臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)要求模板共66頁課件

1、臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)要求模板服從真理，就能征服一切事物臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的統(tǒng)計(jì)學(xué)要求內(nèi)容概要臨床試驗(yàn)的目的與類型、對照組的選擇隨機(jī)化與盲法四、樣本含量估計(jì)五、多中心臨床試驗(yàn)六、統(tǒng)計(jì)分析的數(shù)據(jù)集七、有效性評(píng)價(jià)八、安全性評(píng)價(jià)九、臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)管理2、統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)的類型顯示優(yōu)效性的設(shè)計(jì):優(yōu)效性檢驗(yàn)( superiority trial)的目的是顯示試驗(yàn)藥優(yōu)于對照藥,包括優(yōu)于安慰劑優(yōu)于陽性對照藥,劑量間的優(yōu)于比較。顯示等效或非劣性的設(shè)計(jì):等效性檢驗(yàn)( equivalence trial)的目的是確認(rèn)兩種或多種治療的效果差別大小在臨床上并無重要意義,即試驗(yàn)藥與陽性對照藥在療效上相當(dāng)非劣效性檢驗(yàn)( non-infer

2、iority tria)的目的是顯示試驗(yàn)藥治療效果在臨床上不劣于陽性對照藥內(nèi)容概要臨床試驗(yàn)的目的與類型、對照組的選擇三、隨機(jī)化與盲法四、樣本含量估計(jì)五、多中心臨床試驗(yàn)六、統(tǒng)計(jì)分析的數(shù)據(jù)集七、有效性評(píng)價(jià)八、安全性評(píng)價(jià)九、臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)管理1、設(shè)立對照組的目的主要目的:區(qū)分試驗(yàn)藥物結(jié)果(癥狀、體征或其它病情的改變)與其它因素,如疾病的自然進(jìn)展、觀察者或患者的期望、其它治療措施等。對照組的結(jié)果可以顯示:假如沒有接受試驗(yàn)藥物(或者接受另外一種已知有效藥物)患者會(huì)發(fā)生什么情況2、臨床試驗(yàn)設(shè)立對照的意義同可排除或控制疾病的自然變化可減少試驗(yàn)中非處理因素的對試驗(yàn)結(jié)果的影響在新藥臨床試驗(yàn)中,非處理因素是除藥物

3、因素以外的其它所有能夠影響評(píng)價(jià)臨床主要療效指標(biāo)的各種因素,包括試驗(yàn)條件、受試者本身、環(huán)境因素等,只有通過設(shè)立對照才能鑒別藥物的作用。試驗(yàn)組:T+NT=Te+NTa對照組:NTNTa式中,T為處理因素;NT為非處理因素:T為處理效應(yīng):NTa為非處理因素的影響3、對照組類型慰劑對照受試者被隨機(jī)分配到試驗(yàn)藥物或安慰劑組劑量平行對照受試者被隨機(jī)分配入若干劑量組中的一組,可設(shè)或不設(shè)安慰劑對照組陽性藥物對照試驗(yàn)是將試驗(yàn)藥物與已知的陽性藥物進(jìn)行比較,通常是隨機(jī)和雙盲設(shè)計(jì)外部對照(歷史對照)對照組的患者并非屬于受試者所在的同一隨機(jī)試驗(yàn),即非平行隨機(jī)對照組(1)安慰劑對照試驗(yàn)最大限度減少受試者和研究者偏倚,能可靠證明藥物的有效性所需樣本量較小,試驗(yàn)效率高。采用安慰劑對照可能會(huì)出現(xiàn)倫理學(xué)、可接受性以及可行性問題。修正的安慰劑對照設(shè)計(jì)可以解決倫理學(xué)問題(如有限的安慰劑階段、“早期脫離”設(shè)計(jì)、隨機(jī)撒藥設(shè)計(jì)、不平衡的隨機(jī)設(shè)計(jì)等)慰劑或“無治療”在以下場合倫理上可接受:目前還沒有確定的有效的干預(yù)風(fēng)險(xiǎn)很小陽性對照沒有可信的結(jié)果,無嚴(yán)重(不可逆)的風(fēng)險(xiǎn)確定有效的干預(yù)方法無法使用6、最大的驕傲于最大的自卑都表示心靈的最軟弱無力。斯賓諾莎7、自知之明是最難得的知識(shí)。西班牙8、勇氣通往天堂，怯懦通往地獄。塞內(nèi)加9、有時(shí)候讀書是一種巧妙地避開思考的方法。赫爾普斯10、閱讀一切好書如同和過去最杰出的人談話