例。對(duì)連續(xù)用藥830天的24例患者隨訪，隨訪時(shí)間0.51年者6例、11.5年者18例。結(jié)果：顯效10例、有效12例、無效2例。據(jù)此認(rèn)為“樟柳堿不僅對(duì)偏頭痛各期均有效，且遠(yuǎn)期效果也較滿意。”,樟柳堿治療偏頭痛型血管性頭痛的療效觀察,討論2,某單位報(bào)告果膠驅(qū)鉛的療效觀察。30名鉛中毒工人脫離現(xiàn)場后住院治療，治療前測定尿鉛，均數(shù)為0.116mg/L，血鉛均數(shù)為1.81mg/L。服用果膠20天后再測，尿鉛均數(shù)降為0.087mg/L，血鉛均數(shù)降為0.73mg/L。說明果膠有較好的驅(qū)鉛效果。,討