全球新藥研發(fā)進(jìn)展月報(bào)-第44期-2024年11月刊

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20242024年11月全球新藥轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)+研發(fā)/注冊(cè)進(jìn)展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20242NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫：聚焦臨床開發(fā)數(shù)據(jù)

加速新藥情報(bào)獲取藥物 靶點(diǎn)公司按技術(shù)、區(qū)域、作用機(jī)制的產(chǎn)品篩選管線產(chǎn)品檢索公司產(chǎn)品線搜索領(lǐng)域靶點(diǎn)熱度分析

疾病臨床試驗(yàn)結(jié)果基于方案、領(lǐng)域、靶點(diǎn)、治療線的臨床結(jié)果篩選藥品綜述靶點(diǎn)熱度藥品/靶點(diǎn)聯(lián)用檢索成熟、積極、消極靶點(diǎn)靶點(diǎn)圖譜靶點(diǎn)疾病開發(fā)圖景新聞、權(quán)益交易監(jiān)控企業(yè)類型篩選公司概覽頁本報(bào)告中涉及到的主要數(shù)據(jù)均來自于NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫。如需了解數(shù)字背后的詳細(xì)數(shù)據(jù)，請(qǐng)掃描左側(cè)二維碼申請(qǐng)查看&申請(qǐng)?jiān)囉?。CCooppyyrriighghtt??

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22002244想及時(shí)獲取醫(yī)藥行業(yè)最新熱點(diǎn)動(dòng)態(tài)及機(jī)會(huì)？福利2：免費(fèi)訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新交易/投融資事件消息，支持預(yù)警第一時(shí)間推送至微信手機(jī)端福利1：免費(fèi)訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新動(dòng)態(tài)郵件福利限時(shí)開放中….掃描二維碼免費(fèi)訂閱掃描右側(cè)二維碼關(guān)注醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫公眾號(hào)在底部菜單欄-訂閱助手即可完成訂閱官方公開披露的信息數(shù)據(jù)來源數(shù)據(jù)分析范圍Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202442024年11月，全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、最新藥物注冊(cè)/研發(fā)進(jìn)展包含傳統(tǒng)定義藥品，如化藥和生物制品等，及其相關(guān)公司技術(shù)等不包含戰(zhàn)略技術(shù)合作類、CMO類、CRO類CONT

ENT

12024年11月研發(fā)進(jìn)展早期研發(fā)項(xiàng)目進(jìn)展關(guān)鍵3期進(jìn)展22024年11月注冊(cè)進(jìn)展2024年11月全球批準(zhǔn)新藥2024年11月FDA授予突破性療法資格43Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202452024年11月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)里程碑關(guān)注2024年11月全球新藥研發(fā)進(jìn)展附錄01.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20242024年11月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)里程碑關(guān)注2024年11月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)里程碑關(guān)注（1/2）數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20247PMID期刊標(biāo)題藥物(當(dāng)前最高階段)靶點(diǎn)疾病主題類型39447570CellAdaptivemulti-epitopetargetingandavidity-enhancednanobodyplatformforultrapotent,durableantiviral

therapy.病毒感染技術(shù)39437779CellPotentefficacyofanIgG-specificendoglycosidaseagainstIgG-mediated

pathologies.ENGASE免疫相關(guān)疾病藥物發(fā)現(xiàn)39567689NatureGliocidinisanicotinamide-mimeticprodrugthattargetsglioblastoma.Gliocidin(臨床前)IMPDH2膠質(zhì)母細(xì)胞瘤藥物發(fā)現(xiàn)39567685NatureBroadlyinhibitoryantibodiestoseveremalariavirulenceproteins.瘧疾結(jié)構(gòu)39556016NEnglJ

MedPhase1StudyofAAV9.LAMP2BGeneTherapyinDanonDisease.RP-A501(II期臨床)LAMP-2糖原貯積病IIb型初步臨床39541470ScienceRibozyme-activatedmRNAtrans-ligationenableslargegenedeliverytotreatmuscular

dystrophies.duchennesyndrome

genetherapy

(北?？党?(臨床前)not

available假肥大性肌營養(yǎng)不良技術(shù)39542025NatureEngineeredreceptorsforsolublecellularcommunicationanddisease

sensing.實(shí)體瘤技術(shù)39537919NatureIntravenousandintracranialGD2-CARTcellsforH3K27M

?+?diffusemidline

gliomas.GD2.BB.z-iCasp9-CAR

Tcells(I期臨床)GD2彌漫性中線膠質(zhì)瘤初步臨床2024年11月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)里程碑關(guān)注（2/2）數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20248PMID期刊標(biāo)題藥物(當(dāng)前最高階段)靶點(diǎn)疾病主題類型PositiveToplineResultsofISM001-055fortheTreatment

ofIdiopathicPulmonaryFibrosis(IPF)DevelopedUsingGenerative

AIISM001-055(II期臨床)TNIK特發(fā)性肺纖維化初步臨床39415001NatureProbioticneoantigendeliveryvectorsforprecisioncancerimmunotherapy.腫瘤藥物發(fā)現(xiàn)39443795NatureTransgelin2guardsTcelllipidmetabolismand

antitumourfunction.TAGLN2腫瘤靶點(diǎn)/標(biāo)志物39537932NatureNK2Rcontrolofenergyexpenditureandfeedingto

treatmetabolic

diseases.EB1002(臨床前)NK2代謝疾病藥物發(fā)現(xiàn)里程碑藥物發(fā)現(xiàn)NK2R通過控制能量消耗和食物攝入治療代謝性疾病數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；Redenti

Aet

al.

Nature.

2024

Oct

16.數(shù)據(jù)說明：HbA1c:

糖化血紅蛋白;

NKA:

神經(jīng)激肽A，內(nèi)源性NK2R配體結(jié)合減少食物攝入和增加能量消耗是治療肥胖和

2

型糖尿病等心臟代謝疾病的主流策略基于GIPR/GLP-1R藥物減重效果顯著，但未滿足肥胖且患有2

型糖尿病的減重需求，且僅減少了食物攝取但無法促進(jìn)能量消耗雖然基于GCGR的藥物能夠促進(jìn)能量消耗，但會(huì)伴隨著一些副作用，因此需要多靶點(diǎn)偶聯(lián)（GIPR/GLP-1R）減輕這些不良影響本篇研究表明神經(jīng)激肽2受體（NK2R）的激活能夠抑制中樞食欲并增加外周的能量消耗，在糖尿病和肥胖動(dòng)物模型中，NK2R激活可顯著降低體重、血糖、甘油三酯和膽固醇，并改善胰島素抵抗圖1

來自T2D-KP的381個(gè)無氣味GPCR基因座(±50kb)

的HbA1c關(guān)聯(lián)的排序P值NK2R基因與HbA1c水平相關(guān) 長效NK2R激動(dòng)劑開發(fā)與作用機(jī)制研究在飲食誘導(dǎo)肥胖小鼠模型中，EB1002單次給藥后在24小時(shí)內(nèi)顯著增加了氧氣消耗、脂肪酸氧化和食物攝入量，7天內(nèi)體重持續(xù)下降，同時(shí)增強(qiáng)了胰島素敏感性在能量消耗方面，EB1002顯著提高了線粒體生物合成相關(guān)基因（如PGC-1α）的表達(dá)水平，表明其通過增加線粒體活性來促進(jìn)能量消耗在食欲抑制方面，NK2R激動(dòng)作用獨(dú)立于瘦素信號(hào)傳導(dǎo)。EB1002處理的小鼠下丘腦的弓狀核（ARC）和室旁核（PVN）中的c-Fos表達(dá)顯著增加，表明EB1002可能通過激活這些區(qū)域的神經(jīng)元來實(shí)現(xiàn)對(duì)食欲的抑制非人類靈長動(dòng)物模型圖3單次注射EB1002后，小鼠

a)耗氧量；b)

脂肪酸氧化變化；c)

24h內(nèi)體重變化；d)

2天內(nèi)體重變化（正常進(jìn)食的第五天注射EB1002/載體）圖2

NKA與長效NK2R激動(dòng)劑的開發(fā)和優(yōu)化abcdGPCR在心臟代謝適應(yīng)癥中具有治療潛力，其是最具成藥性的蛋白質(zhì)，研究者根據(jù)與HbA1c水平相關(guān)顯著性分析，

對(duì)

380

多個(gè)無氣味GPCR

的基因座進(jìn)行了排序，最顯著關(guān)聯(lián)基因是NK2R非人類靈長類動(dòng)物模型中，同樣觀察到NK2R激動(dòng)劑對(duì)體重、血糖水平、甘油三酯、膽固醇水平和胰島素抵抗的顯著改善圖4

糖尿病、非糖尿病恒河猴模型體重變化Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202402.全球新藥注冊(cè)進(jìn)展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

2024全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品FDA授予突破性療法資格FDAapprovalBTD2024年11月全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品——Attruby（acoramidis）數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；BridgeBio官網(wǎng);

Masri

A

et

al.

J

Nucl

Med.

2020;61:965-970.數(shù)據(jù)說明：ATTR-CM,

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病;

TTR,

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白;

ACM,

全因死亡率;

CVH,

心血管相關(guān)住院FDA批準(zhǔn)Attruby（acoramidis）上市，用于治療ATTR-CM成人患者，以減少心血管死亡和心血管相關(guān)住院率；Attruby是首個(gè)在藥物標(biāo)簽上標(biāo)注可幾乎完全穩(wěn)定TTR的產(chǎn)品，同時(shí)可以保留TTR蛋白轉(zhuǎn)運(yùn)甲狀腺素和維生素A的功能ATTR市場(chǎng)規(guī)模2023年ATTR產(chǎn)品市場(chǎng)規(guī)模已達(dá)43億美元，預(yù)計(jì)2024年達(dá)到64億美元，未來有望達(dá)到150-200億美元的規(guī)模；Leerink

Partners分析師認(rèn)為，至2030年，acoramidis的銷售額可能達(dá)到18億美元ATTR-CM發(fā)病機(jī)制 acoramidis作用機(jī)制肝臟產(chǎn)生結(jié)構(gòu)異常/不穩(wěn)定的TTR蛋白并錯(cuò)誤折疊，其在體內(nèi)以淀粉樣蛋白的形式積聚，在包括心臟、神經(jīng)和消化系統(tǒng)在內(nèi)的多個(gè)組織中造成嚴(yán)重的并發(fā)癥acoramidis是一種新一代口服、強(qiáng)效的TTR小分子穩(wěn)定劑；被設(shè)計(jì)旨在模擬具有保護(hù)作用的TTR

T119M突變的功能，維持TTR蛋白的正常四聚體構(gòu)象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產(chǎn)生ATTRibute-CM（NCT03860935）

Phase

3

多中心注冊(cè)性臨床在第30

個(gè)月，

與安慰劑相比，acoramidis組綜合ACM和CVH事件減少42%；在第30個(gè)月，

acoramidis組CVH事件的累計(jì)頻率與安慰劑相比減少了50%；acoramidis起效迅速，在接受治療后僅3個(gè)月時(shí)，首次發(fā)生ACM或CVH事件所需時(shí)間就與安慰劑組產(chǎn)生差異Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202411FDAapprovalBTD同月，Intellia宣布在研基因編輯療法nexiguran

ziclumeran（nex-z）顯示出對(duì)心臟病進(jìn)展相關(guān)生物標(biāo)志物的穩(wěn)定或改善NTLA-2001是第一個(gè)通過靜脈系統(tǒng)給藥的體內(nèi)CRISPR/Cas9基因編輯療法，支持4小時(shí)內(nèi)一次性靜脈輸注給藥數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫;

Intellia官網(wǎng);數(shù)據(jù)說明：ATTR-CM,

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病;

TTR,

轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白;

ATTRv-PN,

遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病目前獲批/在研TTR療法機(jī)制藥物藥物類型公司研發(fā)階段ATTR-PNATTR-CM阻斷蛋白合成patisiranRNAiAlnylam批準(zhǔn)上市申報(bào)上市（inactive)vutrisiranRNAiAlnylam批準(zhǔn)上市申請(qǐng)上市eplontersenASOIonis批準(zhǔn)上市3期臨床inotersenASOIonis批準(zhǔn)上市2期臨床(Inactive）nex-z基因編輯Intellia3期臨床3期臨床ART001基因編輯銳正基因1/2期臨床1/2期臨床YOLT-201基因編輯堯唐生物1/2期臨床1/2期臨床穩(wěn)定TTR四聚體氯苯唑酸小分子Pfizer批準(zhǔn)上市批準(zhǔn)上市acoramidis小分子BridgeBio3期臨床批準(zhǔn)上市移除淀粉樣蛋白ALXN2220單抗Astra

Zeneca/3期臨床PRX004單抗Novo

Nordisk/2期臨床1期試驗(yàn)結(jié)果更新試驗(yàn)設(shè)計(jì)：開放標(biāo)簽、兩部分的1期臨床研究，旨在評(píng)估Nex-z在ATTR-CM和ATTR-PN患者中的安全性及療效主要終點(diǎn)：安全性、耐受性、PD、血清TTR水平次要終點(diǎn)：NT-proBNP, hs-Troponin

T,

6MWT,

心肺運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)、心臟影像學(xué)、KCCQ評(píng)分臨床結(jié)果：ATTR-CM隊(duì)列：顯示出疾病穩(wěn)定或改善的證據(jù)，66%的患者在NT-proBNP,

hs-Troponin

T,

6MWT三個(gè)標(biāo)志物中均表現(xiàn)出穩(wěn)定或改善。第12個(gè)月時(shí)，平均血清

TTR降低

90%；ATTRv-PN隊(duì)列：接受0.3

mg/kg或更高劑量的患者（n=33）中，12個(gè)月時(shí)血清TTR平均降低91%，NIS、mNIS+7等多項(xiàng)臨床指標(biāo)均觀察到病情的穩(wěn)定或改善趨勢(shì)安全性：Nex-z的總體耐受性良好，最常見的不良事件為輸注相關(guān)反應(yīng)（IRRs），大多為輕至中度，未導(dǎo)致任何患者停藥2024年11月全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)藥品——Attruby（acoramidis）Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202412Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202413數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；Watashi

K,

et

al.Nat

Rev

Microbiol.

2024

Nov

21;

Negro

F,

Lok

AS.

JAMA.

2023;330(24):2376-2387.數(shù)據(jù)說明：SHB,

MHB,LHB,

小，中，大HBV表面蛋白ApprovalBTDFDA授予突破性療法資格藥物——Libevitug（HH-003）FDA授予libevitug突破性療法資格，用于治療慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染；

libevitug是一種anti-Pre-S1單抗，通過阻斷病毒與受體鈉離子-?；悄懰峁厕D(zhuǎn)運(yùn)蛋白（NTCP）結(jié)合來抑制病毒進(jìn)入肝細(xì)胞約5%的慢性HBV感染者同時(shí)感染了HDV，丁型肝炎最嚴(yán)重的慢性病毒性肝炎，可迅速發(fā)展為肝硬化和肝細(xì)胞癌；HDV感染主要使用干擾素進(jìn)行治療，但只有約30%的患者可以達(dá)到HDV

RNA清除；目前，全球僅有一款丁型肝炎特異性療法獲批——bulevirtide，這是一款NTCP抑制劑，2020年7月于歐洲附條件批準(zhǔn)上市，2023年7月轉(zhuǎn)為常規(guī)批準(zhǔn)；但bulevirtide療效有限，仍不能達(dá)到功能性治愈（即HBsAg消除）；靶向NTCP/PreS1管線布局（IND-APP）Libevitug

II期臨床結(jié)果用藥方案：20

mg/kg

HH-003，Q2W

IV，24周

(N=9)療效性：HDV

RNA相較于基線中位變化：-2.18

log10

IU/mL

(24周)；-1.98log10

IU/mL

(48周)安全性：1名患者出現(xiàn)治療相關(guān)不良反應(yīng)，表現(xiàn)為腹部不適

(1級(jí))

和虛弱

(2級(jí))丁型肝炎

治療格局HBV/HDV

早期進(jìn)入HBV/HDV表面具有3種包膜蛋白：SHB、MHB、LHB，這三種蛋白N末端結(jié)構(gòu)域不同；LHBN端PreS1結(jié)構(gòu)域介導(dǎo)HBV/HDV進(jìn)入肝細(xì)胞；2012年，華輝安健創(chuàng)始人李文輝博士團(tuán)隊(duì)首次報(bào)道了乙肝、丁肝病毒功能性受體NTCP，確定了PreS1與NTCP的特異性相互作用藥品名稱作用機(jī)制研發(fā)機(jī)構(gòu)疾病最高研發(fā)階段bulevirtideNTCP抑制劑Gilead

Sciences慢性乙肝;丁型肝炎批準(zhǔn)上市l(wèi)ibevituganti-PreS1單抗華輝安健慢性乙肝;丁型肝炎II期臨床賀普拉肽NTCP抑制劑賀普藥業(yè)慢性乙肝;丁型肝炎I期臨床HH-006anti-PreS1單抗華輝安健慢性乙肝;丁型肝炎I期臨床PreS1膠束/普瑞斯萬慢性乙肝申報(bào)臨床03.全球新藥研發(fā)進(jìn)展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

2024英矽智能公布ISM001-055治療特發(fā)性肺纖維化的2a期試驗(yàn)結(jié)果禮來公布muvalaplin治療脂蛋白(a)增高的2期臨床結(jié)果OSE

Immunotherapeutics公布lusvertikimab治療UC的2期試驗(yàn)結(jié)果Emraclidine治療精神分裂癥II期試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)；泰地格貝普α治療脊髓性肌萎縮癥III期試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；1.Ren

F,

Aliper

A,

Chen

J,

et

al.

Nat

Biotechnol.

Published

online

March

8,

2024.

2.

NCT05154240；3.

NCT05938920；4.

NCT05975983TNIK調(diào)節(jié)多個(gè)已知是發(fā)展纖維化條件原因的信號(hào)通路TNIK與IPF相關(guān)基因緊密相關(guān)，通過AI分析工具表明，TNIK激活了這些通路。此外，對(duì)TNIK的抑制具有解決纖維化相關(guān)疾病的潛力ISM001-055的IC50為31nM，且對(duì)絕大多數(shù)酶(除ALK4、DDR1、FMS、TGFBR1、YES、MINK和MAP4K4外)的至少10倍以上Phase

1：78例新西蘭健康人PK數(shù)據(jù)：健康受試者中表現(xiàn)出良好的PK特征，給藥7天后未發(fā)現(xiàn)明顯蓄積，與此前臨床前模型的預(yù)測(cè)結(jié)果一致安全性/耐受性：研究期間并未產(chǎn)生死亡或嚴(yán)重不良事件（SAE）報(bào)告。該研究報(bào)告了1例停藥事件，受試者處于MAD隊(duì)列30

mg

QD劑量組，因流感樣疾病終止研究，該不良事件與研究藥物無關(guān)。所有治療相關(guān)不良反應(yīng)（AE）均為輕度，并已在研究結(jié)束時(shí)得到恢復(fù)。Phase

2a：71例中國患者安全性/耐受性/PK數(shù)據(jù)：安全性、耐受性良好，主要藥物相關(guān)不良事件為輕中度，14.8%腹瀉，14.8%肝功能異常有效性數(shù)據(jù)：治療12周，60

mg

QD最高劑量組

vs

安慰劑ppFVC相較于基線平均變化3.05%

vs

-1.84%60mg

QD最高劑量組安慰劑+98.4

mL-62.3

mLFVCPhase

2a：計(jì)劃招募60例美國患者，預(yù)計(jì)2026年完成英矽智能計(jì)劃與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行關(guān)鍵性試驗(yàn)的討論ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普α英矽智能公布ISM001-055治療特發(fā)性肺纖維化的2a期試驗(yàn)結(jié)果ISM001-055是首個(gè)AI驅(qū)動(dòng)發(fā)現(xiàn)的，潛在選擇性靶向TNIK的高親和力小分子抑制劑，也是處于全球研發(fā)賽道排名第一的產(chǎn)品本月公布的IIa期試驗(yàn)頂線數(shù)據(jù)顯示，高劑量組在FVC和生活質(zhì)量方面顯示出顯著改善，英矽智能將繼續(xù)推進(jìn)該藥物的開發(fā)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202415目前尚無治愈IPF的方案，已獲批產(chǎn)品不能提高患者肺功能，僅能延緩肺功能下降和病情進(jìn)展，且多因副作用導(dǎo)致治療中斷，因此臨床亟需安全、有效的抗纖維化治療藥物；截至目前共有131款藥品（包括創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新）處于IND或臨床研發(fā)階段105 11 53 6 40 4

5創(chuàng)新藥224微創(chuàng)新 16

4113IPF在研藥物分布情況：267處于臨床前-申請(qǐng)上市階段，此外，86款開發(fā)失敗232091013181366 77151057262122233202420232022202120202019臨床前 申報(bào)臨床 I期臨床

I/II期臨床

II期臨床

II/III期臨床

III期臨床此外，尼達(dá)尼布中國仿制藥已有6家通過一致性評(píng)價(jià)；吡非尼酮有1家通過一致性評(píng)價(jià)IPF在研藥物臨床試驗(yàn)開展情況（創(chuàng)新藥+微創(chuàng)新，Phase

1-3）近年在中國開展的治療IPF的試驗(yàn)數(shù)量有所增長IPF診療路徑非藥物治療氧療：改善患者的缺氧狀況機(jī)械通氣：極少數(shù)IPF患者進(jìn)行肺移植之前的過渡方式。對(duì)于終末期肺纖維化患者，不能降低病死率肺康復(fù)：針對(duì)有癥狀及日常生活能力下降的慢性肺疾病患者的干預(yù)手段肺移植：改善IPF患者生活質(zhì)量，提供生存率藥物治療酌情使用：吡非尼酮：適用于輕到中度肺功能障礙的IPF患者尼達(dá)尼布：適用于輕到中度肺功能障礙的IPF患者N-乙酰半胱氨酸（僅中國專家共識(shí)）根據(jù)《中國IPF及進(jìn)展性肺纖維化患者診療狀況及生命質(zhì)量調(diào)研報(bào)告》顯示，IPF

患者目前使用吡非尼酮和尼達(dá)尼布的使用比例相近，少數(shù)患者會(huì)聯(lián)用兩種藥物，超90%患者報(bào)告了藥物相關(guān)不良反應(yīng)ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普α治療特發(fā)性肺纖維化的在研管線格局（1/2）中國美國歐洲日本數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

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202416分類藥品名稱研發(fā)機(jī)構(gòu)靶點(diǎn)作用機(jī)制研發(fā)階段臨床結(jié)果靶向成纖維細(xì)胞BMS-986278BMSLPAR1LPAR1III期臨床積極nerandomilastBIPDE4BPDE4B抑制劑III期臨床積極安羅替尼正大天晴;Advenchen

LaboratoriesFGFR;c-Kit;PDGFRβ;VEGFR1/2/3;EGFR抑制劑II/III期臨床/cudetaxestatGalecto;Blade

TherapeuticsII期臨床積極BBT-877Bridge

Biotherapeuticsautotaxinautotaxin抑制劑II期臨床積極HW021199人福醫(yī)藥II期臨床/CC-90001BMSJNK1JNK1抑制劑II期臨床2期終止ARO-MMP7Arrowhead;SareptaMMP-7RNAi療法I/II期臨床/XFB-19XfibraCEBPBCEBPB抑制劑I期臨床/LTI-03AileronTherapeuticsCAV1CAV1片段I期臨床積極SRN-001siRNAgenAREGRNAi療法I期臨床/靶向上皮細(xì)胞bexotegrastPliant

Therapeuticsαvβ6;αvβ1αvβ1/αvβ6抑制劑II/III期臨床積極凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)PZ-235Oasis

PharmaceuticalsPAR2PAR2抑制劑臨床前/干細(xì)胞療法REGEND001吉美瑞生/干細(xì)胞療法II期臨床積極吸入劑BNC-1021BONAC;Toray

IndustriesTGF-β1RNAi療法I期臨床積極Tyvaso（微創(chuàng)新）Mochida;UnitedPGI2PGI2類似物III期臨床/ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普α治療特發(fā)性肺纖維化的在研管線格局（2/2）臨床研究的藥物主要集中在抗纖維化、抗氧化、抗炎，以及靶向凝血級(jí)聯(lián)反應(yīng)的方向，其中，BI和BMS兩款藥物進(jìn)展最快IPF在研代表藥物進(jìn)展（不完全統(tǒng)計(jì)）數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

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202417禮來公布muvalaplin治療脂蛋白(a)增高的2期臨床結(jié)果Muvalaplin是全球首款進(jìn)入臨床的抑制Lp(a)形成的小分子藥物。Muvalaplin治療脂蛋白(a)增高的1期J2O-MC-EKBA試驗(yàn)和2期KRAKEN試驗(yàn)結(jié)果均表現(xiàn)積極。Lp(a)簡介：在動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病和主動(dòng)脈瓣狹窄中均存在因果作用。一項(xiàng)研究顯示Lp（a）水平升高會(huì)導(dǎo)致心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)增加。Lp(a)組裝步驟：首先apo(a)通過Kringle

IV

(KIV)

7和8結(jié)構(gòu)域與apoB100賴氨酸殘基的非共價(jià)結(jié)合，隨后形成共價(jià)二硫鍵。Muvalaplin作用機(jī)制：可通過結(jié)合KIV7和8結(jié)構(gòu)域，破壞apo（a）和apoB100之間的初始非共價(jià)相互作用，從而阻止二硫鍵和Lp（a）的形成。2期KRAKEN試驗(yàn)臨床結(jié)果（NCT05563246）試驗(yàn)人群患者基線特征：Lp(a)水平≥

175

nmol/L安慰劑組為

0.5%經(jīng)安慰劑調(diào)整后為47.6%經(jīng)安慰劑調(diào)整后為81.7%經(jīng)安慰劑調(diào)整后為85.8%Lipoprotein(a)結(jié)構(gòu)ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普αLp(a)變化（主要終點(diǎn)）治療第12周時(shí)，使用完整測(cè)定法檢測(cè)的Lp(a)變化百分比分別為劑量組Muvalaplin10

mg/dMuvalaplin60

mg/dMuvalaplin240

mg/d安慰劑入組人數(shù)n=

34n=

63n=

68n=

67數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；Nicholls

SJ,

et

al.JAMA.

2023

Sep

19;330(11):1042-1053；Nissen

SE

et

al.

JAMA.

Published

onlineNovember

18,

2024.數(shù)據(jù)說明：Lipoprotein(a):

脂蛋白(a);

apolipoprotein(a):

apo(a),

載脂蛋白(a);

apo

B100

protein:載脂蛋白B

(在肝臟合成，是VLDL組裝所必需的)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202418降低Lipoprotein(a)水平的全球在研管線*

2024年10月，AstraZeneca與石藥集團(tuán)達(dá)成許可，AstraZeneca獲得在全球開發(fā)、制造及商業(yè)化YS2302018的獨(dú)家授權(quán)，交易總金額2,020百萬美元。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫；Nicholls

SJ,

et

al.JAMA.

2023

Sep

19;330(11):1042-1053.數(shù)據(jù)說明：#增補(bǔ)數(shù)據(jù)不納入統(tǒng)計(jì)；在研機(jī)構(gòu)只展示有權(quán)益企業(yè)或擁有全球權(quán)益企業(yè)；ASCVD:

動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病;

DM:

糖尿病;

FH:

家族性高膽固醇血癥

降低Lipoprotein(a)水平的主流療法包括兩種：抑制apo(a)的合成，阻礙Lp(a)的組裝降低Lp[a]的藥物臨床試驗(yàn)已經(jīng)進(jìn)入白熱化階段，小分子口服抑制劑后來者居上，與RNAi療法并駕齊驅(qū)降低Lp(a)水平的在研療法機(jī)制概覽

降低Lp(a)水平的在研管線#

反義療法vs.

RNAi療法vs.

Lp(a)抑制劑藥品名稱作用機(jī)制研發(fā)機(jī)構(gòu)pelacarsenapo(a)III期臨床反義療法olpasiranapo(a)III期臨床RNAi療法lepodisiranapo(a)III期臨床zerlasiranapo(a)II期臨床Kylo-11apo(a)I期臨床甘寶利muvalaplinapo(a)/ApoBII期臨床抑制劑YS2302018*Lp(a)臨床前CTX320Lp(a)I期臨床基因編輯療法反義療法RNAi療法Lp(a)抑制劑代表藥品pelacarsenolpasiranmuvalaplin臨床試驗(yàn)1期臨床NCT024145942期臨床NCT042707602期臨床NCT0556324658名健康志愿者281名ASCVD且Lp(a)>150nmol/L

的患者233名ASCVD、DM或FH且Lp(a)≥175nmol/L的患者SAD隊(duì)列（10/20/40/80/120mg）；MAD隊(duì)列(10/20/40mg)10/75/225mg,q12w;

225mg,q24w10/60/240mg/d,12weeks臨床結(jié)果第30

天，

120mg

vs

安慰劑的Lp(a)變化水平:-85.3%

vs+2.8%第36周，75mg

vs

安慰劑的Lp(a)變化水平：

-97.4%vs

+3.6%第12

周，

240mg/d

的

Lp(a)經(jīng)安慰劑調(diào)整后變化：-85.8%ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普αCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202419OSE

Immunotherapeutics公布lusvertikimab治療UC的2期試驗(yàn)結(jié)果IL-7R單抗lusvertikimab在治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的2期CoTikiS研究中達(dá)到了主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)全球UC市場(chǎng)在2022年為72億美元，預(yù)計(jì)到2032年將達(dá)到108億美元，復(fù)合年增長率為5.1%MMS評(píng)分改善臨床緩解試驗(yàn)結(jié)果（10周）主次數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;

OSE

Immunotherapeutics官網(wǎng)；Belarif

L,

J

Clin

Invest.

2019

Apr

2;129(5):1910-1925;

Belarif

et

al.

Nature

Communication

(2018).數(shù)據(jù)說明：IL-7,

白介素-7;

UC,

潰瘍性結(jié)腸炎;

MMS,

改良Mayo評(píng)分,

是一種基于三個(gè)參數(shù)（大便頻率、直腸出血和內(nèi)窺鏡分值）的9分制評(píng)分系統(tǒng);

IBD,

炎癥性腸病Lusvertikimab作用機(jī)制及優(yōu)勢(shì)IL-7促進(jìn)組織中的慢性炎癥，IL-7R通路在抗TNF-IBD無應(yīng)答者中過表達(dá)；IL-7R由IL-7Rα

鏈和γ鏈2個(gè)亞基組成。既往開發(fā)的anti-IL7R單抗可能會(huì)作用于IL-7Rα，造成幼稚和記憶T、B淋巴細(xì)胞減少；此外某些anti-IL7R單抗還具有激動(dòng)劑特性，導(dǎo)致缺乏體內(nèi)療效；lusvertikimab靶向IL-7R特定的“site

1/2b”表位，是首款可阻止受體內(nèi)化和信號(hào)傳導(dǎo)的IL-7R完全拮抗劑，不會(huì)誘導(dǎo)淋巴細(xì)胞減少或多克隆T細(xì)胞功能，同時(shí)對(duì)TSLP信號(hào)軸不產(chǎn)生影響ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普αW34ScreeningN=150

450mg

(n=35)850mg

(n=50)安慰劑(n=49)lusvertikimab850mg

(n=120)誘導(dǎo)治療期 開放標(biāo)簽擴(kuò)展期lusvertikimabCoTikiS試驗(yàn)設(shè)計(jì)試驗(yàn)類型：隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)入組人群：對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療和生物制劑無反應(yīng)或反應(yīng)不足的中重度UC患者W0 W10次 內(nèi)鏡緩解Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

202420Emraclidine治療精神分裂癥II期試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)泰地格貝普α治療脊髓性肌萎縮癥III期試驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)EMPOWER-1EMPOWER-2Placebo(N=

127)Emraclidine10mgQD(N=

125)Emraclidine30mgQD(N=

127)Placebo(N=

128)Emraclidine15mgQD(N=

122Emraclidine30mgQD(N=

123)Baseline(SD)98.3

(8.16)97.6

(7.65)97.9

(7.89)97.4

(8.22)98.0

(8.49)97.2

(7.75)LS

Mean(95%

CI)-13.5(-17.0,

-10.0)-14.7(-18.1,

-11.2)-16.5(-20.0,

-13.1)-16.1(-19.4,

-12.8)-18.5(-22.0,

-15.0)-14.2(-17.6,

-10.8)數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫Emraclidine

-

精神分裂癥2023年，Abbvie以87億美元收購Cerevel

Therapeutics，獲得了emraclidine及其它神經(jīng)領(lǐng)域候選藥物emraclidine兩項(xiàng)2期試驗(yàn)均未達(dá)到主要終點(diǎn)，第六周PANSS總分變化相較于安慰劑組并沒有顯著地統(tǒng)計(jì)學(xué)差異試驗(yàn)結(jié)果公布后，Abbvie股價(jià)下跌12%，競(jìng)爭對(duì)手BMS股價(jià)上漲12%II期試驗(yàn)結(jié)果表

PANSS總分相較于基線變化（第6周）Cobenfy使用前需要檢測(cè)肝酶指標(biāo)，服用期間需注意食物影響，同時(shí)可能造成尿潴留等副作用，需要在使用期間持續(xù)監(jiān)測(cè)心臟指標(biāo)；雖然emraclidine對(duì)M4具有高選擇性，理論上具有更好的安全性，但目前2期試驗(yàn)的失敗使得該藥物的開發(fā)前景變得不太明朗藥品作用機(jī)制研發(fā)機(jī)構(gòu)研發(fā)階段（肥胖）apitegromabanti-myostatin單抗Scholar

RockII期臨床RG6237anti-myostatin單抗ChugaiI期臨床trevogrumabanti-myostatin單抗Regeneron;SanofiII期臨床EL-22益生菌;anti-myostatin抗體Elevai

LabsI期臨床泰地格貝普α

-

脊髓性肌萎縮癥第48周時(shí)，與安慰劑+SOC組相比，泰地格貝普α治療組運(yùn)動(dòng)功能測(cè)量量表

(MFM-32)

評(píng)分變化未顯示統(tǒng)計(jì)學(xué)差異；亞組分析中發(fā)現(xiàn)，白人受試者

(

占比87%;

n=180)

在所有時(shí)間點(diǎn)都顯示出MFM-32

的顯著改善(p<0.05)。而非高加索人群安慰劑反應(yīng)高于預(yù)期；Biohaven將與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)一步討論后續(xù)計(jì)劃；在身體成分分析中，與安慰劑+SOC組相比，泰地格貝普α

組總體脂肪量的百分比變化減少幅度更大

（p=0.008），瘦肌肉質(zhì)量和骨密度增加幅度也更大。鑒于此，Biohaven計(jì)劃在

2024

年第四季度將泰地格貝普α推進(jìn)至肥胖2期研究中。靶向myostatin治療肥胖臨床在研管線2024年10月，Scholar

Rock宣布其開發(fā)的apitegromab治療SMA

3期試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)。

Apitegromab是一種anti-myostatin單抗，而泰地格貝普α除了抑制myostatin外，還會(huì)抑制其它TGF-β超家族成員，例如GDF11和Activin

A，GDF11和myostatin似乎具有相反的作用ISM001-055 muvalaplin lusvertikimab Emraclidine/泰地格貝普αCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20242104.

全球新藥研發(fā)進(jìn)展附錄Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

20242024年11月全球新藥注冊(cè)進(jìn)展附錄

(1/3)文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展2024-11-04DFD-29

(米諾環(huán)素緩釋膠囊)酒渣鼻JourneyMedical

Corporation宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Emrosi

（鹽酸米諾環(huán)素緩釋膠囊，40

mg）用于治療成人玫瑰痤瘡的炎性病變。該藥物與Dr.

Reddy’s

Laboratories合作開發(fā)，在第三階段試驗(yàn)中顯示出對(duì)現(xiàn)有治療方法的顯著優(yōu)越性。公司計(jì)劃于2025年初在美國市場(chǎng)推出Emrosi，旨在將其確立為玫瑰痤瘡治療的新標(biāo)準(zhǔn)。該批準(zhǔn)基于積極的試驗(yàn)結(jié)果，未報(bào)告重大安全問題，預(yù)計(jì)該藥物將為玫瑰痤瘡患者提供獨(dú)特的治療選擇。2024-11-05他拉唑帕尼去勢(shì)抵抗前列腺癌輝瑞的創(chuàng)新藥物泰澤納?（甲苯磺酸他拉唑帕利膠囊）在中國獲批用于治療攜帶HRR基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著中國前列腺癌精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的重要里程碑。泰澤納?是一種具有雙重作用機(jī)制的PARP抑制劑，是中國唯一獲批用于該適應(yīng)癥的藥物，并與恩扎盧胺聯(lián)合使用。臨床試驗(yàn)顯示，該組合顯著降低55%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)，并改善HRR基因突變患者的臨床結(jié)局。2024-11-05納武利尤單抗尿路上皮癌百時(shí)美施貴寶的藥物歐狄沃?（納武利尤單抗）聯(lián)合順鉑化療在中國獲批用于晚期尿路上皮癌的一線治療。這是中國首次批準(zhǔn)此類治療，為患有這種癌癥的患者提供了一種新的治療選擇。該批準(zhǔn)基于臨床試驗(yàn)，顯示該聯(lián)合療法在改善患者預(yù)后方面優(yōu)于單獨(dú)化療。2024-11-06阿伐可泮ANCA相關(guān)性血管炎安進(jìn)的新藥特福尼?(阿伐可泮膠囊)已在中國獲批用于治療ANCA相關(guān)性血管炎。這是國內(nèi)首個(gè)口服選擇性補(bǔ)體C5a受體(C5aR)小分子抑制劑，為這種罕見炎癥性疾病的患者提供了新的治療選擇。該藥物適用于成人嚴(yán)重、活動(dòng)性ANCA相關(guān)性血管炎的輔助治療，與標(biāo)準(zhǔn)糖皮質(zhì)激素治療聯(lián)合使用。臨床試驗(yàn)顯示，特福尼?在維持疾病緩解和降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)方面優(yōu)于傳統(tǒng)治療。2024-11-06度普利尤單抗嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎R(shí)egeneron制藥公司和賽諾菲宣布，Dupixent（dupilumab）已獲得歐盟批準(zhǔn)，用于治療1至11歲兒童的嗜酸性食管炎（EoE）。這一批準(zhǔn)基于第三階段試驗(yàn)數(shù)據(jù)，顯示使用Dupixent治療的兒童在組織學(xué)疾病緩解方面顯著優(yōu)于安慰劑。Dupixent是歐盟首個(gè)獲批用于該年齡段的藥物，解決了年輕患者因EoE而進(jìn)食困難的關(guān)鍵需求。2024-11-08obecabtageneautoleucelB細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病Autolus

Therapeutics獲得FDA批準(zhǔn)其AUCATZYL?（obecabtagene

autoleucel）用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r

B-ALL）成人患者。這是首個(gè)無需REMS計(jì)劃的CAR

T療法。批準(zhǔn)基于FELIX臨床試驗(yàn)，AUCATZYL在有效患者中顯示出63%的總體完全緩解率。該療法的安全性可控，嚴(yán)重細(xì)胞因子釋放綜合征和免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征的發(fā)生率較低。2024-11-11艾加莫德α

PH20SC慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病再鼎醫(yī)藥和argenx宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準(zhǔn)VYVGART

Hytrulo用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)?。–IDP）。這是中國首個(gè)也是唯一一個(gè)獲得NMPA批準(zhǔn)的CIDP治療方案，彰顯了再鼎醫(yī)藥在開發(fā)創(chuàng)新療法方面的專業(yè)能力。該批準(zhǔn)基于ADHERE研究的積極結(jié)果，顯示中國參與者的臨床改善顯著，并顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。2024-11-11nipocalimab干燥綜合征強(qiáng)生公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予尼泊卡利單抗用于治療中重度干燥綜合征（SjD）的突破性療法認(rèn)定（BTD）。干燥綜合征是一種常見的自身抗體疾病，目前尚無獲批的先進(jìn)療法。此認(rèn)定基于第二階段DAHLIAS研究的積極結(jié)果，該研究顯示，接受尼泊卡利單抗治療的參與者在第24周的系統(tǒng)疾病活動(dòng)性改善超過70%，相比之下，安慰劑組的改善較少。尼泊卡利單抗是一種研究中的FcRn阻斷劑，是首個(gè)獲得干燥綜合征BTD的療法。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED

2024232024年11月全球新藥注冊(cè)進(jìn)展附錄

(2/3)文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展2024-11-12VAX-31肺炎球菌感染Vaxcyte宣布其VAX-31疫苗項(xiàng)目針對(duì)侵襲性肺炎球菌病（IPD）的重要監(jiān)管更新。美國FDA已批準(zhǔn)VAX-31用于嬰兒的研究性新藥申請(qǐng)，并授予其成人突破性療法認(rèn)定。VAX-31是一種31價(jià)肺炎球菌結(jié)合疫苗，旨在覆蓋美國成人中超過95%的IPD和五歲以下兒童中94%的IPD。公司計(jì)劃在2025年1月前啟動(dòng)?jì)雰旱亩谘芯?，并?025年中期啟動(dòng)成人的三期研究。2024-11-13eladocageneexuparvovec芳香族氨基酸脫羧酶缺乏癥PTC

Therapeutics獲得FDA批準(zhǔn)其基因療法KEBILIDI

（eladocagene

exuparvovec-tneq），用于治療AADC缺乏癥，這是美國首次批準(zhǔn)直接注入大腦的基因療法。該療法針對(duì)兒童和成人，解決了一種罕見的遺傳性疾病，該疾病影響多巴胺合成，對(duì)運(yùn)動(dòng)功能至關(guān)重要。批準(zhǔn)基于臨床試驗(yàn)結(jié)果，顯示運(yùn)動(dòng)發(fā)展里程碑的改善。2024-11-15revumenib急性白血病Syndax制藥公司宣布，美國FDA批準(zhǔn)Revuforj?（revumenib）作為首個(gè)用于治療攜帶KMT2A易位的復(fù)發(fā)或難治性急性白血病患者的menin抑制劑，適用于一歲及以上的患者。該批準(zhǔn)基于AUGMENT-101試驗(yàn)，該試驗(yàn)顯示患者的緩解率為21%。Revuforj預(yù)計(jì)將于2024年11月在美國上市。該藥物在臨床上顯示出顯著的益處，相較于現(xiàn)有療法提供了新的治療選擇，尤其是對(duì)預(yù)后不佳的KMT2A易位患者。安全性評(píng)估中常見的不良反應(yīng)包括分化綜合征和QTc延長。2024-11-18索米妥昔單抗輸卵管癌|腹膜癌|卵巢癌艾伯維公司獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)，ELAHERE?（mirvetuximab

soravtansine）用于治療葉酸受體α（FRα）陽性、鉑耐藥性卵巢癌患者。這是十年來歐盟首次批準(zhǔn)針對(duì)該病癥的新療法，為患者提供了一種新的靶向治療選擇。該批準(zhǔn)基于MIRASOL三期試驗(yàn)，顯示與化療相比，患者的無進(jìn)展生存期和總生存期顯著改善。2024-11-20澤尼達(dá)妥單抗膽道癌Jazz

Pharmaceuticals宣布美國FDA加速批準(zhǔn)Ziihera?（zanidatamab-hrii）用于治療先前治療過的、不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性膽道癌（BTC）成人患者。Ziihera是美國首個(gè)獲批用于該病癥的雙HER2靶向雙特異性抗體，在HERIZON-BTC-01試驗(yàn)中顯示52%的客觀反應(yīng)率和14.9個(gè)月的中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間。持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于正在進(jìn)行的3期HERIZON-BTC-302試驗(yàn)的結(jié)果。2024-11-20馬塔西單抗A型血友病|B型血友病輝瑞的HYMPAVZI

（marstacimab）已獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)，用于治療12歲及以上無抑制劑的重度A型或B型血友病患者。這是歐盟首個(gè)每周一次的皮下注射治療B型血友病的藥物，也是首個(gè)使用預(yù)填充筆或注射器治療A型或B型血友病的藥物。該批準(zhǔn)基于三期研究結(jié)果，顯示與常規(guī)預(yù)防相比，出血率顯著降低。2024-11-20佐利替尼非小細(xì)胞肺癌|癌癥腦轉(zhuǎn)移AlphaBiopharma獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，推出Zorifertinib片劑（Zorifer?），這是全球首個(gè)專門針對(duì)腦轉(zhuǎn)移的肺癌的EGFR-TKI。這一創(chuàng)新藥物用于特定EGFR突變和中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的初始治療。EVEREST試驗(yàn)是一項(xiàng)大規(guī)模國際研究，顯示Zorifertinib在控制顱內(nèi)病變和改善無進(jìn)展生存期方面具有顯著益處。該藥物有效穿透血腦屏障，解決了未滿足的臨床需求，為肺癌和腦轉(zhuǎn)移患者帶來了新的希望。2024-11-20NX-5948小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤|慢性淋巴細(xì)胞白血病Nurix

Therapeutics的藥物NX-5948獲得了歐洲藥品管理局的PRIME資格認(rèn)證，旨在治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）。該認(rèn)證授予那些滿足未被滿足的醫(yī)療需求并在早期臨床數(shù)據(jù)中顯示潛在益處的藥物。NX-5948是一種選擇性降解布魯頓酪氨酸激酶（BTK）的藥物，在早期試驗(yàn)中顯示出希望，特別是對(duì)于那些在BTK和BCL-2抑制劑治療后癌癥進(jìn)展的患者。關(guān)鍵試驗(yàn)預(yù)計(jì)將在2025年開始。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

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2024242024年11月全球新藥注冊(cè)進(jìn)展附錄

(3/3)文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展2024-11-21貝組替凡腎細(xì)胞癌|胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤|希佩爾-林道綜合征|血管母細(xì)胞瘤默沙東的HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）已在中國獲批，用于治療von

Hippel-Lindau（VHL）病相關(guān)的腎細(xì)胞癌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的成人患者。VHL病是一種由VHL抑癌基因突變引起的罕見遺傳病，導(dǎo)致多器官腫瘤。貝組替凡的獲批為中國VHL病患者提供了新的治療選擇，標(biāo)志著該領(lǐng)域治療發(fā)展的重要里程碑。2024-11-22GSK3844766ARSV感染GSK宣布在日本擴(kuò)大Arexvy的批準(zhǔn)范圍，將50-59歲因潛在健康狀況而面臨嚴(yán)重RSV疾病風(fēng)險(xiǎn)的成年人納入其中。這是日本首次批準(zhǔn)針對(duì)該年齡組的RSV疫苗，旨在預(yù)防如肺炎和住院等嚴(yán)重后果。此決定基于一項(xiàng)全球III期試驗(yàn)，顯示該年齡段的免疫原性不劣于60歲及以上人群，且安全性一致。2024-11-27Menveo(MenACWY-CRM)流行性腦脊髓膜炎GSK宣布，歐洲委員會(huì)已批準(zhǔn)其Menveo腦膜炎球菌疫苗的新型全液體版本，該疫苗可預(yù)防由A、C、W和Y群引起的侵襲性腦膜炎球菌病（IMD）。這種新配方簡化了疫苗接種過程，因?yàn)樗谑褂们安恍枰亟M，使醫(yī)療提供者更容易施用。該批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)IIb期試驗(yàn)的積極結(jié)果，這些試驗(yàn)表明，全液體疫苗的免疫原性、耐受性和安全性與現(xiàn)有配方相當(dāng)。2024-11-27Rapibloc(Landiolol)室上性心動(dòng)過速|(zhì)房顫|房撲AOP

Orphan

Pharmaceuticals

GmbH獲得了美國FDA對(duì)RapiblykTM（landiolol）的批準(zhǔn)，用于在重癥監(jiān)護(hù)環(huán)境中治療室上性心動(dòng)過速，包括心房顫動(dòng)和心房撲動(dòng)。該批準(zhǔn)基于五項(xiàng)涉及317名成年人的臨床研究，顯示landiolol能夠有效快速降低心率，并對(duì)血壓影響最小。該藥物為美國患者提供了一種新的治療選擇，標(biāo)志著AOP

Health在擴(kuò)展其在美國市場(chǎng)解決罕見疾病和重癥護(hù)理需求的使命方面取得了重要里程碑。2024-11-27索米妥昔單抗|利納西普Cryopyrin蛋白相關(guān)周期性綜合征|卵巢癌華東醫(yī)藥的子公司杭州中美華東制藥有限公司獲得NMPA批準(zhǔn)兩款創(chuàng)新藥：愛拉赫?和炎朵?。愛拉赫?由中美華東與ImmunoGen（現(xiàn)為AbbVie的一部分）合作開發(fā)，是針對(duì)葉酸受體α的ADC藥物，用于治療鉑類耐藥卵巢癌，是中國、美國和歐盟首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批的此類藥物。炎朵?與Kiniksa

Pharmaceuticals合作開發(fā)，用于治療罕見的自身免疫性疾病CAPS。2024-11-27瑞波西利HR陽性乳腺癌諾華公司獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)，將Kisqali?（ribociclib）與芳香化酶抑制劑聯(lián)合用于激素受體陽性、HER2陰性早期乳腺癌高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)患者的輔助治療。該批準(zhǔn)基于III期NATALEE試驗(yàn)，該試驗(yàn)顯示，當(dāng)Kisqali與內(nèi)分泌治療聯(lián)合使用時(shí)，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)顯著降低。試驗(yàn)顯示復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低25.1%，惠及包括無淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移的患者在內(nèi)的廣泛患者群體。2024-11-27OC-01

(伐尼克蘭鼻噴劑)干眼病箕星藥業(yè)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)酒石酸伐尼克蘭鼻噴霧劑的新藥上市申請(qǐng)，用于治療干眼癥。該鼻噴霧劑以星特潤?為商品名，是一種選擇性膽堿能受體激動(dòng)劑，通過激活三叉神經(jīng)副交感通路促進(jìn)天然淚液分泌，從而穩(wěn)定淚膜。此次批準(zhǔn)基于全球超過1000例患者的臨床研究和中國的1期和3期試驗(yàn)，顯示出淚液分泌和干眼癥狀的顯著改善。這2024-11-27安羅替尼|貝莫蘇拜單抗子宮內(nèi)膜癌中國生物制藥的貝莫蘇拜單抗注射液聯(lián)合鹽酸安羅替尼膠囊的新適應(yīng)癥已獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療既往系統(tǒng)性抗腫瘤失敗且不適合進(jìn)行根治性手術(shù)或放療的非MSI-H或非dMMR的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性子宮內(nèi)膜癌。這是該聯(lián)合療法在不到7個(gè)月內(nèi)獲得的第二個(gè)適應(yīng)癥批準(zhǔn)，顯示出其在中國醫(yī)藥市場(chǎng)的潛力。該聯(lián)合療法還在探索肺癌、腎癌和軟組織肉瘤等其他癌癥的治療方案，展現(xiàn)了免疫聯(lián)合抗血管生成治療的廣闊前景。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma

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2024252024年11月全球新藥研發(fā)進(jìn)展（積極）附錄

(1/6)文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展2024-11-01司美格魯肽代謝相關(guān)脂肪性肝炎|肝纖維化諾和諾德宣布了ESSENCE試驗(yàn)第一部分的積極結(jié)果，這是一項(xiàng)評(píng)估semaglutide2.4

mg治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）和中度至重度肝纖維化的三期研究。試驗(yàn)顯示，與安慰劑相比，semaglutide在72周時(shí)顯著改善了肝纖維化并解決了脂肪性肝炎。具體而言，37%的semaglutide患者顯示肝纖維化改善，62.9%實(shí)現(xiàn)了脂肪性肝炎的解決。該藥物耐受性良好，諾和諾德計(jì)劃于2025年在美國和歐盟申請(qǐng)監(jiān)管批準(zhǔn)。2024-11-03CIN-110|CIN-109肥胖CinFina

Pharma,一家CinRx的投資組合公司，在2024年ObesityWeek?上展示了其肥胖藥物CIN-109和CIN-110的有前景的第一階段研究結(jié)果。CIN-110是一種PYY3-36類似物，在單次遞增劑量研究中顯示出顯著的熱量攝入減少和體重減輕，并且胃腸道副作用最小。CIN-109是一種GDF-15類似物，在多次遞增劑量研究中表現(xiàn)出顯著的體重減輕和瘦體重的保留。兩種藥物均耐受性良好，表明其作為下一代肥胖治療的潛力。2024-11-07MaaT013移植物抗宿主病MaaT

Pharma是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，將在2024年ASH年會(huì)上展示其藥物MaaT013的最新進(jìn)展。MaaT013在治療類固醇難治性胃腸道急性移植物抗宿主?。℅I-aGvHD）中表現(xiàn)出良好的效果，特別是在先前接受過ruxolitinib治療的患者中。來自歐洲早期使用計(jì)劃（EAP）的154名患者的數(shù)據(jù)表明，MaaT013具有較高的反應(yīng)率和延長的生存期，24個(gè)月的總體生存率為42%。第三階段ARES試驗(yàn)已完成，結(jié)果預(yù)計(jì)在2025年1月公布。2024-11-08in-vivo

mRNACAR-M(Carisma+Moderna)實(shí)體瘤|肝細(xì)胞癌