境外已上市臨床急需新藥審評審批情況

附表5境外已上市臨床急需新藥審評審批情況序號藥品名稱（活性成分）企業(yè)名稱（持證商）首次批準國（地區(qū)）歐美日首次批準日期適應(yīng)癥狀態(tài)通用名ElosulfaseAlfaBiomarinPharmaceuticalInc.美國2014/2/14IVA型黏多糖貯積癥已批準依洛硫酸酯酶a注射液SelexipagActelionPharmaceuticalsLtd美國2015/12/21肺動脈高壓已批準司來帕格片DenosumabAmgenEuropeB.V.歐盟2010/5/26骨轉(zhuǎn)移性實體瘤，骨癌，實體瘤，巨骨細胞瘤，多發(fā)性骨髓瘤，高鈣血癥，類風濕性關(guān)節(jié)炎，骨質(zhì)疏松癥已批準地舒單抗注射液FingolimodHClOralCapsulesNovartisPharmaceuticalsCorp美國2010/9/21多發(fā)性硬化癥已批準鹽酸芬戈莫德膠囊SecukinumabNovartisPharmaK.K.日本2014/12/26銀屑病，銀屑病關(guān)節(jié)炎，強直性脊柱炎已批準司庫奇尤單抗注射液IxekizumabELILILLYANDCOMPANY美國2016/3/22斑塊狀銀屑病，銀屑病關(guān)節(jié)炎，紅皮病型銀屑病，膿皰型銀屑病，尋常型銀屑病已批準依奇珠單抗注射液NusinersenBIOGENIDECINC美國2016/12/23脊髓性肌萎縮已批準諾西那生鈉注射液GuselkumabJANSSENBIOTECH美國2017/7/13紅皮病型銀屑病，斑塊狀銀屑病，膿皰型銀屑病，銀屑病關(guān)節(jié)炎，尋常型銀屑病已批準古塞奇尤單抗注射液ShingrixZosterVaccineRecombinant,AdjuvantedGlaxoSmithKlineBiologicalsRuedel"Institut89,B1330Rixensart,BelgiumLic#1617美國2017/10/20用于50歲及以上成人預(yù)防帶狀皰疹已批準重組帶狀皰疹疫苗（CHO細胞）LedipasvirAndSofosbuvirGileadSciencesInc美國2014/10/10丙肝已批準來迪派韋索磷布韋片Sofosbuvir;Velpatasvir;VoxilaprevirGileadSciencesInc美國2017/7/18丙肝已批準索磷布韋韋帕他韋伏西瑞韋片AlectinibHydrochlorideChugaiPharmaceuticalCo.,Ltd.日本2014/7/4間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌，非小細胞肺癌已批準鹽酸阿來替尼膠囊PembrolizumabMerckSharp&DohmeCorp.美國2014/9/4晚期黑色素瘤，轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，非小細胞肺癌，頭頸癌，黑色素瘤已批準帕博利珠單抗注射液OlaparibAstraZenecaAB歐盟2014/12/16晚期卵巢癌，原發(fā)性腹膜癌，輸卵管癌，上皮性卵巢癌，BRCA突變的晚期卵巢癌已批準奧拉帕利片EvolocumabAmgenEuropeB.V.歐盟2015/7/15高膽固醇血癥已批準依洛尤單抗注射液Eculizumab歐盟：AlexionEuropeSAS；美國：Alexion歐盟；美國2007/6/20陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，非典型溶血尿毒綜合征已批準依庫珠單抗注射液Teriflunomidesanofi-aventisrecherche&developpement美國2012/9/12多發(fā)性硬化癥已批準特立氟胺片PalbociclibPfizerInc美國2015/2/3乳腺癌已批準哌柏西利膠囊Elvitegravir,Cobicistat,Emtricitabine,AndTenofovirAlafenamideGileadSciencesInc美國2015/11/5艾滋病已批準艾考恩丙替片F(xiàn)abrazyme（AgalsidaseBeta）GenzymeEuropeB.V.歐盟2001/3/8法布雷病已批準注射用阿加糖酶βErleada(apalutamide)JanssenBiotech,Inc.美國2018/2/14非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌已批準阿帕他胺片Maviret(Glecaprevir/Pibrentasvir)AbbVieDeutschlandGmbHCo.KG歐盟2017/7/26丙肝已批準格卡瑞韋哌侖他韋片BIKTARVY(bictegravir,emtricitabine,andtenofoviralafenamide)TabletsGileadSciences,Inc.美國2018/2/7艾滋病已批準比克恩諾片Tracleer32mgdispersibletabletsJanssen-CilagInternationalNV歐盟2009/6/3肺動脈高壓已批準波生坦分散片Radicava(Edaravone)MitsubishiTanabePharmaCorporation日本2015/6/1肌萎縮側(cè)索硬化已批準依達拉奉注射液STELARA(ustekinumab)InjectionJanssenBiotech,Inc.美國2016/9/23克羅恩病完成審評BrodalumabKyowaHakkoKirinCo.,Ltd.日本2016/7/4尋常型銀屑病，銀屑病關(guān)節(jié)炎，紅皮病型銀屑病，膿皰型銀屑病，斑塊狀銀屑病在審評VedolizumabTakedaPharmaceuticalsU.S.A.,Inc.美國2014/5/20潰瘍性結(jié)腸炎，克羅恩病在審評VelagluceraseAlfaShireHumanGeneticTherapiesInc美國2010/2/26戈謝病在審評TafamidisPfizerLtd歐盟2011/11/16轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病，甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性在審評DeutetrabenazineTEVABRANDEDPHARM美國2017/4/3遲發(fā)性運動障礙，亨廷頓氏舞蹈癥在審評Cenegermin（RecombinantHumanNerveGrowthFactor）Dompefarmaceuticis.p.a.歐盟2017/7/6角膜炎在審評Crysvita(Burosumab)KyowaKirinLimited歐盟2018/2/19X連鎖低磷佝僂病在審評Aldurazyme(laronidase)BIOMARINPHARMACEUTICALINC.美國2003/4/30黏多糖貯積癥I型在審評Replagal（Agalsidasealfa）ShireHumanGeneticTherapiesAB歐盟2001/3/8法布雷病在審評ALPROLIX[CoagulationFactorIX(Recombinant),FcFusionProtein]BioverativTherapeuticsInc美國2014/3/28乙型血友病在審評Revatio(SildenafilCitrate)PfizerInc.美國2009/11/18肺動脈高壓在審評Lokelma(sodiumzirconiumcyclosilicate)AstraZenecaAB歐盟2018/3/22高鉀血癥的成年患者的治療在審評Humira(adalimumab)AbbVieDeutschlandGmbHCo.KG歐盟2016/6/24非感染性中間葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎。在審評DUPIXENTInjectionRegeneronPharmaceuticals,Inc.美國2017/3/28中至重度特應(yīng)性皮炎在審評SiltuximabJanssenBiotech,Inc.美國2014/4/23多中心卡斯特萊曼病待申報CanakinumabNovartisPharmaceuticalsCorporation美國2009/6/17系統(tǒng)性幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎，冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征，高免疫球蛋白D綜合征，家族性地中海熱，腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合癥，關(guān)節(jié)炎待申報EnasidenibmesylateCELGENECORP美國2017/8/1急性骨髓性白血病待申報IcatibantShireOrphanTherapiesGmbH歐盟2008/7/11遺傳性血管性水腫待申報Olaratumab禮來美國2016/10/19軟組織肉瘤待申報LuxturnaVoretigeneNeparvovecSparkTherapeutics,Inc.3737MarketStreet,Suite1300,Philadelphia,PA,19104Lic#2056美國2017/12/19雙等位RPE65突變相關(guān)的視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良待申報BioptenGranules10%，2.5%（sapropterinhydrochloride）DaiichiSankyoCo.,Ltd.日本2013/8/201.降低因二氫喋啶合成酶和二氫喋啶還原酶缺乏導致的高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（a型高苯丙氨酸血癥）。2.降低四氫喋啶反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥患者的血清苯丙氨酸水平（BH4反應(yīng)性高苯丙氨酸血癥）。待申報NORDITROPIN(somatropin)injection,NOVONORDISKINC美國1.Noonan適應(yīng)癥于2007年批準2.Prader-Willi適應(yīng)癥于2018年批準1.Noonan綜合癥2.Prader-Willi綜合癥待申報Increlex(Mecasermin[rDNAorigin])InjectionIPSENINC美國2005/8/30兒童嚴重原發(fā)性胰島素樣因子1缺乏，生長激素受體基因缺陷，體內(nèi)出現(xiàn)生長激素中和和抗體導致的生長不足的患兒待申報Elaprase(Indursulfase)InjectionShireHumanGeneticTherapies,Inc.美國2006/7/24黏多糖貯積癥II型待申報Galafold（Migalastathydrochloride）AmicusTherapeuticsUKLtd歐盟2016/5/25法布雷病待申報Lysodren(mitotane)HRAPharma美國1970/7/8腎上腺皮質(zhì)癌待申報CareloadLA(Beraprostsodium)東レ株式會社日本2007/10/19肺動脈高壓待申報Ruconest(RecombinanthumanC1-inhibitor)PharmingGroupN.V.歐盟2010/10/28遺傳性血管性水腫待申報Lemtrada(Alemtuzumab)SanofiBelgium歐盟2013/9/12多發(fā)性硬化待申報Vigadrone(vigabatrin)LundbeckInc.美國2009/8/211個月到2歲嬰兒的嬰兒痙攣癥（IS）；與其他療法一起用于治療10歲及以上成年人和兒童的頑固性復合部分發(fā)作性癲癇（CPS）待申報Eucrisa(crisaborole)OintmentAnacorPharmaceuticals,Inc.美國2016/12/142歲及以上輕度至中度特應(yīng)性皮炎待申報PonatinibAriadPharmaceuticalsInc美國2012/12/14慢性髓細胞性白血病，急性淋巴細胞白血病，白血病無計劃EliglustatGenzymeCorp美國2014/8/19戈謝病無計劃VismodegibGenentechInc美國2012/1/30基底細胞癌無計劃ApremilastCelgeneCorp美國2014/3/21銀屑病關(guān)節(jié)炎，銀屑病無計劃EcallantideDyaxCorp.美國2009/12/1遺傳性血管性水腫無計劃TaligluceraseAlfaPfizerInc美國2012/5/10戈謝病無計劃MipomersenSodiumGenzymeCorp美國2013/1/29純合子家族性高膽固醇血癥無計劃DinutuximabUnitedTherapeuticsCorporation美國2015/3/10神經(jīng)母細胞瘤無計劃SonidegibNovartisPharmaceuticalsCorp美國2015/7/24基底細胞癌無計劃DinutuximabBetaEUSAPharma(UK)Limited歐盟2017/5/8神經(jīng)母細胞瘤無計劃VorapaxarMerckSharpAndDohmeCorp美國2014/5/8心肌梗塞，周邊動脈血管疾病，血栓性心血管病無計劃DalfampridineAcordaTherapeuticsInc美國2010/1/22多發(fā)性硬化癥無聯(lián)系RilonaceptRegeneron美國2008/2/27冷吡啉相關(guān)的周期性綜合征，穆-韋二氏綜合征，家族性寒冷型自身炎癥綜合征，家族性乳糜微粒血癥無聯(lián)系TetrabenazinePres