中國基因治療行業(yè)現(xiàn)狀

中國基因治療行業(yè)現(xiàn)狀\t"/market/202112/_blank"顯示，基因治療是指將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。近年來，國家持續(xù)出臺產(chǎn)業(yè)鼓勵政策，支持基因治療行業(yè)的發(fā)展，為其產(chǎn)業(yè)化提供重要的政策支撐，市場空間較大。2020-2021年中國基因治療行業(yè)政策匯總序號法規(guī)名稱發(fā)布時間發(fā)布部門主要內(nèi)容1《人源性干細(xì)胞產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2021CDE對按藥品進(jìn)行開發(fā)的干細(xì)胞產(chǎn)品從研發(fā)到上市階段藥學(xué)研究技術(shù)問題提供建議2《基因治療產(chǎn)品長期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2021CDE旨在為該類產(chǎn)品開展長期隨訪臨床研究提供技術(shù)指導(dǎo)，確保及時收集遲發(fā)性不良反應(yīng)的信號，識別并降低這類風(fēng)險，同時獲取這類產(chǎn)品長期安全性和有效性的信息。3《溶瘤病毒類藥物臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則（試行）》2021CDE適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗設(shè)計，首次提出了對于臨床試驗設(shè)計要點的指導(dǎo)原則，內(nèi)容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動力學(xué)、免疫原性、療效評價、安全性評價、風(fēng)險控制等4《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》2021CDE對細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品探索性臨床試驗和確證性臨床試驗的若干技術(shù)問題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評價方法5《溶瘤病毒產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2021CDE溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)和申報應(yīng)符合現(xiàn)行法規(guī)的要求并參考相關(guān)技術(shù)指南的內(nèi)容。人體使用的溶瘤病毒產(chǎn)品的生產(chǎn)應(yīng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（簡稱GMP）的基本原則和相關(guān)要求。6《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）（征求意見稿）》2021CDE根據(jù)目前對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)識制定了本指導(dǎo)原則，提出了對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評價的特殊考慮和要求7《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2020CDE提出了基因治療產(chǎn)品的一般性技術(shù)要求以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評價基因治療產(chǎn)品的參考8《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則（意見征求稿）》2020CDE本指導(dǎo)原則對基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求。目前，中國正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗中，以腫瘤領(lǐng)域為主，占比達(dá)75%。中國在研基因治療臨床試驗按治療領(lǐng)域拆分而在研基因治療臨床試驗中，臨床I期的市占比為51。6%，臨床II期為35。9%，臨床III期市占率為12。5%。中國在研基因治療臨床試驗按臨床階段拆分2016-2020年，中國基因治療市場規(guī)模從1500萬元增長到2380萬元，但是增幅尚不明顯。未來，隨著相關(guān)產(chǎn)品臨床試驗的大量開展及相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策相繼發(fā)布，預(yù)計2021-2025年基因治療市場規(guī)模將快速擴(kuò)大，到2025年將達(dá)到178。9億元。2016-2025年中國基因治療市場規(guī)模預(yù)測情況在市場競爭方面，目前，中國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。中國主要基因治療藥物研發(fā)公司公司核心技術(shù)類型主要治療領(lǐng)域博雅輯因造血干細(xì)胞平臺、通用型CAR-T平臺、RNA剪輯編輯平臺貧血、血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤亦諾微醫(yī)藥基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺血液瘤及實體瘤上海復(fù)諾健Synerlytic溶瘤病毒平臺實體瘤復(fù)星凱特CAR-T、TCR-T血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤紐福斯AAV基因治療技術(shù)平臺神經(jīng)損傷疾病、血管性視網(wǎng)膜病變等多種眼科疾病濱會生物基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺實體瘤傳奇生物[LEGN.O]CAR-T、TCR-T、同種異體細(xì)胞療法血液及淋巴系HIV統(tǒng)腫瘤、實體瘤、藥明巨諾[2126.HK]CAR-T、TCR-T血液及淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤中國主要基因治療藥物研發(fā)公司與國外企業(yè)在業(yè)務(wù)領(lǐng)域比較公司名稱2020年度營收規(guī)模市場占有率產(chǎn)業(yè)鏈布局客戶構(gòu)成項目情況Lonza3.63億美元21.1%（全球）在美國、日本、新加坡、荷蘭均布局基因和細(xì)胞治療的基地，超過20年的GMP經(jīng)驗；最高達(dá)2000L懸浮培養(yǎng)產(chǎn)能諾華、吉利德等超過160個客戶2個進(jìn)入商業(yè)化階段的項目，超過120個項目Catalent4.92億美元28.6%（全球）基因治療CDMO領(lǐng)域：2019年度收購領(lǐng)先的基因治療病毒載體開發(fā)和制造公司ParagonBioServices；2020年度收購比利時細(xì)胞和基因療法公司MaSTherCellGlobal，2016至2020年基因治療領(lǐng)域并購?fù)度氤^15億美元；全球工廠超過45家未披露2020年度，首次實現(xiàn)CDMO服務(wù)的藥物管線獲得FDA批準(zhǔn)商業(yè)化OxfordBioMedica0.48億美元2.8%（全球）作為慢病毒載體基因治療的先驅(qū)，英國OxfordBioMedica公司是諾華的CAR-T產(chǎn)品Kymriah生產(chǎn)慢病毒載體的唯一供應(yīng)商。此外，還與賽諾菲、GSK等制藥巨頭保持著合作關(guān)系，為他們提供工藝開發(fā)和生物加工等服務(wù)。目前近20萬平方英尺產(chǎn)能諾華、BMS、阿斯利康2020年CDMO項目增長至20個，主要為與諾華、BMS等合作的CAR-T項目無錫生基醫(yī)藥1.08億美元（含藥明康德美國區(qū)業(yè)務(wù)，未單獨披露無錫生基醫(yī)藥）6.4%（全球）2020年完成中美兩地腺相關(guān)病毒(AAV)一體化懸浮培養(yǎng)平臺和CAR-T細(xì)胞治療一體化封閉式生產(chǎn)平臺建設(shè)；2021年度收購英國基因治療技術(shù)公司OXGENE，大幅增強(qiáng)先進(jìn)病毒載體平臺的能力未披露2021年一季度，藥明康德美國區(qū)實驗室為36個臨床階段細(xì)胞和基因治療項目提供CTDMO服務(wù)，包括22個I期臨床試驗項目和14個II/III期臨床試驗項目；其國內(nèi)公司無錫生基醫(yī)藥執(zhí)行2個CMC項目金斯瑞生物科技620萬美元3.21%（國內(nèi)）2020年度成立金斯瑞蓬勃生物平臺開展基因治療CDMO業(yè)務(wù)，建設(shè)中美兩地臨床試驗所用的GMP設(shè)施及設(shè)備通過傳奇生物布局CAR-T細(xì)胞治療隆耀生物、香雪生命等2020年度，新獲得14個CMC階段項目，14個臨床項目